Безопасность и эффективность интравитреальной инъекции клеток-предшественников сетчатки человека у взрослых с пигментным ретинитом
19 июля 2023 г. обновлено: jCyte, Inc
Проспективное, многоцентровое, рандомизированное исследование безопасности и эффективности интравитреальной инъекции клеток-предшественников сетчатки человека (jCell) у взрослых субъектов с пигментным ретинитом (RP)
В этом исследовании оцениваются изменения зрительной функции через 12 месяцев после однократной инъекции клеток-предшественников сетчатки человека по сравнению с контрольной группой, получавшей плацебо, в когорте взрослых субъектов с РП.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Эффективного лечения РП не существует; как только фоторецепторы потеряны, они не восстанавливаются.
Скорость ухудшения зрения варьируется от человека к человеку, при этом большинство людей с RP становятся слепыми к 40 годам.
Доклинические исследования показали, что трансплантация клеток-предшественников сетчатки в глаз может привести как к замещению фоторецепторов, так и к значительному замедлению потери фоторецепторов хозяина.
Таким образом, основная цель этой терапии состоит в сохранении и потенциальном улучшении зрения путем вмешательства в заболевание в то время, когда дистрофические фоторецепторы хозяина могут быть защищены и реактивированы.
Основываясь на демонстрации приемлемой безопасности и переносимости в исследовании фазы 1/2a, это исследование фазы 2b разработано как контролируемое сравнение изменений зрительной функции и функционального зрения у субъектов, которые получают однократную инъекцию jCell, по сравнению с сопоставимой симуляцией. - леченная контрольная группа субъектов с РП.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
84
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Клинический диагноз РП, подтвержденный ЭРГ, и готовность дать согласие на типирование мутаций, если это еще не сделано. Наилучшая корригированная острота зрения (МКОЗ) 20/80 или хуже и не хуже 20/800. Адекватная функция органов и отрицательный результат скрининга на инфекционные заболевания. Женщина детородного возраста. должен иметь отрицательный тест на беременность и быть готовым использовать принятые с медицинской точки зрения методы контрацепции на протяжении всего исследования.
Критерий исключения:
Заболевания глаз, кроме РП, нарушающие зрительную функцию Псевдо-РП, рак-ассоциированные ретинопатии Злокачественные новообразования или другие терминальные заболевания органов в анамнезе или любые хронические заболевания, требующие постоянного лечения системными стероидами, антикоагулянтами или иммунодепрессантами Известные аллергии на пенициллин или стрептомицин Лечение с кортикостероидами или любой экспериментальной или нейропротекторной терапией в течение 90 дней после регистрации Хирургия катаракты в течение 3 месяцев до регистрации
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тест (инъекция jCell) уровень дозы 1
однократная интравитреальная инъекция 3,0 x 106 клеток-предшественников сетчатки глаза человека в глаз с наихудшей остротой зрения или, если зрение сравнимо в обоих глазах, в недоминантный глаз
|
живая суспензия 3,0 или 6,0 x 10 клеток-предшественников сетчатки глаза человека (hRPC), суспендированных в среде клинического качества, инъецированная интравитреально под местной анестезией
Другие имена:
|
|
Другой: Имитация обработанного контроля
имитация инъекции будет выполнена в глаз с самым плохим зрением у каждого контрольного субъекта (обозначенный как «исследуемый глаз»)
|
прижатие концентратора шприца без иглы к глазу, чтобы имитировать интравитреальную инъекцию
|
|
Экспериментальный: тест (инъекция jCell) уровень дозы 2
однократная интравитреальная инъекция 6,0 x 106 клеток-предшественников сетчатки глаза человека в глаз с наихудшей остротой зрения или, если зрение сравнимо в обоих глазах, в недоминантный глаз
|
живая суспензия 3,0 или 6,0 x 10 клеток-предшественников сетчатки глаза человека (hRPC), суспендированных в среде клинического качества, инъецированная интравитреально под местной анестезией
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лучшая острота зрения с коррекцией (BCVA)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Среднее изменение МКОЗ в исследуемом глазу от исходного уровня до 12-го месяца по оценке E-ETDRS в ITT-популяции.
Оценка букв используется для сравнения изменений с течением времени, при этом большее количество букв соответствует лучшей зрительной функции, а меньшее количество букв соответствует худшей зрительной функции.
Например, 85 букв эквивалентны остроте зрения 20/20, а 5 букв эквивалентны остроте зрения 20/800.
Значение изменения выводится для каждого субъекта путем взятия балла по букве через 12 месяцев и вычитания балла по букве на исходном уровне.
Затем для каждой руки вычисляется среднее значение всех значений изменений.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Контрастная чувствительность (CS) при 1,0 CPD
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценка способности обнаруживать изменения в оттенках серого, измеренная с помощью узора с вертикальными полосами, ширина которого варьируется (количество циклов на градус или CPD); Пороги CS создаются путем получения среднего значения нескольких испытаний при каждой ширине шаблона.
Кривая CS создается с использованием как минимум трех значений ширины узора: один на пике объекта или наибольшей чувствительности, а затем по одному узору большей и меньшей ширины по обе стороны от пика.
Например, если пик CS субъекта приходится на 2,0 CPD, то дополнительное тестирование проводится при 1,0 и 4,0 CPD.
Пациенты с RP имеют подавленные кривые CS, и наиболее распространенная ширина паттерна составляет 0,5, 1,0, 2,0 и 4,0 CPD.
Субъекты с тяжелыми нарушениями (например, МКОЗ < 20/400) обычно имеют плоские кривые с низкими значениями (например, 1,28), в то время как у субъектов с легкими нарушениями RP значения могут быть выше (например, 7,12), но редко близки к норме.
Эти данные представляют собой среднее изменение CS по сравнению с исходным уровнем до 12 месяцев, причем большие значения представляют большее улучшение зрительной функции.
|
12 месяцев
|
|
Кинетическое поле зрения (КВФ)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Среднее изменение общей площади (градусы в квадрате) всех островков зрения от исходного уровня до 12 месяцев.
|
12 месяцев
|
|
Тест на подвижность при низкой яркости (LLMT)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
LLMT определяет производительность пациентов с RP, когда они идут по внутренней дорожке со стрелками и препятствиями при различных уровнях освещения.
Критический уровень освещенности (CIL) — это уровень освещенности, ниже которого у пациента наблюдается заметно более медленный темп и больше ошибок, чем при всех уровнях освещенности выше (ярче) этой точки.
LLMT использует уровни освещенности, которые варьируются от очень тусклого (0,12 лк) до яркого помещения (500 лк) с равномерно распределенными приращениями, которые увеличивают освещенность за счет удвоения яркости комнаты по сравнению с предыдущим уровнем.
Эти равномерно распределенные уровни освещенности были преобразованы в баллы по шкале, чтобы облегчить расчет баллов изменений.
Самый тусклый уровень освещения 0 люкс (полностью темная комната) соответствует 13 баллам по шкале, тогда как самый яркий уровень света 500 люкс соответствует 0 баллу по шкале. светлое зрение, тогда как отрицательное изменение балла по шкале представляет снижение зрения при слабом освещении.
|
12 месяцев
|
|
Функциональный опросник слабого зрения (зрительные способности)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
VA LV VFQ-48 (VFQ) используется для регистрации изменений в самоотчетах пациентов о своих трудностях с чтением, подвижностью и выполнением других повседневных действий, связанных с нарушением зрения.
В VFQ есть 4 шкалы, включая визуальную информацию, чтение, визуальную моторику и подвижность.
Пятое значение, визуальные способности, представляет собой совокупный балл по 4 шкалам, измеряемый в единицах, называемых логитами, и рассчитывается для каждого человека на основе взвешивания элементов с использованием анализа Рааша.
Зрительные способности широко используются для представления изменений в результатах, о которых сообщают субъекты, от посещения к посещению.
Более высокие положительные значения оценки зрительных способностей представляют лучшую функцию и меньшие нарушения, тогда как более низкие или отрицательные баллы представляют худшую функцию или большее ухудшение.
Изменение шкалы зрительных способностей в VFQ рассчитывается путем взятия оценки субъекта через 12 месяцев и вычитания из нее исходной оценки.
|
12 месяцев
|
|
Безопасность интравитреальной инъекции клеток-предшественников сетчатки (RPC)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Оценивается по возникающим при лечении нежелательным явлениям, иммуногенности и визуальной оценке безопасности.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Barruch Kuppermann, MD, UCI
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 ноября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 ноября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 марта 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 марта 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- JC-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .