Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone RA101495 dla pacjentów z PNH, którzy ukończyli badanie kliniczne Zilucoplan (RA101495)

20 września 2023 zaktualizowane przez: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie rozszerzone RA101495 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy ukończyli badanie kliniczne RA101495

Celem tego badania jest umożliwienie stałego dostępu do zilucoplanu (RA101495) pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) po ukończeniu przez nich badania klinicznego zilucoplanu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Gosford, Australia
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australia
        • Investigative Site 5
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Investigative Site 14
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Investigative Site 10
  • Niemcy
      • Ulm, Niemcy
        • Investigative Site 9
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nowa Zelandia
        • Investigative Site 12
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Investigative Site 19
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Investigative Site 17
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site 6
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site 7

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zakończenie kwalifikującego się badania zilucoplan (RA101495) PNH sponsorowanego przez firmę Ra Pharmaceuticals
  • Dowód utrzymującej się korzyści klinicznej w opinii Badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Historia choroby meningokokowej
  • Obecna infekcja ogólnoustrojowa lub podejrzenie czynnej infekcji bakteryjnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zilucoplan (RA101495)
Pacjenci będą nadal otrzymywać ostatnią dawkę podtrzymującą, którą otrzymywali w badaniu kwalifikacyjnym
Lek: Zilucoplan (RA101495)
Pacjenci będą nadal otrzymywać ostatnią dawkę podtrzymującą, którą otrzymywali w badaniu kwalifikacyjnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1. do ostatniej wizyty studyjnej (do 49. miesiąca)
TEAE zdefiniowano jako AE, które wystąpiło po początkowym leczeniu uczestnika zilucoplanem na potrzeby tego badania (RA101495-01.202) które nie występowało w momencie rozpoczęcia leczenia, lub AE, którego nasilenie wzrasta po rozpoczęciu leczenia w tym badaniu, jeśli zdarzenie było obecne w momencie rozpoczęcia leczenia.
Od dnia 1. do ostatniej wizyty studyjnej (do 49. miesiąca)
Odsetek uczestników z poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Od dnia 1. do ostatniej wizyty studyjnej (do 49. miesiąca)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które: • prowadzi do śmierci, • zagraża życiu (należy pamiętać, że odnosi się to do zdarzenia, w którym uczestnikowi groziło zgon w momencie zdarzenia; nie odnosi się do zdarzenia, które hipotetycznie mogłoby spowodować śmierć, gdyby było cięższe), • wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, • skutkuje trwałym lub znacznym kalectwem/niesprawnością, oraz • skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną.
Od dnia 1. do ostatniej wizyty studyjnej (do 49. miesiąca)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Zaplanowano pobranie próbek krwi w celu analizy pod kątem obecności/nieobecności ADA do zilucoplanu w celu oceny immunogenności.
W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Zmiana od wartości początkowej poziomów dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Poziomy LDH w surowicy były miarą hemolizy wewnątrznaczyniowej. Ponieważ wysoki poziom LDH we krwi wskazywał na hemolizę u uczestników z PNH.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana wartości bilirubiny całkowitej w stosunku do linii bazowej w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Bilirubinę całkowitą monitorowano pod kątem oznak i objawów dysfunkcji wątroby lub dróg żółciowych.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana wartości całkowitej hemoglobiny w stosunku do linii podstawowej w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Całkowite wartości hemoglobiny analizowano do oceny hematologicznej.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana wartości wolnej hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Wartości wolnej hemoglobiny analizowano do oceny hematologicznej.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana wartości haptoglobiny w stosunku do linii bazowej w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Wartości haptoglobiny analizowano do oceny hematologicznej.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana od linii podstawowej w retikulocytach w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Wartości retikulocytów analizowano do oceny hematologicznej.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana wartości hemoglobinurii w stosunku do wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Hemoglobinurię oceniano za pomocą kolorymetrycznego systemu punktacji moczu z wynikiem od 1 do 10, gdzie 1 oznacza brak hemoglobinurii, a 10 oznacza maksymalną hemoglobinurię.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Stężenie RA101495 i jego głównych metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki: w dniu 1 (badanie przesiewowe), w 1, 2, 3, 6, 9, 12 miesiącu i na ostatniej wizycie studyjnej (49 miesiąc)
Próbki krwi RA101495 (zilucoplan) i jego metabolitów (RA102758 i RA103488) pobrano do analizy stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki: w dniu 1 (badanie przesiewowe), w 1, 2, 3, 6, 9, 12 miesiącu i na ostatniej wizycie studyjnej (49 miesiąc)
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) RA101495
Ramy czasowe: W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Cmax to maksymalne stężenie w osoczu.
W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Czas odpowiadający Cmax (Tmax) RA101495
Ramy czasowe: W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
tmax to czas do odpowiedniego Cmax.
W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Pole pod krzywą stężenia leku w czasie (AUC0-t) dla RA101495
Ramy czasowe: W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
AUC0-t to pole pod krzywymi stężenie leku-czas.
W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Całkowity poziom dopełniacza (CH50).
Ramy czasowe: W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Zaplanowano pobieranie próbek krwi w celu oceny poziomu dopełniacza (CH50). Planowana analiza CH50 nie została wykonana, ponieważ oznaczenie CH50 nie mogło zostać zwalidowane ze względu na brak powtarzalności zestawów producenta.
W dniu 1, miesiącu 1, 2, 3, 6, 9 i 12
Zmiana wartości erytrocytów owiec (sRBC) w stosunku do wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Pobrano próbki krwi do pomiaru lizy sRBC dla klasycznych szlaków dopełniacza.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście immunoenzymatycznym (ELISA) Wieslab dla alternatywnego szlaku dopełniacza w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Pobrano próbki krwi do pomiaru kompleksu atakującego błonę (MAC) metodą ELISA Wieslaba dla alternatywnego szlaku dopełniacza.
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Zmiana wartości składnika dopełniacza 5 (C5) w stosunku do wartości wyjściowych w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)
Pobrano próbki krwi do pomiaru poziomów składnika dopełniacza 5 (C5).
Punkt początkowy, miesiąc 1, 2, 3, 6, 9, 12 i końcowa wizyta studyjna (49 miesiąc)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, czysty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Badania kliniczne na Zilucoplan (RA101495)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj