Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihmisen verkkokalvon esisolujen lasiaisensisäisen injektion turvallisuus ja teho aikuisilla, joilla on retinitis pigmentosa

perjantai 14. kesäkuuta 2024 päivittänyt: jCyte, Inc

Prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu tutkimus ihmisen verkkokalvon esisolujen (jCell) lasiaisensisäisen injektion turvallisuudesta ja tehokkuudesta aikuisilla potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa (RP)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan muutoksia näkötoiminnassa 12 kuukauden kuluttua yhden ihmisen verkkokalvon esisolujen injektiosta verrattuna valekäsiteltyihin kontrolleihin aikuisten kohortissa, joilla on RP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

RP:lle ei ole tehokasta hoitoa; Kun fotoreseptorit menetetään, ne eivät uusiudu. Näön heikkenemisnopeus vaihtelee henkilöstä toiseen, ja useimmat RP-potilaat ovat laillisesti sokeita 40-vuotiaana. Prekliiniset tutkimukset osoittivat, että verkkokalvon kantasolujen siirtäminen silmään voi johtaa sekä fotoreseptorin korvaamiseen että isännän fotoreseptorin häviämisen merkittävään hidastumiseen. Siten tämän hoidon ensisijainen tavoite on säilyttää ja mahdollisesti parantaa näkökykyä puuttumalla sairauteen aikana, jolloin dystrofiset isännän fotoreseptorit voidaan suojata ja aktivoida uudelleen. Perustuu hyväksyttävän turvallisuuden ja siedettävyyden osoittamiseen vaiheen 1/2a tutkimuksessa, tämä vaiheen 2b tutkimus on suunniteltu kontrolloiduksi vertailuksi visuaalisen toiminnan ja toiminnallisen näön muutoksista koehenkilöillä, jotka saavat yhden jCell-injektion verrattuna vastaavaan huijaukseen. - käsiteltiin RP:tä sairastavien koehenkilöiden kontrolliryhmää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

ERG:n vahvistama kliininen RP-diagnoosi ja halukas suostumaan mutaatiotyypitykseen, jos sitä ei ole jo tehty Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) 20/80 tai huonompi ja ei huonompi kuin 20/800 Riittävä elinten toiminta ja negatiivinen tartuntatautien näyttö Hedelmällisessä iässä oleva nainen tulee tehdä negatiivinen raskaustesti ja olla valmis käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

Muu silmäsairaus kuin RP, joka heikentää näkötoimintaa Pseudo-RP, syöpään liittyvät retinopatiat Aiemmin pahanlaatuinen kasvain tai muu loppuvaiheen elinsairaus tai mikä tahansa krooninen sairaus, joka vaatii jatkuvaa hoitoa systeemisillä steroideilla, antikoagulantteilla tai immunosuppressiivisilla aineilla Tunnettu allergia penisilliinille tai streptomysiinille Hoito kortikosteroideilla tai millä tahansa tutkittavalla tai hermostoa suojaavalla hoidolla 90 päivän sisällä ilmoittautumisesta Kaihileikkaus 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Testi (jCell-injektio) annostaso 1
yksi lasiaisensisäinen injektio 3,0 x 10e6 ihmisen verkkokalvon progenitorisolua silmään, jonka näöntarkkuus on heikoin tai, jos näkeminen on vertailukelpoinen molemmissa silmissä, ei-dominoivaan silmään
Biologinen: ihmisen verkkokalvon progenitorisolut
elävä suspensio, jossa on 3,0 tai 6,0 x 10e6 ihmisen verkkokalvon progenitorisolua (hRPC) suspendoituna kliinisen luokan elatusaineeseen ruiskutettuna intravitreaalisesti paikallispuudutuksessa
Muut nimet:
  • jCell
Muut: Valekäsitelty kontrolli
pilainjektio suoritetaan silmään, jonka näkökyky on heikoin jokaisessa kontrollihenkilössä (nimetään "tutkimussilmäksi")
Muut: Valhe injektio
painetaan ruiskun keskiötä ilman neulaa silmää vasten lasiaisensisäisen injektion jäljittelemiseksi
Kokeellinen: testi (jCell-injektio) annostaso 2
yksi lasiaisensisäinen injektio 6,0 x 10e6 ihmisen verkkokalvon esisolua silmään, jonka näöntarkkuus on heikoin tai, jos näkeminen on vertailukelpoinen molemmissa silmissä, ei-dominoivaan silmään
Biologinen: ihmisen verkkokalvon progenitorisolut
elävä suspensio, jossa on 3,0 tai 6,0 x 10e6 ihmisen verkkokalvon progenitorisolua (hRPC) suspendoituna kliinisen luokan elatusaineeseen ruiskutettuna intravitreaalisesti paikallispuudutuksessa
Muut nimet:
  • jCell

