Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av intravitreal injeksjon av humane retinale stamceller hos voksne med retinitis Pigmentosa

14. juni 2024 oppdatert av: jCyte, Inc

En prospektiv, multisenter, randomisert studie av sikkerheten og effekten av intravitreal injeksjon av humane retinale stamceller (jCell) hos voksne personer med retinitis Pigmentosa (RP)

Denne studien evaluerer endringene i visuell funksjon 12 måneder etter en enkelt injeksjon av humane retinale stamceller sammenlignet med shambehandlede kontroller i en kohort av voksne individer med RP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det finnes ingen effektiv behandling for RP; når fotoreseptorer går tapt, regenereres de ikke. Graden av forverring av synet varierer fra person til person, med de fleste personer med RP juridisk blinde ved 40 år. Prekliniske studier viste at transplantasjon av retinale stamceller inn i øyet kan resultere i både fotoreseptorerstatning og betydelig nedgang i vertsfotoreseptortap. Derfor er det primære målet med denne terapien å bevare og potensielt forbedre synet ved å gripe inn i sykdommen på et tidspunkt da dystrofiske vertsfotoreseptorer kan beskyttes og reaktiveres. Basert på demonstrasjonen av akseptabel sikkerhet og tolerabilitet i en fase 1/2a-studie, er denne fase 2b-studien utformet som en kontrollert sammenligning av endringene i visuell funksjon og funksjonelt syn hos forsøkspersoner som får en enkelt jCell-injeksjon sammenlignet med en sammenlignbar sham. -behandlet kontrollgruppe av forsøkspersoner med RP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Klinisk diagnose av RP bekreftet av ERG og villig til å samtykke til mutasjonstyping, hvis det ikke allerede er gjort. må ha negativ graviditetstest og være villig til å bruke medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder gjennom hele studien

Ekskluderingskriterier:

Andre øyesykdom enn RP som svekker synsfunksjonen Pseudo-RP, kreftassosierte retinopatier Anamnese med malignitet eller annen organsykdom i sluttstadiet, eller enhver kronisk sykdom som krever kontinuerlig behandling med systemsteroider, antikoagulantia eller immunsuppressive midler Kjent allergi mot penicillin eller streptomycinbehandling med kortikosteroider eller andre undersøkelses- eller nevrobeskyttende terapi innen 90 dager etter registrering Kataraktkirurgi innen 3 måneder før registrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Test (jCell-injeksjon) dosenivå 1
enkelt intravitreal injeksjon av 3,0 x 10e6 humane retinale stamceller i øyet med den dårligste synsstyrken eller, hvis synet er sammenlignbart på begge øyne, det ikke-dominante øyet
Biologisk: humane retinale stamceller
levende suspensjon av 3,0 eller 6,0 x 10e6 humane retinale stamceller (hRPC) suspendert i medium av klinisk kvalitet injisert intravitrealt under lokalbedøvelse
Andre navn:
  • jCell
Annen: Sham-behandlet kontroll
en falsk injeksjon vil bli utført på øyet med dårligst syn i hvert kontrollemne (utpekt som "studieøyet")
Annen: Mock injeksjon
å trykke navet på en sprøyte uten nål mot øyet for å etterligne intravitreal injeksjon
Eksperimentell: test (jCell-injeksjon) dosenivå 2
enkelt intravitreal injeksjon av 6,0 x 10e6 humane retinale stamceller i øyet med den dårligste synsstyrken eller, hvis synet er sammenlignbart på begge øyne, det ikke-dominante øyet
Biologisk: humane retinale stamceller
levende suspensjon av 3,0 eller 6,0 x 10e6 humane retinale stamceller (hRPC) suspendert i medium av klinisk kvalitet injisert intravitrealt under lokalbedøvelse
Andre navn:
  • jCell

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomsnittlig endring i BCVA i studieøye fra baseline til måned 12, vurdert av E-ETDRS i ITT-populasjonen. En bokstavscore brukes til å sammenligne endring over tid, med et høyere antall bokstaver som representerer bedre visuell funksjon, og et lavere antall bokstaver som representerer dårligere visuell funksjon. For eksempel tilsvarer 85 bokstaver 20/20 synsstyrke og 5 bokstaver tilsvarer 20/800 synsskarphet. En endringsverdi utledes for hvert emne ved å ta bokstavskåren ved 12 måneder og trekke fra bokstavskåren ved baseline. Et gjennomsnitt av alle endringsverdier beregnes deretter for hver arm.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kontrastfølsomhet (CS) ved 1,0 CPD
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering av evnen til å oppdage endringer i gråtoner, målt med et vertikalt stripet mønster som varierer i bredde (sykluser per grad eller CPD); CS-terskler opprettes ved å ta gjennomsnittet av flere forsøk ved hver mønsterbredde. En CS-kurve lages ved å bruke minimum tre mønsterbredder, en ved motivets topp eller høyeste følsomhet, og deretter en større og mindre mønsterbredde på hver side av toppen. For eksempel, hvis et forsøkspersons CS-topp ser ut til å være på 2,0 CPD, så skjer ytterligere testing ved 1,0 og 4,0 CPD. RP-pasienter har undertrykte CS-kurver og de vanligste mønsterbreddene er på 0,5, 1,0, 2,0 og 4,0 CPD. Alvorlig svekkede personer (f.eks. BCVA < 20/400) har vanligvis flate kurver med lave verdier (f.eks. 1,28), mens hos lettere svekkede RP-personer kan verdiene være høyere (f.eks. 7,12), men er sjelden i nærheten av normale. Disse dataene representerer gjennomsnittlig endring i CS fra baseline til 12 måneder, med større verdier som representerer større forbedring i visuell funksjon.
12 måneder
Kinetisk synsfelt (KVF)
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomsnittlig endring i totalt areal (kvadratgrader) for alle synsøyene fra baseline til 12 måneder.
12 måneder
Lav luminansmobilitetstest (LLMT)
Tidsramme: 12 måneder
LLMT identifiserer ytelsen til RP-pasienter når de går langs en innendørs vei med piler og hindringer ved varierende lysnivå. Critical Illumination Level (CIL) er lysnivået under hvilket pasienten har et markant lavere tempo og flere feil enn alle lysnivåene over (lysere enn) det punktet. LLMT bruker lysnivåer som går fra svært svake (0,12 lux) til et lyst innendørsrom (500 lux), med jevnt fordelte trinn som øker lyset ved å doble lysstyrken i rommet fra forrige nivå. Disse jevnt fordelte lysnivåene er konvertert til en skala for å muliggjøre enklere beregning av endringsscore. Det svakeste lysnivået på 0 lux (helt mørkt rom) tilsvarer en skala på 13, mens det sterkeste lysnivået på 500 lux tilsvarer en skala på 0. En positiv skala-skårendring fra baseline til 12 måneder representerer forbedring i lav lyssyn, mens en negativ skalapoengsendring representerer en nedgang i syn med dårlig lys.
12 måneder
Funksjonsspørreskjema for svaksyn (visuell evne)
Tidsramme: 12 måneder
VA LV VFQ-48 (VFQ) brukes til å fange opp endringer i pasienters selvrapportering av vansker med lesing, mobilitet og utførelse av andre daglige aktiviteter påvirket av synshemming. Det er 4 skalaer på VFQ inkludert visuell informasjon, lesing, visuell motor og mobilitet. En femte verdi, Visual Ability, er en samlet poengsum av de 4 skalaene, målt i enheter kalt logits, og beregnes for hver person basert på varevekting ved hjelp av Raasch-analyse. Visuell evne brukes bredt for å representere endringer i fagrapporterte resultater fra besøk til besøk. Høyere positive verdier på synsevneskåren representerer bedre funksjon og mindre svekkelse, mens lavere eller negative skårer representerer dårligere funksjon eller mer svekkelse. Endring i Visual Ability-skalaen på VFQ beregnes ved å ta et forsøkspersons poengsum ved 12 måneder og trekke fra den grunnlinjepoengsummen.
12 måneder
Sikkerhet ved intravitreal injeksjon av retinale stamceller (RPC)
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert ved behandling av uønskede hendelser, immunogenisitet og visuelle sikkerhetsvurderinger
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

jCyte, Inc

Samarbeidspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mitul Mehta, MD, UCI
  • Hovedetterforsker: David Liao, MD, RVA
  • Hovedetterforsker: Anthony Joseph, MD, OCB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

13. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

13. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

8. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JC-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på humane retinale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere