Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av RA101495 for pasienter med PNH som har fullført en klinisk studie med Zilucoplan (RA101495)

20. september 2023 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals, Inc.

En multisenter, åpen, ukontrollert, utvidelsesstudie av RA101495 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som har fullført en RA101495 klinisk studie

Hensikten med denne studien er å muliggjøre fortsatt tilgang til zilucoplan (RA101495) for pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) etter at de har fullført en klinisk zilucoplan-studie.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Gosford, Australia
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australia
        • Investigative Site 5
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Investigative Site 10
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site 14
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Investigative Site 19
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, New Zealand
        • Investigative Site 12
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
        • Investigative Site 6
      • London, Storbritannia
        • Investigative Site 7
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland
        • Investigative Site 9
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site 17

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullføring av en kvalifiserende Ra Pharmaceuticals sponset zilucoplan (RA101495) PNH-studie
  • Bevis på pågående klinisk nytte etter etterforskerens oppfatning

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med meningokokksykdom
  • Aktuell systemisk infeksjon eller mistanke om aktiv bakteriell infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zilucoplan (RA101495)
Forsøkspersonene vil fortsette å motta den endelige vedlikeholdsdosen de fikk i den kvalifiserende studien
Legemiddel: Zilucoplan (RA101495)
Forsøkspersonene vil fortsette å motta den endelige vedlikeholdsdosen de fikk i den kvalifiserende studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til det endelige studiebesøket (opptil måned 49)
TEAE ble definert som en AE som oppstår etter deltakerens første behandlingsstart for zilucoplan for denne studien (RA101495-01.202) som ikke var tilstede på tidspunktet for behandlingsstart, eller en AE som øker i alvorlighetsgrad etter behandlingsstart i denne studien, hvis hendelsen var til stede på tidspunktet for behandlingsstart.
Fra dag 1 til det endelige studiebesøket (opptil måned 49)
Prosentandel av deltakere med alvorlige TEAE
Tidsramme: Fra dag 1 til det endelige studiebesøket (opptil måned 49)
Alvorlig bivirkning (SAE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som:• resulterer i døden, • er livstruende (merk at dette refererer til en hendelse der deltakeren var i fare for å dø på tidspunktet for hendelsen; den refererer ikke til en hendelse som hypotetisk kunne ha forårsaket døden hvis den var mer alvorlig), • krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, • resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, og • resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra dag 1 til det endelige studiebesøket (opptil måned 49)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med anti-drug antistoffer (ADA)
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Blodprøvetaking var planlagt for å analysere for tilstedeværelse/fravær av ADA til zilucoplan for immunogenisitetsvurderinger.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) nivåer ved hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Serum-LDH-nivåer var mål på intravaskulær hemolyse. Så høyt nivå av LDH i blodet var en indikasjon på hemolyse hos deltakere med PNH.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i totale bilirubinverdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Totalt bilirubin ble overvåket for tegn og symptomer på lever- eller galledysfunksjon.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i totale hemoglobinverdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Totale hemoglobinverdier ble analysert for hematologiske vurderinger.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i gratis hemoglobinverdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Gratis hemoglobinverdier ble analysert for hematologiske vurderinger.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endre fra baseline i Haptoglobin-verdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Haptoglobinverdier ble analysert for hematologiske vurderinger.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i retikulocytter ved hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Retikulocyttverdier ble analysert for hematologiske vurderinger.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i hemoglobinuri-verdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Hemoglobinuri ble vurdert ved bruk av et kolorimetrisk skåringssystem for urin med en skår på 1 til 10 der 1 representerer ingen hemoglobinuri og 10 representerer maksimal hemoglobinuri.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Plasmakonsentrasjoner av RA101495 og dens hovedmetabolitt(er)
Tidsramme: Forhåndsdosering: På dag 1 (screening), måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Blodprøver av RA101495 (zilucoplan) og dets metabolitter (RA102758 og RA103488) ble samlet inn for plasmakonsentrasjonsanalyse.
Forhåndsdosering: På dag 1 (screening), måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) på RA101495
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Cmax er maksimal plasmakonsentrasjon.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Tid som tilsvarer Cmax (Tmax) av RA101495
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
tmax er tiden til tilsvarende Cmax.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Areal under legemiddelkonsentrasjon-tidskurven (AUC0-t) til RA101495
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
AUC0-t er arealet under kurvene for legemiddelkonsentrasjon-tid.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Totalt komplement (CH50) nivåer
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Blodprøvetaking var planlagt for å vurdere komplementnivåer (CH50). Den planlagte analysen av CH50 ble ikke utført fordi CH50-analysen ikke var i stand til å valideres på grunn av manglende reproduserbarhet av produsentens sett.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i røde blodceller (sRBC)-verdier fra sau ved hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Blodprøver ble samlet for måling av sRBC-lyse for de klassiske komplementveiene.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) verdier for alternativ komplementvei på hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Blodprøver ble samlet for måling av membranangrepskompleks (MAC) ved Wieslab ELISA for alternativ komplementvei.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Endring fra baseline i komplementkomponent 5 (C5) verdier ved hvert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)
Blodprøver ble samlet for måling av Komplement komponent 5 (C5) nivåer.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og avsluttende studiebesøk (måned 49)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

7. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

21. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniske studier på Zilucoplan (RA101495)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Estonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere