Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek van RA101495 voor patiënten met PNH die een klinisch onderzoek met Zilucoplan (RA101495) hebben voltooid

20 september 2023 bijgewerkt door: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Een multicenter, open-label, ongecontroleerd, uitbreidingsonderzoek van RA101495 bij proefpersonen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie die een RA101495 klinisch onderzoek hebben voltooid

Het doel van deze studie is om blijvende toegang tot zilucoplan (RA101495) mogelijk te maken voor patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) nadat ze een klinische studie met zilucoplan hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Gosford, Australië
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australië
        • Investigative Site 5
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Investigative Site 10
  • Duitsland
      • Ulm, Duitsland
        • Investigative Site 9
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site 14
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Investigative Site 17
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Investigative Site 12
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Investigative Site 6
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Investigative Site 7
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Investigative Site 19

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van een kwalificerend door Ra Pharmaceuticals gesponsord zilucoplan (RA101495) PNH-onderzoek
  • Bewijs van aanhoudend klinisch voordeel naar de mening van de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van meningokokkenziekte
  • Huidige systemische infectie of vermoeden van actieve bacteriële infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Zilucoplan (RA101495)
De proefpersonen blijven de laatste onderhoudsdosis krijgen die ze in het kwalificerende onderzoek kregen
Geneesmiddel: Zilucoplan (RA101495)
De proefpersonen blijven de laatste onderhoudsdosis krijgen die ze in het kwalificerende onderzoek kregen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot het laatste studiebezoek (tot maand 49)
TEAE's werden gedefinieerd als een AE die optreedt na de start van de eerste behandeling met zilucoplan van een deelnemer voor deze studie (RA101495-01.202). die niet aanwezig was op het moment van de start van de behandeling, of een bijwerking die in ernst toeneemt na de start van de behandeling in deze studie, als de gebeurtenis aanwezig was op het moment van de start van de behandeling.
Van dag 1 tot het laatste studiebezoek (tot maand 49)
Percentage deelnemers met ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Van dag 1 tot het laatste studiebezoek (tot maand 49)
Serious Adverse Event (SAE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat: • de dood tot gevolg heeft, • levensbedreigend is (merk op dat dit verwijst naar een gebeurtenis waarbij de deelnemer het risico liep te overlijden op het moment van de gebeurtenis; het verwijst niet naar een gebeurtenis die hypothetisch de dood zou hebben veroorzaakt als deze ernstiger was geweest), • ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, • resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, en • resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Van dag 1 tot het laatste studiebezoek (tot maand 49)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met antidrug-antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Het verzamelen van bloedmonsters was gepland om te analyseren op de aanwezigheid/afwezigheid van ADA's voor zilucoplan voor immunogeniciteitsbeoordelingen.
Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Verandering van baseline in serumlactaatdehydrogenase (LDH) -niveaus op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Serum LDH-waarden waren een maat voor intravasculaire hemolyse. Omdat een hoog LDH-gehalte in het bloed indicatief was voor hemolyse bij deelnemers met PNH.
Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering van basislijn in totale bilirubinewaarden op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Totaal bilirubine werd gecontroleerd op tekenen en symptomen van lever- of galdisfunctie.
Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering van basislijn in totale hemoglobinewaarden op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Totale hemoglobinewaarden werden geanalyseerd voor hematologische beoordelingen.
Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering van basislijn in vrije hemoglobinewaarden op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Vrije hemoglobinewaarden werden geanalyseerd voor hematologische beoordelingen.
Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering van basislijn in haptoglobinewaarden op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Haptoglobinewaarden werden geanalyseerd voor hematologische beoordelingen.
Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering van baseline in reticulocyten op elk tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Reticulocytenwaarden werden geanalyseerd voor hematologische beoordelingen.
Basislijn, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering van baseline in hemoglobinurie-waarden op elk tijdstip
Tijdsspanne: Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 en laatste studiebezoek (maand 49)
Hemoglobinurie werd beoordeeld met behulp van een colorimetrisch scoresysteem voor urine met een score van 1 tot 10, waarbij 1 staat voor geen hemoglobinurie en 10 voor maximale hemoglobinurie.
Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 en laatste studiebezoek (maand 49)
Plasmaconcentraties van RA101495 en zijn belangrijkste metabolieten
Tijdsspanne: Predosis: op dag 1 (screening), maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Bloedmonsters van RA101495 (zilucoplan) en zijn metabolieten (RA102758 en RA103488) werden verzameld voor analyse van de plasmaconcentratie.
Predosis: op dag 1 (screening), maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van RA101495
Tijdsspanne: Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Cmax is de maximale plasmaconcentratie.
Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Tijd komt overeen met Cmax (Tmax) van RA101495
Tijdsspanne: Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
tmax is de tijd tot de corresponderende Cmax.
Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurve (AUC0-t) van RA101495
Tijdsspanne: Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
AUC0-t is de oppervlakte onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurven.
Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Totale aanvulling (CH50) niveaus
Tijdsspanne: Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Het verzamelen van bloedmonsters was gepland om de complementniveaus (CH50) te beoordelen. De geplande analyse van CH50 werd niet uitgevoerd omdat de CH50-assay niet kon worden gevalideerd vanwege een gebrek aan reproduceerbaarheid van de kits van de fabrikant.
Op dag 1, maand 1, 2, 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de waarden van de rode bloedcellen van schapen (sRBC) op elk tijdstip
Tijdsspanne: Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Er werden bloedmonsters verzameld voor het meten van sRBC-lysis voor de Classical Complement Pathways.
Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Verandering ten opzichte van baseline in Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) Waarden voor alternatieve complementroute op elk tijdstip
Tijdsspanne: Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Bloedmonsters werden verzameld voor meting van membraanaanvalcomplex (MAC) door Wieslab ELISA voor alternatieve complementroute.
Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Wijziging ten opzichte van de basislijn in Complement Component 5 (C5) waarden op elk tijdstip
Tijdsspanne: Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)
Er werden bloedmonsters verzameld voor meting van de niveaus van complementcomponent 5 (C5).
Baseline, maand 1, 2, 3, 6, 9, 12 en laatste studiebezoek (maand 49)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 september 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, meestal 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Zilucoplan (RA101495)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Costa Rica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren