Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RA101495 kiterjesztett tanulmánya PNH-ban szenvedő betegek számára, akik elvégezték a Zilucoplan (RA101495) klinikai vizsgálatot

2023. szeptember 20. frissítette: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Az RA101495 multicentrikus, nyílt, nem kontrollált kiterjesztett vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő alanyokon, akik befejezték az RA101495 klinikai vizsgálatot

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy lehetővé tegye a zilucoplan (RA101495) folyamatos hozzáférését a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek számára, miután befejezték a zilucoplan klinikai vizsgálatát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Gosford, Ausztrália
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Ausztrália
        • Investigative Site 5
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • Investigative Site 6
      • London, Egyesült Királyság
        • Investigative Site 7
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Investigative Site 19
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország
        • Investigative Site 14
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Investigative Site 10
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Investigative Site 17
  • Németország
      • Ulm, Németország
        • Investigative Site 9
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Új Zéland
        • Investigative Site 12

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A minősített Ra Pharmaceuticals által szponzorált zilucoplan (RA101495) PNH tanulmány befejezése
  • A vizsgáló véleménye szerint a folyamatos klinikai előny bizonyítéka

Kizárási kritériumok:

  • Meningococcus-betegség története
  • Jelenlegi szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális fertőzés gyanúja

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Zilucoplan (RA101495)
Az alanyok továbbra is megkapják az utolsó fenntartó dózist, amelyet a minősítő vizsgálat során kaptak
Drog: Zilucoplan (RA101495)
Az alanyok továbbra is megkapják az utolsó fenntartó dózist, amelyet a minősítő vizsgálat során kaptak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE) fordultak elő
Időkeret: 1. naptól az utolsó tanulmányi látogatásig (49. hónapig)
A TEAE-ket olyan mellékhatásként határozták meg, amely a résztvevő kezdeti zilucoplan kezelésének megkezdése után következik be ebben a vizsgálatban (RA101495-01.202) amely nem volt jelen a kezelés megkezdésekor, vagy olyan mellékhatás, amely a kezelés megkezdése után súlyosbodik ebben a vizsgálatban, ha az esemény jelen volt a kezelés megkezdésekor.
1. naptól az utolsó tanulmányi látogatásig (49. hónapig)
A súlyos TEAE-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1. naptól az utolsó tanulmányi látogatásig (49. hónapig)
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként definiált, amely: • halált okoz, • életveszélyes (megjegyzendő, hogy ez olyan eseményre vonatkozik, amelyben a résztvevő az esemény időpontjában a halál kockázatának volt kitéve; nem utal olyan eseményre, amely feltételezhetően halált okozhatott volna, ha súlyosabb lenne), • kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, • tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményez, és • veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez.
1. naptól az utolsó tanulmányi látogatásig (49. hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
A vérminták gyűjtését az ADA-k jelenlétének/hiányának elemzésére tervezték a zilucoplan-hoz az immunogenitás értékeléséhez.
Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Változás az alapvonalhoz képest a szérum laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjében minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A szérum LDH szintje az intravaszkuláris hemolízis mértéke volt. Mivel a magas LDH szint a vérben hemolízisre utalt a PNH-ban szenvedő betegeknél.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonaltól az összes bilirubin értékben minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A teljes bilirubint a máj- vagy epeműködési zavar jelei és tünetei tekintetében ellenőrizték.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonaltól a teljes hemoglobinértékben minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A teljes hemoglobin értékeket hematológiai értékeléshez elemeztük.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonaltól a szabad hemoglobin értékekben minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A szabad hemoglobin értékeket hematológiai értékeléshez elemeztük.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonaltól a Haptoglobin értékekben minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A haptoglobin értékeket elemeztük a hematológiai értékeléshez.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonaltól a retikulocitákban minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A retikulocita értékeket elemeztük a hematológiai értékeléshez.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45. és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonalhoz képest a hemoglobinuria értékekben minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45., 48. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
A hemoglobinuriát vizelet-kolorimetriás pontozási rendszerrel értékelték 1-től 10-ig, ahol az 1 azt jelenti, hogy nincs hemoglobinuria, és 10 a maximális hemoglobinuria.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33., 36., 39., 42., 45., 48. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Az RA101495 és főbb metabolitjainak plazmakoncentrációi
Időkeret: Előadagolás: 1. napon (szűrés), 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban és utolsó tanulmányi látogatáson (49. hónap)
Az RA101495-ből (zilucoplan) és metabolitjaiból (RA102758 és RA103488) vérmintákat gyűjtöttünk a plazmakoncentráció elemzéshez.
Előadagolás: 1. napon (szűrés), 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban és utolsó tanulmányi látogatáson (49. hónap)
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) RA101495
Időkeret: Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
A Cmax a maximális plazmakoncentráció.
Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Idő, amely megfelel az RA101495 Cmax (Tmax) értékének
Időkeret: Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
tmax a megfelelő Cmax eléréséhez szükséges idő.
Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Az RA101495 gyógyszerkoncentráció-idő görbe (AUC0-t) alatti terület
Időkeret: Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Az AUC0-t a gyógyszerkoncentráció-idő görbe alatti terület.
Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Összes komplement (CH50) szint
Időkeret: Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Vérmintavételt terveztünk a komplement (CH50) szintjének felmérésére. A CH50 tervezett analízisét nem hajtották végre, mert a CH50 assay-t nem lehetett validálni a gyártó készleteinek reprodukálhatóságának hiánya miatt.
Az 1. napon, 1., 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban
Változás az alapvonalhoz képest a juh vörösvérsejt (sRBC) értékében minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Vérmintákat gyűjtöttünk az sRBC lízis mérésére a klasszikus komplementációs útvonalak esetében.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás a kiindulási értékhez képest a Wieslab enzimhez kötött immunszorbens vizsgálatban (ELISA) az alternatív komplementációs útvonal értékeiben minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Vérmintákat gyűjtöttünk a membrán támadó komplex (MAC) mérésére Wieslab ELISA-val az alternatív komplement útvonalra.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Változás az alapvonaltól az 5. komponens kiegészítésében (C5) értékei minden időpontban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)
Vérmintákat vettünk az 5. komplement komponens (C5) szintjének mérésére.
Kiindulási állapot, 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónap és utolsó tanulmányi látogatás (49. hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. szeptember 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat. A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a kidolgozott vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon. Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.

IPD megosztási időkeret

Képzett kutatók hat hónappal az Egyesült Államokban és/vagy Európában a termék jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel