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Studio di estensione di RA101495 per pazienti affetti da EPN che hanno completato uno studio clinico con Zilucoplan (RA101495)

20 settembre 2023 aggiornato da: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione multicentrico, in aperto, non controllato su RA101495 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna che hanno completato uno studio clinico su RA101495

Lo scopo di questo studio è consentire l'accesso continuo a zilucoplan (RA101495) per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) dopo aver completato uno studio clinico su zilucoplan.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Gosford, Australia
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australia
        • Investigative Site 5
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Investigative Site 10
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Investigative Site 14
  • Germania
      • Ulm, Germania
        • Investigative Site 9
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Investigative Site 12
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Investigative Site 6
      • London, Regno Unito
        • Investigative Site 7
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Investigative Site 19
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Investigative Site 17

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento di uno studio qualificato su zilucoplan (RA101495) PNH sponsorizzato da Ra Pharmaceuticals
  • Evidenza del beneficio clinico in corso secondo l'opinione dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Storia della malattia meningococcica
  • Infezione sistemica in atto o sospetto di infezione batterica attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Zilucoplan (RA101495)
I soggetti continueranno a ricevere la dose di mantenimento finale che stavano ricevendo nello studio di qualificazione
Droga: Zilucoplan (RA101495)
I soggetti continueranno a ricevere la dose di mantenimento finale che stavano ricevendo nello studio di qualificazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale (fino al mese 49)
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si verificano dopo l'inizio del trattamento iniziale con zilucoplan da parte di un partecipante per questo studio (RA101495-01.202) che non era presente al momento dell'inizio del trattamento, o un evento avverso che aumenta di gravità dopo l'inizio del trattamento in questo studio, se l'evento era presente al momento dell'inizio del trattamento.
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale (fino al mese 49)
Percentuale di partecipanti con TEAE gravi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale (fino al mese 49)
L'evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che:• provoca la morte, • è una minaccia per la vita (si noti che questo si riferisce a un evento in cui il partecipante era a rischio di morte al momento dell'evento; non si riferisce a un evento che ipoteticamente avrebbe potuto causare la morte se fosse stato più grave), • richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento del ricovero esistente, • provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, e • provoca un'anomalia congenita/difetto alla nascita.
Dal giorno 1 fino alla visita di studio finale (fino al mese 49)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anticorpi antidroga (ADA)
Lasso di tempo: Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
È stata pianificata la raccolta di campioni di sangue per analizzare la presenza/assenza di ADA per lo zilucoplan per le valutazioni di immunogenicità.
Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH) in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
I livelli sierici di LDH erano la misura dell'emolisi intravascolare. Poiché un livello elevato di LDH nel sangue era indicativo di emolisi nei partecipanti con EPN.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
Variazione rispetto al basale nei valori di bilirubina totale in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
La bilirubina totale è stata monitorata per segni e sintomi di disfunzione epatica o biliare.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
Variazione rispetto al basale dei valori di emoglobina totale in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
I valori di emoglobina totale sono stati analizzati per le valutazioni ematologiche.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
Variazione rispetto al basale nei valori di emoglobina libera in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
I valori di emoglobina libera sono stati analizzati per le valutazioni ematologiche.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
Modifica rispetto al basale nei valori dell'aptoglobina in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
I valori di aptoglobina sono stati analizzati per le valutazioni ematologiche.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
Cambiamento rispetto al basale nei reticolociti in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
I valori dei reticolociti sono stati analizzati per le valutazioni ematologiche.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 e visita di studio finale (mese 49)
Variazione rispetto al basale nei valori di emoglobinuria in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 e visita di studio finale (mese 49)
L'emoglobinuria è stata valutata utilizzando un sistema di punteggio colorimetrico delle urine con un punteggio da 1 a 10 dove 1 rappresenta nessuna emoglobinuria e 10 rappresenta la massima emoglobinuria.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 e visita di studio finale (mese 49)
Concentrazioni plasmatiche di RA101495 e dei suoi principali metaboliti
Lasso di tempo: Pre-dose: al giorno 1 (screening), al mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e alla visita di studio finale (mese 49)
Sono stati raccolti campioni di sangue di RA101495 (zilucoplan) e dei suoi metaboliti (RA102758 e RA103488) per l'analisi della concentrazione plasmatica.
Pre-dose: al giorno 1 (screening), al mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e alla visita di studio finale (mese 49)
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di RA101495
Lasso di tempo: Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Cmax è la concentrazione plasmatica massima.
Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Tempo corrispondente a Cmax (Tmax) di RA101495
Lasso di tempo: Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
tmax è il tempo al corrispondente Cmax.
Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Area sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco (AUC0-t) di RA101495
Lasso di tempo: Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
AUC0-t è l'area sotto le curve concentrazione-tempo del farmaco.
Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Livelli del complemento totale (CH50).
Lasso di tempo: Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
La raccolta di campioni di sangue è stata pianificata per valutare i livelli di complemento (CH50). L'analisi pianificata di CH50 non è stata eseguita perché il dosaggio CH50 non è stato in grado di essere convalidato a causa della mancanza di riproducibilità dei kit del produttore.
Al giorno 1, al mese 1, 2, 3, 6, 9 e 12
Variazione rispetto al basale nei valori di globuli rossi di pecora (sRBC) in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita di studio finale (mese 49)
Sono stati raccolti campioni di sangue per la misurazione della lisi di sRBC per le vie del complemento classico.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita di studio finale (mese 49)
Variazione rispetto al basale nei valori del saggio di immunoassorbimento enzimatico Wieslab (ELISA) per la via alternativa del complemento in ogni punto temporale
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita di studio finale (mese 49)
I campioni di sangue sono stati raccolti per la misurazione del complesso di attacco alla membrana (MAC) mediante Wieslab ELISA per la via alternativa del complemento.
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita di studio finale (mese 49)
Modifica dal basale nei valori del componente 5 del complemento (C5) in ogni momento
Lasso di tempo: Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita di studio finale (mese 49)
Sono stati raccolti campioni di sangue per la misurazione dei livelli del componente 5 del complemento (C5).
Basale, mese 1, 2, 3, 6, 9, 12 e visita di studio finale (mese 49)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

7 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

21 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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