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ジルコプラン (RA101495) 臨床試験を完了した PNH 患者に対する RA101495 の延長試験

2023年9月20日 更新者：Ra Pharmaceuticals, Inc.

RA101495臨床試験を完了した発作性夜間ヘモグロビン尿症の被験者におけるRA101495の多施設、非盲検、非制御、延長試験

この研究の目的は、ジルコプランの臨床研究を完了した後、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の患者がジルコプラン (RA101495) に継続的にアクセスできるようにすることです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • Investigative Site 19
  • イギリス
      • Leeds、イギリス
        • Investigative Site 6
      • London、イギリス
        • Investigative Site 7
  • オーストラリア
      • Gosford、オーストラリア
        • Investigative Site 3
      • Melbourne、オーストラリア
        • Investigative Site 5
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
        • Investigative Site 10
  • ドイツ
      • Ulm、ドイツ
        • Investigative Site 9
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド
        • Investigative Site 13
      • Hamilton、ニュージーランド
        • Investigative Site 12
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Investigative Site 17
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド
        • Investigative Site 14

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • Ra Pharmaceuticals が後援するジルコプラン (RA101495) PNH 研究の適格性を確認
  • -治験責任医師の意見における継続的な臨床的利益の証拠

除外基準:

  • 髄膜炎菌性疾患の病歴
  • -現在の全身感染または活動性の細菌感染の疑い

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ジルコプラン (RA101495)
被験者は、適格な研究で受けていた最終維持用量を引き続き受けます
薬：ジルコプラン (RA101495)
被験者は、適格な研究で受けていた最終維持用量を引き続き受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の割合
時間枠：1日目から最終治験来院まで（49ヶ月目まで）
TEAE は、参加者がこの研究でジルコプランの初期治療を開始した後に発生する AE として定義されました (RA101495-01.202)。 治療開始時に存在しなかった有害事象、または治療開始時にイベントが存在した場合、この研究での治療開始後に重症度が増加する AE。
1日目から最終治験来院まで（49ヶ月目まで）
重篤なTEAEを有する参加者の割合
時間枠：1日目から最終治験来院まで（49ヶ月目まで）
重大な有害事象 (SAE) は、以下の不都合な医学的出来事として定義されました。これは、より重篤な場合に死に至る可能性があるという仮定上の事象を指すものではありません)、 • 入院または既存の入院の延長を必要とする、 • 永続的または重大な身体障害/不能をもたらす、および • 先天異常/先天性欠損症をもたらす。
1日目から最終治験来院まで（49ヶ月目まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の数
時間枠：1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
血液サンプルの収集は、免疫原性評価のためのジルコプランに対するADAの有無を分析するために計画されました。
1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
各時点での血清乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
血清ＬＤＨレベルは、血管内溶血の尺度であった。 血液中の高レベルのLDHは、PNHの参加者の溶血を示していた.
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
各時点での総ビリルビン値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
総ビリルビンは、肝機能障害または胆道機能障害の徴候および症状についてモニターされました。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
各時点での総ヘモグロビン値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
総ヘモグロビン値は、血液学的評価のために分析されました。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
各時点での遊離ヘモグロビン値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
血液学的評価のために遊離ヘモグロビン値を分析した。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
各時点でのハプトグロビン値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
血液学的評価のためにハプトグロビン値を分析した。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
各時点での網状赤血球のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
血液学的評価のために網状赤血球値を分析した。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、および最終試験訪問 (月 49)
各時点でのヘモグロビン尿値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48 および最終試験訪問 (月 49)
ヘモグロビン尿症は、尿比色スコアリング システムを使用して評価され、スコアは 1 ～ 10 であり、1 はヘモグロビン尿がないことを表し、10 は最大ヘモグロビン尿症を表します。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48 および最終試験訪問 (月 49)
RA101495 とその主要代謝物の血漿中濃度
時間枠：投与前：1日目（スクリーニング）、1、2、3、6、9、12か月目、および最終試験来院時（49か月目）
RA101495 (ジルコプラン) およびその代謝物 (RA102758 および RA103488) の血液サンプルを血漿濃度分析のために収集しました。
投与前：1日目（スクリーニング）、1、2、3、6、9、12か月目、および最終試験来院時（49か月目）
RA101495 の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
Cmax は最大血漿濃度です。
1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
RA101495のCmax(Tmax)に相当する時間
時間枠：1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
tmax は対応する Cmax までの時間です。
1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
RA101495 の薬物濃度-時間曲線下面積 (AUC0-t)
時間枠：1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
AUC0-t は、薬物濃度-時間曲線の下の面積です。
1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
総補体 (CH50) レベル
時間枠：1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
補体（CH50）レベルを評価するために、血液サンプルの収集が計画されました。 メーカーのキットの再現性の欠如により、CH50 アッセイを検証できなかったため、CH50 の計画された分析は実行されませんでした。
1 日目、1、2、3、6、9、12 月目
各時点での羊赤血球 (sRBC) 値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12 および最終試験訪問 (月 49)
古典的補体経路のｓＲＢＣ溶解の測定のために血液サンプルを収集した。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12 および最終試験訪問 (月 49)
各時点での代替補体経路の Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) 値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12 および最終試験訪問 (月 49)
代替補体経路の Wieslab ELISA による膜侵襲複合体 (MAC) の測定のために、血液サンプルを収集しました。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12 および最終試験訪問 (月 49)
各時点での補体成分 5 (C5) 値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、2、3、6、9、12 および最終試験訪問 (月 49)
補体成分 5 (C5) レベルの測定のために血液サンプルを採取しました。
ベースライン、月 1、2、3、6、9、12 および最終試験訪問 (月 49)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ra Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Dr. Anita Hill、St James' Institute of Oncology

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月17日

一次修了 (実際)

2021年9月7日

研究の完了 (実際)

2021年10月26日

試験登録日

最初に提出

2017年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月20日

最初の投稿 (実際)

2017年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月20日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。 治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。 試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。

IPD 共有時間枠

この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告書が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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