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Estudio de extensión de RA101495 para pacientes con HPN que completaron un estudio clínico de Zilucoplan (RA101495)

20 de septiembre de 2023 actualizado por: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión multicéntrico, abierto, no controlado, de RA101495 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna que han completado un estudio clínico de RA101495

El propósito de este estudio es permitir el acceso continuo a zilucoplan (RA101495) para pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) después de completar un estudio clínico de zilucoplan.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Ulm, Alemania
        • Investigative Site 9
  • Australia
      • Gosford, Australia
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australia
        • Investigative Site 5
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Investigative Site 10
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Investigative Site 19
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Investigative Site 14
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Investigative Site 17
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nueva Zelanda
        • Investigative Site 12
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Investigative Site 6
      • London, Reino Unido
        • Investigative Site 7

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización de un estudio calificado de HPN con zilucoplan (RA101495) patrocinado por Ra Pharmaceuticals
  • Evidencia de beneficio clínico continuo en opinión del Investigador

Criterio de exclusión:

  • Historia de la enfermedad meningocócica
  • Infección sistémica actual o sospecha de infección bacteriana activa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Zilucoplan (RA101495)
Los sujetos continuarán recibiendo la dosis de mantenimiento final que estaban recibiendo en el estudio de calificación.
Droga: Zilucoplan (RA101495)
Los sujetos continuarán recibiendo la dosis de mantenimiento final que estaban recibiendo en el estudio de calificación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta la Visita de Estudio Final (hasta el Mes 49)
Los TEAE se definieron como un AA que ocurre después del inicio del tratamiento inicial con zilucoplan de un participante para este estudio (RA101495-01.202) que no estaba presente en el momento del inicio del tratamiento, o un AA cuya gravedad aumenta después del inicio del tratamiento en este estudio, si el evento estaba presente en el momento del inicio del tratamiento.
Desde el Día 1 hasta la Visita de Estudio Final (hasta el Mes 49)
Porcentaje de participantes con TEAE graves
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta la Visita de Estudio Final (hasta el Mes 49)
El evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) se definió como cualquier evento médico adverso que: • resulte en la muerte, • ponga en peligro la vida (tenga en cuenta que esto se refiere a un evento en el que el participante estaba en riesgo de muerte en el momento del evento; no se refiere a un evento que hipotéticamente podría haber causado la muerte si fuera más grave), • requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, • resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, y • resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Desde el Día 1 hasta la Visita de Estudio Final (hasta el Mes 49)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Se planificó la recolección de muestras de sangre para analizar la presencia/ausencia de ADA en zilucoplan para evaluaciones de inmunogenicidad.
En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Cambio desde el inicio en los niveles de lactato deshidrogenasa sérica (LDH) en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Los niveles de LDH en suero fueron la medida de la hemólisis intravascular. Un alto nivel de LDH en la sangre era indicativo de hemólisis en participantes con PNH.
Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Cambio desde el inicio en los valores de bilirrubina total en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Se controló la bilirrubina total para detectar signos y síntomas de disfunción hepática o biliar.
Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Cambio desde el inicio en los valores de hemoglobina total en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Los valores de hemoglobina total se analizaron para evaluaciones hematológicas.
Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Cambio desde el inicio en los valores de hemoglobina libre en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Los valores de hemoglobina libre se analizaron para evaluaciones hematológicas.
Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Cambio desde el inicio en los valores de haptoglobina en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Los valores de haptoglobina se analizaron para evaluaciones hematológicas.
Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Cambio desde el inicio en reticulocitos en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Los valores de reticulocitos se analizaron para evaluaciones hematológicas.
Línea de base, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 y visita de estudio final (mes 49)
Cambio desde el inicio en los valores de hemoglobinuria en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 y Visita de estudio final (Mes 49)
La hemoglobinuria se evaluó utilizando un sistema de puntuación colorimétrica de orina con una puntuación de 1 a 10, donde 1 representa ausencia de hemoglobinuria y 10 representa hemoglobinuria máxima.
Línea base, Mes 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 y Visita de estudio final (Mes 49)
Concentraciones plasmáticas de RA101495 y su(s) principal(es) metabolito(s)
Periodo de tiempo: Predosis: en el día 1 (detección), mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y visita final del estudio (mes 49)
Se recolectaron muestras de sangre de RA101495 (zilucoplan) y sus metabolitos (RA102758 y RA103488) para análisis de concentración plasmática.
Predosis: en el día 1 (detección), mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y visita final del estudio (mes 49)
Concentración máxima de plasma (Cmax) de RA101495
Periodo de tiempo: En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Cmax es la concentración plasmática máxima.
En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Tiempo correspondiente a Cmax (Tmax) de RA101495
Periodo de tiempo: En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
tmax es el tiempo hasta la Cmax correspondiente.
En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Área bajo la curva de concentración de fármaco-tiempo (AUC0-t) de RA101495
Periodo de tiempo: En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
AUC0-t es el área bajo las curvas de concentración de fármaco-tiempo.
En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Niveles de complemento total (CH50)
Periodo de tiempo: En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Se planeó la recolección de muestras de sangre para evaluar los niveles de complemento (CH50). El análisis planificado de CH50 no se realizó porque el ensayo de CH50 no pudo validarse debido a la falta de reproducibilidad de los kits del fabricante.
En el día 1, mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12
Cambio desde el inicio en los valores de glóbulos rojos de oveja (sRBC) en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Visita de estudio inicial, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y final (mes 49)
Se recogieron muestras de sangre para medir la lisis de sRBC para las vías clásicas del complemento.
Visita de estudio inicial, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y final (mes 49)
Cambio desde el inicio en los valores del ensayo de inmunoabsorción ligado a enzimas (ELISA) de Wieslab para la vía alternativa del complemento en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Visita de estudio inicial, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y final (mes 49)
Se recogieron muestras de sangre para medir el complejo de ataque a la membrana (MAC) mediante Wieslab ELISA para la vía alternativa del complemento.
Visita de estudio inicial, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y final (mes 49)
Cambio desde la línea de base en los valores del componente 5 (C5) del complemento en cada punto de tiempo
Periodo de tiempo: Visita de estudio inicial, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y final (mes 49)
Se recogieron muestras de sangre para medir los niveles del componente 5 del complemento (C5).
Visita de estudio inicial, mes 1, 2, 3, 6, 9, 12 y final (mes 49)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

7 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

21 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Zilucoplan (RA101495)

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