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Estudo de extensão do RA101495 para pacientes com HPN que concluíram um estudo clínico de Zilucoplan (RA101495)

20 de setembro de 2023 atualizado por: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão multicêntrico, aberto e não controlado de RA101495 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna que concluíram um estudo clínico de RA101495

O objetivo deste estudo é permitir o acesso contínuo ao zilucoplan (RA101495) para pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) após a conclusão de um estudo clínico de zilucoplan.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Ulm, Alemanha
        • Investigative Site 9
  • Austrália
      • Gosford, Austrália
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Austrália
        • Investigative Site 5
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Investigative Site 10
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Investigative Site 19
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia
        • Investigative Site 14
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Investigative Site 17
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nova Zelândia
        • Investigative Site 12
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Investigative Site 6
      • London, Reino Unido
        • Investigative Site 7

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão de um estudo de PNH qualificado patrocinado pela Ra Pharmaceuticals zilucoplan (RA101495)
  • Evidência de benefício clínico contínuo na opinião do investigador

Critério de exclusão:

  • Histórico de doença meningocócica
  • Infecção sistêmica atual ou suspeita de infecção bacteriana ativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Zilucoplan (RA101495)
Os indivíduos continuarão a receber a dose de manutenção final que estavam recebendo no estudo de qualificação
Medicamento: Zilucoplan (RA101495)
Os indivíduos continuarão a receber a dose de manutenção final que estavam recebendo no estudo de qualificação.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Do dia 1 até a visita de estudo final (até o mês 49)
Os TEAEs foram definidos como um EA que ocorre após o início do tratamento inicial zilucoplan de um participante para este estudo (RA101495-01.202) que não estava presente no momento do início do tratamento, ou um EA que aumenta de gravidade após o início do tratamento neste estudo, se o evento estava presente no momento do início do tratamento.
Do dia 1 até a visita de estudo final (até o mês 49)
Porcentagem de participantes com TEAEs graves
Prazo: Do dia 1 até a visita de estudo final (até o mês 49)
Evento adverso grave (EAG) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que: • resulta em morte, • ameaça a vida (observe que isso se refere a um evento em que o participante estava em risco de morte no momento do evento; não se refere a um evento que hipoteticamente poderia ter causado a morte se fosse mais grave), • requer hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, • resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, e • resulta em anomalia congênita/defeito congênito.
Do dia 1 até a visita de estudo final (até o mês 49)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
A coleta de amostras de sangue foi planejada para analisar a presença/ausência de ADAs para zilucoplan para avaliações de imunogenicidade.
No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH) em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Os níveis séricos de LDH foram medidas de hemólise intravascular. Como alto nível de LDH no sangue foi indicativo de hemólise em participantes com HPN.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base nos valores totais de bilirrubina em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
A bilirrubina total foi monitorada quanto a sinais e sintomas de disfunção hepática ou biliar.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base nos valores totais de hemoglobina em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Os valores totais de hemoglobina foram analisados ​​para avaliações hematológicas.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base nos valores de hemoglobina livre em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Os valores de hemoglobina livre foram analisados ​​para avaliações hematológicas.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base nos valores de haptoglobina em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Os valores de haptoglobina foram analisados ​​para avaliações hematológicas.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base em reticulócitos em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Os valores de reticulócitos foram analisados ​​para avaliações hematológicas.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base nos valores de hemoglobinúria em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, Mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 e Visita de Estudo Final (Mês 49)
A hemoglobinúria foi avaliada usando um sistema de pontuação colorimétrica de urina com uma pontuação de 1 a 10, onde 1 representa ausência de hemoglobinúria e 10 representa hemoglobinúria máxima.
Linha de base, Mês 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 e Visita de Estudo Final (Mês 49)
Concentrações plasmáticas de RA101495 e seu(s) principal(is) metabólito(s)
Prazo: Pré-dose: No Dia 1 (Triagem), Mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e Visita de Estudo Final (Mês 49)
Amostras de sangue de RA101495 (zilucoplan) e seus metabólitos (RA102758 e RA103488) foram coletadas para análise da concentração plasmática.
Pré-dose: No Dia 1 (Triagem), Mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e Visita de Estudo Final (Mês 49)
Concentração plasmática máxima (Cmax) de RA101495
Prazo: No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Cmax é a concentração plasmática máxima.
No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Tempo Correspondente a Cmax (Tmax) de RA101495
Prazo: No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
tmax é o tempo para Cmax correspondente.
No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Área sob a curva de concentração de droga-tempo (AUC0-t) de RA101495
Prazo: No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
AUC0-t é a área sob as curvas de concentração-tempo do fármaco.
No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Níveis de complemento total (CH50)
Prazo: No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
A coleta de sangue foi planejada para avaliar os níveis de complemento (CH50). A análise planejada de CH50 não foi realizada porque o ensaio de CH50 não pôde ser validado devido à falta de reprodutibilidade dos kits do fabricante.
No Dia 1, Mês 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base em valores de glóbulos vermelhos de ovelha (sRBC) em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita de estudo final (mês 49)
Amostras de sangue foram coletadas para medição da lise de sRBC para as Vias Clássicas do Complemento.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita de estudo final (mês 49)
Alteração a partir da linha de base nos valores do ensaio de imunoabsorção enzimática (ELISA) Wieslab para a via alternativa do complemento em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita de estudo final (mês 49)
Amostras de sangue foram coletadas para medição do complexo de ataque à membrana (MAC) por Wieslab ELISA para via alternativa do complemento.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita de estudo final (mês 49)
Mudança da linha de base nos valores do componente 5 (C5) do complemento em cada ponto de tempo
Prazo: Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita de estudo final (mês 49)
Amostras de sangue foram coletadas para medição dos níveis do componente 5 (C5) do complemento.
Linha de base, mês 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita de estudo final (mês 49)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

7 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

21 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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