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tutkimussilmän BCVA:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 arvioituna E-ETDRS:llä ITT-populaatiossa. Kirjainpistemäärää käytetään ajan muutosten vertaamiseen, jolloin suurempi määrä kirjaimia edustaa parempaa visuaalista toimintaa ja pienempi määrä kirjaimia huonompaa visuaalista toimintaa. Esimerkiksi 85 kirjainta vastaa 20/20 näöntarkkuutta ja 5 kirjainta vastaa 20/800 näöntarkkuutta. Muutosarvo johdetaan jokaiselle aiheelle ottamalla kirjainpisteet 12 kuukauden kohdalla ja vähentämällä kirjainpisteet lähtötasolla. Kaikkien muutosarvojen keskiarvo lasketaan sitten kullekin käsivarrelle.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kontrastiherkkyys (CS) 1,0 CPD:llä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvio kyvystä havaita muutoksia harmaan sävyissä mitattuna pystyraitakuviolla, jonka leveys vaihtelee (syklit asteittain tai CPD); CS-kynnykset luodaan ottamalla useiden kokeiden keskiarvo kullakin kuvion leveydellä. CS-käyrä luodaan käyttämällä vähintään kolmea kuvion leveyttä, yksi kohteen huipulla tai korkeimmalla herkkyydellä ja sitten yksi suurempi ja pienempi kuvion leveys huipun kummallakin puolella. Jos esimerkiksi koehenkilön CS-huippu näyttää olevan 2,0 CPD, lisätestaus tapahtuu arvoilla 1,0 ja 4,0 CPD. RP-potilailla on tukahdutettu CS-käyrä ja yleisimmät kuvion leveydet ovat 0,5, 1,0, 2,0 ja 4,0 CPD. Vaikeasti vammaisilla koehenkilöillä (esim. BCVA < 20/400) on tavallisesti litteät käyrät pienillä arvoilla (esim. 1,28), kun taas lievästi heikentyneellä RP-potilailla arvot voivat olla korkeampia (esim. 7,12), mutta ne ovat harvoin lähellä normaaleja. Nämä tiedot edustavat keskimääräistä muutosta CS:ssä lähtötasosta 12 kuukauteen, ja suuremmat arvot edustavat suurempaa visuaalisen toiminnan paranemista.
12 kuukautta
Kineettinen näkökenttä (KVF)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kaikkien näkösaarten kokonaispinta-alan (asteet neliö) keskimääräinen muutos perusviivasta 12 kuukauteen.
12 kuukautta
Low Luminance Mobility Test (LLMT)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
LLMT tunnistaa RP-potilaiden suorituskyvyn, kun he kävelevät nuolien ja esteiden sisäpolkua pitkin vaihtelevilla valaistustasoilla. Kriittinen valaistustaso (CIL) on valotaso, jonka alapuolella potilaalla on huomattavasti hitaampi tahti ja enemmän virheitä kuin kaikki tämän pisteen yläpuolella (kirkkaammat) valotasot. LLMT käyttää valotasoja, jotka vaihtelevat erittäin hämärästä (0,12 luksia) kirkkaaseen sisätilaan (500 luksia), tasaisin välein, jotka lisäävät valoa kaksinkertaistamalla huoneen kirkkauden edellisestä tasosta. Nämä tasaisin välein sijaitsevat valotasot on muunnettu asteikkopisteiksi muutospisteiden laskemisen helpottamiseksi. Himmein valotaso 0 luksia (täysin pimeä huone) vastaa asteikon arvosanaa 13, kun taas kirkkain valotaso 500 luksia vastaa asteikon pistemäärää 0. Positiivinen asteikon pistemäärän muutos lähtötasosta 12 kuukauteen tarkoittaa parannusta matalassa. valonäkö, kun taas negatiivinen asteikon pistemäärän muutos edustaa näön heikkenemistä hämärässä.
12 kuukautta
Heikkonäköinen toiminnallinen kyselylomake (näkökyky)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
VA LV VFQ-48:a (VFQ) käytetään mittaamaan muutoksia potilaiden itseraportoinnissa lukemisen, liikkumisen ja muiden päivittäisten toimintojen suorittamisessa, joihin näkövamma vaikuttaa. VFQ:ssa on 4 asteikkoa, mukaan lukien Visual Information, Reading, Visual Motor ja Mobility. Viides arvo, Visual Ability, on neljän asteikon kokonaispistemäärä, mitattuna yksiköissä, joita kutsutaan logiteiksi, ja se lasketaan jokaiselle henkilölle tuotepainotuksen perusteella Raasch-analyysin avulla. Visuaalista kykyä käytetään laajasti edustamaan muutoksia aihekohtaisissa raportoiduissa tuloksissa vierailusta toiseen. Korkeammat positiiviset arvot näkökykypisteissä tarkoittavat parempaa toimintaa ja vähemmän heikentymistä, kun taas alhaisemmat tai negatiiviset arvot tarkoittavat huonompaa toimintaa tai enemmän heikkenemistä. Muutos visuaalisten kykyjen asteikolla VFQ:ssa lasketaan ottamalla kohteen pisteet 12 kuukauden kohdalla ja vähentämällä siitä peruspisteet.
12 kuukautta
Verkkokalvon esisolujen lasiaisensisäisen injektion turvallisuus (RPC)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu hoitoon liittyvien haittatapahtumien, immunogeenisuuden ja turvallisuuden visuaalisten arvioiden perusteella
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

jCyte, Inc

Yhteistyökumppanit

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Tutkijat

  • Päätutkija: Mitul Mehta, MD, UCI
  • Päätutkija: David Liao, MD, RVA
  • Päätutkija: Anthony Joseph, MD, OCB

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 13. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 13. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JC-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa