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RA101495 对已完成 Zilucoplan (RA101495) 临床研究的 PNH 患者的扩展研究

2023年9月20日 更新者：Ra Pharmaceuticals, Inc.

在已完成 RA101495 临床研究的阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中进行 RA101495 的多中心、开放标签、非对照、扩展研究

本研究的目的是使阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者在完成 zilucoplan 临床研究后能够继续使用 zilucoplan (RA101495)。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Toronto、加拿大
        • Investigative Site 10
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • Investigative Site 17
  • 德国
      • Ulm、德国
        • Investigative Site 9
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰
        • Investigative Site 13
      • Hamilton、新西兰
        • Investigative Site 12
  • 澳大利亚
      • Gosford、澳大利亚
        • Investigative Site 3
      • Melbourne、澳大利亚
        • Investigative Site 5
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • Investigative Site 19
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰
        • Investigative Site 14
  • 英国
      • Leeds、英国
        • Investigative Site 6
      • London、英国
        • Investigative Site 7

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 完成 Ra Pharmaceuticals 赞助的 zilucoplan (RA101495) PNH 研究
  • 研究者认为持续临床获益的证据

排除标准：

  • 脑膜炎球菌病史
  • 当前全身感染或怀疑活动性细菌感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Zilucoplan (RA101495)
受试者将继续接受他们在合格研究中接受的最终维持剂量
药品：Zilucoplan (RA101495)
受试者将继续接受他们在合格研究中接受的最终维持剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从第 1 天到最终研究访问（直到第 49 个月）
TEAE 被定义为参与者在本研究 (RA101495-01.202) 的初始治疗 zilucoplan 开始后发生的 AE 在治疗开始时不存在的事件，或在本研究中治疗开始后严重程度增加的 AE，如果该事件在治疗开始时出现。
从第 1 天到最终研究访问（直到第 49 个月）
具有严重 TEAE 的参与者的百分比
大体时间：从第 1 天到最终研究访问（直到第 49 个月）
严重不良事件 (SAE) 被定义为任何不良医疗事件：• 导致死亡， • 危及生命（请注意，这是指参与者在事件发生时有死亡风险的事件；它不是指假设如果情况更严重可能会导致死亡的事件）， • 需要住院治疗或延长现有的住院治疗， • 导致持续或严重的残疾/无能力，以及 • 导致先天性异常/出生缺陷。
从第 1 天到最终研究访问（直到第 49 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
抗毒抗体（ADA）参与者人数
大体时间：在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
计划收集血液样本以分析是否存在 Zilucoplan 的 ADA 以进行免疫原性评估。
在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
每个时间点血清乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
血清 LDH 水平是血管内溶血的量度。 由于血液中高水平的 LDH 表明 PNH 参与者存在溶血。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点总胆红素值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
监测总胆红素的肝或胆功能障碍的体征和症状。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点总血红蛋白值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
分析总血红蛋白值以进行血液学评估。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点游离血红蛋白值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
分析游离血红蛋白值以进行血液学评估。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点触珠蛋白值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
结合珠蛋白值被分析用于血液学评估。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点网织红细胞相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
分析网织红细胞值用于血液学评估。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点血红蛋白尿值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48 个月和最终研究访问（第 49 个月）
使用尿液比色计分系统评估血红蛋白尿，评分为 1 至 10，其中 1 代表无血红蛋白尿，10 代表最大血红蛋白尿。
基线、第 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48 个月和最终研究访问（第 49 个月）
RA101495 及其主要代谢物的血浆浓度
大体时间：给药前：第 1 天（筛选）、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访视（第 49 个月）
收集 RA101495 (zilucoplan) 及其代谢物（RA102758 和 RA103488）的血样用于血浆浓度分析。
给药前：第 1 天（筛选）、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访视（第 49 个月）
RA101495 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
Cmax 是最大血浆浓度。
在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
RA101495的Cmax(Tmax)对应时间
大体时间：在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
tmax 是达到相应 Cmax 的时间。
在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
RA101495 的药物浓度-时间曲线下面积 (AUC0-t)
大体时间：在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
AUC0-t 是药物浓度-时间曲线下的面积。
在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
总补体 (CH50) 水平
大体时间：在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
计划收集血样以评估补体 (CH50) 水平。 CH50 的计划分析没有进行，因为 CH50 测定由于制造商试剂盒缺乏可重复性而无法验证。
在第 1 天、第 1、2、3、6、9 和 12 个月
每个时间点绵羊红细胞 (sRBC) 值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访问（第 49 个月）
收集血样用于测量经典补体途径的 sRBC 裂解。
基线、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点替代补体途径的 Wieslab 酶联免疫吸附测定 (ELISA) 值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访问（第 49 个月）
收集血样用于通过替代补体途径的 Wieslab ELISA 测量膜攻击复合物 (MAC)。
基线、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访问（第 49 个月）
每个时间点补体成分 5 (C5) 值相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访问（第 49 个月）
收集血样用于测量补体成分 5 (C5) 水平。
基线、第 1、2、3、6、9、12 个月和最终研究访问（第 49 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ra Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Dr. Anita Hill、St James' Institute of Oncology

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月17日

初级完成 (实际的)

2021年9月7日

研究完成 (实际的)

2021年10月26日

研究注册日期

首次提交

2017年7月17日

首先提交符合 QC 标准的

2017年7月20日

首次发布 (实际的)

2017年7月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月20日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。 调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。

IPD 共享时间框架

在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准 并且需要执行已签署的数据共享协议。 所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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