Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RA101495:n laajennustutkimus PNH-potilaille, jotka ovat suorittaneet kliinisen Zilucoplan-tutkimuksen (RA101495)

keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Monikeskus, avoin, kontrolloimaton, RA101495:n laajennustutkimus kohteilla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka ovat saaneet päätökseen kliinisen RA101495-tutkimuksen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mahdollistaa zilukoplanin (RA101495) jatkuva käyttömahdollisuus potilaille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), kun he ovat suorittaneet zilukoplan-kliinisen tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Gosford, Australia
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australia
        • Investigative Site 5
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Investigative Site 10
  • Saksa
      • Ulm, Saksa
        • Investigative Site 9
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Investigative Site 14
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Investigative Site 17
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Uusi Seelanti
        • Investigative Site 12
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigative Site 6
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigative Site 7
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Investigative Site 19

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ra Pharmaceuticalsin sponsoroiman zilucoplan (RA101495) PNH-tutkimuksen suorittaminen
  • Todisteet jatkuvasta kliinisestä hyödystä tutkijan mielestä

Poissulkemiskriteerit:

  • Meningokokkitaudin historia
  • Nykyinen systeeminen infektio tai epäily aktiivisesta bakteeri-infektiosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Zilucoplan (RA101495)
Koehenkilöt saavat edelleen viimeisen ylläpitoannoksen, jonka he saivat kelpoisuustutkimuksessa
Lääke: Zilucoplan (RA101495)
Koehenkilöt saavat edelleen viimeisen ylläpitoannoksen, jonka he saivat kelpoisuustutkimuksessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä epäsuotuisia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viimeiseen opintovierailuun (kuukauteen 49 asti)
TEAE määriteltiin AE, joka ilmenee osallistujan alustavan zilucoplan-hoidon aloittamisen jälkeen tässä tutkimuksessa (RA101495-01.202) joka ei ollut läsnä hoidon aloitushetkellä, tai haittavaikutus, joka voimistuu hoidon aloittamisen jälkeen tässä tutkimuksessa, jos tapahtuma oli läsnä hoidon aloitushetkellä.
Päivästä 1 viimeiseen opintovierailuun (kuukauteen 49 asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakava TEAE
Aikaikkuna: Päivästä 1 viimeiseen opintovierailuun (kuukauteen 49 asti)
Vakava haittatapahtuma (SAE) määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka:• johtaa kuolemaan, • on hengenvaarallinen (huomaa, että tämä viittaa tapahtumaan, jossa osallistuja oli vaarassa kuolla tapahtumahetkellä); se ei viittaa tapahtumaan, joka hypoteettisesti olisi voinut aiheuttaa kuoleman, jos se olisi vakavampi), • vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista, • johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen ja • synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon.
Päivästä 1 viimeiseen opintovierailuun (kuukauteen 49 asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Verinäytteiden kerääminen suunniteltiin ADA:iden läsnäolon/puuttumisen analysoimiseksi zilucoplanille immunogeenisyyden arvioimiseksi.
Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Muutos lähtötasosta seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa jokaisella aikapisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Seerumin LDH-tasot olivat intravaskulaarisen hemolyysin mitta. Koska korkea LDH-taso veressä oli osoitus hemolyysistä osallistujilla, joilla oli PNH.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta perustasosta kokonaisbilirubiiniarvoissa kullakin aikapisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Kokonaisbilirubiinia seurattiin maksan tai sapen toimintahäiriön merkkien ja oireiden varalta.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta lähtötasosta kokonaishemoglobiiniarvoissa jokaisella aikapisteellä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Kokonaishemoglobiiniarvot analysoitiin hematologisia arvioita varten.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta vapaan hemoglobiinin arvot lähtötasosta joka ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Vapaat hemoglobiiniarvot analysoitiin hematologisia arvioita varten.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta lähtötasosta haptoglobiiniarvoissa joka ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Haptoglobiiniarvot analysoitiin hematologisia arvioita varten.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta retikulosyyttien lähtötasosta jokaisessa aikapisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Retikulosyyttiarvot analysoitiin hematologisia arvioita varten.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta hemoglobinuria-arvojen lähtötasosta joka ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Hemoglobinuria arvioitiin käyttämällä virtsan kolorimetristä pisteytysjärjestelmää pisteillä 1-10, jossa 1 tarkoittaa, ettei hemoglobinuriaa ja 10 edustaa maksimaalista hemoglobinuriaa.
Perustaso, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
RA101495:n ja sen tärkeimpien aineenvaihduntatuotteiden plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Ennakkoannostus: Päivä 1 (seulonta), kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Verinäytteet RA101495:stä (zilucoplan) ja sen metaboliiteista (RA102758 ja RA103488) kerättiin plasmakonsentraatioanalyysiä varten.
Ennakkoannostus: Päivä 1 (seulonta), kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Plasman suurin pitoisuus (Cmax) RA101495
Aikaikkuna: Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Cmax on suurin plasmapitoisuus.
Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Aika, joka vastaa RA101495:n Cmax-arvoa (Tmax).
Aikaikkuna: Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
tmax on aika vastaavaan Cmax-arvoon.
Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
RA101495:n lääkkeen pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC0-t)
Aikaikkuna: Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
AUC0-t on lääkeainepitoisuus-aikakäyrien alla oleva pinta-ala.
Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Komplementtitasot yhteensä (CH50).
Aikaikkuna: Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Verinäytteiden otto suunniteltiin komplementin (CH50) tasojen arvioimiseksi. Suunniteltua CH50-analyysiä ei suoritettu, koska CH50-määritystä ei voitu validoida valmistajan sarjojen toistettavuuden puutteen vuoksi.
Päivänä 1, kuukautena 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Muutos lähtötasosta lampaan punasolujen (sRBC) arvoissa jokaisella aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Verinäytteet kerättiin sRBC-lyysin mittaamiseksi klassisia komplementtireittejä varten.
Lähtötilanne, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muutos lähtötasosta Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) -arvoissa vaihtoehtoiselle komplementtireitille kullakin aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Verinäytteet kerättiin kalvohyökkäyskompleksin (MAC) mittaamiseksi Wieslab ELISA:lla vaihtoehtoista komplementtireittiä varten.
Lähtötilanne, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Muuta perustasosta komplementtikomponentin 5 (C5) arvoissa jokaisessa aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)
Verinäytteet kerättiin komplementtikomponentin 5 (C5) tasojen mittaamiseksi.
Lähtötilanne, kuukausi 1, 2, 3, 6, 9, 12 ja viimeinen opintokäynti (kuukausi 49)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, huomautuksilla varustettua tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinistä tutkimusraporttia. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.

IPD-jaon aikakehys

Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Zilucoplan (RA101495)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa