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Verlängerungsstudie zu RA101495 für Patienten mit PNH, die an einer klinischen Studie zu Zilucoplan (RA101495) teilgenommen haben

20. September 2023 aktualisiert von: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, offene, unkontrollierte Verlängerungsstudie zu RA101495 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die eine klinische Studie zu RA101495 abgeschlossen haben

Der Zweck dieser Studie besteht darin, Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) nach Abschluss einer klinischen Zilucoplan-Studie weiterhin Zugang zu Zilucoplan (RA101495) zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Gosford, Australien
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australien
        • Investigative Site 5
  • Deutschland
      • Ulm, Deutschland
        • Investigative Site 9
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland
        • Investigative Site 14
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Investigative Site 10
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Neuseeland
        • Investigative Site 12
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site 17
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Investigative Site 19
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site 6
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site 7

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss einer qualifizierten, von Ra Pharmaceuticals gesponserten PNH-Studie zu Zilucoplan (RA101495).
  • Nachweis eines anhaltenden klinischen Nutzens nach Meinung des Prüfarztes

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Aktuelle systemische Infektion oder Verdacht auf aktive bakterielle Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zilucoplan (RA101495)
Die Probanden erhalten weiterhin die letzte Erhaltungsdosis, die sie in der qualifizierenden Studie erhalten haben
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
Die Probanden erhalten weiterhin die letzte Erhaltungsdosis, die sie in der qualifizierenden Studie erhalten haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch (bis Monat 49)
TEAEs wurden als ein AE definiert, das nach Beginn der Zilucoplan-Erstbehandlung eines Teilnehmers für diese Studie (RA101495-01.202) auftritt. das zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns nicht vorlag, oder ein UE, das in dieser Studie nach Behandlungsbeginn an Schwere zunimmt, wenn das Ereignis zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns vorlag.
Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch (bis Monat 49)
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch (bis Monat 49)
Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das: • zum Tod führt, • lebensbedrohlich ist (beachten Sie, dass sich dies auf ein Ereignis bezieht, bei dem der Teilnehmer zum Zeitpunkt des Ereignisses in Lebensgefahr schwebte; es bezieht sich nicht auf ein Ereignis, das hypothetisch den Tod hätte verursachen können, wenn es schwerwiegender gewesen wäre), • einen Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, • zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt und • zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt.
Von Tag 1 bis zum letzten Studienbesuch (bis Monat 49)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Die Entnahme von Blutproben war geplant, um das Vorhandensein/Fehlen von ADAs gegenüber Zilucoplan für Immunogenitätsbewertungen zu analysieren.
An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Änderung der Serum-Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Serum-LDH-Spiegel waren ein Maß für die intravaskuläre Hämolyse. Ein hoher LDH-Spiegel im Blut war ein Hinweis auf eine Hämolyse bei Teilnehmern mit PNH.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Änderung der Gesamtbilirubinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Das Gesamtbilirubin wurde auf Anzeichen und Symptome einer Leber- oder Gallenfunktionsstörung überwacht.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Änderung der Gesamthämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Die Gesamthämoglobinwerte wurden für hämatologische Beurteilungen analysiert.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Änderung der freien Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Die Werte für freies Hämoglobin wurden für hämatologische Beurteilungen analysiert.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Änderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Haptoglobinwerte wurden für hämatologische Beurteilungen analysiert.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Veränderung der Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Retikulozytenwerte wurden für hämatologische Beurteilungen analysiert.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Änderung der Hämoglobinurie-Werte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Hämoglobinurie wurde unter Verwendung eines kolorimetrischen Bewertungssystems für Urin mit einer Punktzahl von 1 bis 10 bewertet, wobei 1 keine Hämoglobinurie und 10 maximale Hämoglobinurie darstellt.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Plasmakonzentrationen von RA101495 und seinen Hauptmetaboliten
Zeitfenster: Prädosis: An Tag 1 (Screening), Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Blutproben von RA101495 (Zilucoplan) und seinen Metaboliten (RA102758 und RA103488) wurden zur Plasmakonzentrationsanalyse entnommen.
Prädosis: An Tag 1 (Screening), Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von RA101495
Zeitfenster: An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Cmax ist die maximale Plasmakonzentration.
An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Zeit Entspricht Cmax (Tmax) von RA101495
Zeitfenster: An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
tmax ist die Zeit bis zum entsprechenden Cmax.
An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Fläche unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-t) von RA101495
Zeitfenster: An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
AUC0-t ist die Fläche unter den Medikamentenkonzentrations-Zeit-Kurven.
An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Gesamtergänzungsstufen (CH50).
Zeitfenster: An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Die Entnahme von Blutproben war geplant, um die Spiegel des Komplements (CH50) zu bestimmen. Die geplante Analyse von CH50 wurde nicht durchgeführt, da der CH50-Assay aufgrund mangelnder Reproduzierbarkeit der Kits des Herstellers nicht validiert werden konnte.
An Tag 1, Monat 1, 2, 3, 6, 9 und 12
Änderung der Werte der roten Blutkörperchen (sRBC) von Schafen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Blutproben wurden zur Messung der sRBC-Lyse für die klassischen Komplementwege gesammelt.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Änderung der Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA)-Werte für den alternativen Komplementweg zu jedem Zeitpunkt gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Blutproben wurden zur Messung des Membranangriffskomplexes (MAC) durch Wieslab ELISA für den alternativen Komplementweg entnommen.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Veränderung der Werte der Komplementkomponente 5 (C5) zu jedem Zeitpunkt gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)
Blutproben wurden zur Messung der Spiegel der Komplementkomponente 5 (C5) entnommen.
Baseline, Monat 1, 2, 3, 6, 9, 12 und letzter Studienbesuch (Monat 49)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

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