Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie RA101495 pro pacienty s PNH, kteří dokončili klinickou studii Zilucoplan (RA101495)

20. září 2023 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, otevřená, nekontrolovaná, rozšiřující studie RA101495 u subjektů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří dokončili klinickou studii RA101495

Účelem této studie je umožnit trvalý přístup k zilucoplanu (RA101495) pacientům s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) po dokončení klinické studie zilucoplanu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Gosford, Austrálie
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Austrálie
        • Investigative Site 5
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Investigative Site 14
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Investigative Site 10
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Investigative Site 17
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Investigative Site 12
  • Německo
      • Ulm, Německo
        • Investigative Site 9
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Investigative Site 6
      • London, Spojené království
        • Investigative Site 7
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Investigative Site 19

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončení kvalifikační studie zilucoplan (RA101495) PNH sponzorované společností Ra Pharmaceuticals
  • Důkaz trvalého klinického přínosu podle názoru zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Současná systémová infekce nebo podezření na aktivní bakteriální infekci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zilucoplan (RA101495)
Subjekty budou nadále dostávat poslední udržovací dávku, kterou dostávaly v kvalifikační studii
Lék: Zilucoplan (RA101495)
Subjekty budou nadále dostávat poslední udržovací dávku, kterou dostávaly v kvalifikační studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od 1. dne do závěrečné studijní návštěvy (do 49. měsíce)
TEAE byly definovány jako AE, ke které dochází po zahájení počáteční léčby účastníka zilucoplanem pro tuto studii (RA101495-01.202) která nebyla přítomna v době zahájení léčby, nebo AE, jejíž závažnost se zvyšuje po zahájení léčby v této studii, pokud byla příhoda přítomna v době zahájení léčby.
Od 1. dne do závěrečné studijní návštěvy (do 49. měsíce)
Procento účastníků se závažnými TEAE
Časové okno: Od 1. dne do závěrečné studijní návštěvy (do 49. měsíce)
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla definována jako jakákoliv nepříznivá zdravotní událost, která:• vede k úmrtí, • ohrožuje život (všimněte si, že se jedná o událost, při které byl účastník v době události ohrožen smrtí; nevztahuje se na událost, která by hypoteticky mohla způsobit smrt, pokud by byla závažnější), • vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, • vede k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti a • vede k vrozené anomálii/vrozené vadě.
Od 1. dne do závěrečné studijní návštěvy (do 49. měsíce)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Byl plánován odběr vzorků krve pro analýzu přítomnosti/nepřítomnosti ADA vůči zilucoplanu pro hodnocení imunogenicity.
V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Změna hladin sérové ​​laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Hladiny LDH v séru byly měřítkem intravaskulární hemolýzy. Vysoká hladina LDH v krvi svědčila o hemolýze u účastníků s PNH.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna hodnot celkového bilirubinu od výchozí hodnoty v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Celkový bilirubin byl sledován na známky a příznaky jaterní nebo žlučové dysfunkce.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna hodnot celkového hemoglobinu od výchozí hodnoty v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Hodnoty celkového hemoglobinu byly analyzovány pro hematologická hodnocení.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna hodnot volného hemoglobinu od výchozí hodnoty v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Hodnoty volného hemoglobinu byly analyzovány pro hematologická hodnocení.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna hodnot haptoglobinu od základní linie v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Hodnoty haptoglobinu byly analyzovány pro hematologická hodnocení.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna od výchozí hodnoty v retikulocytech v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Hodnoty retikulocytů byly analyzovány pro hematologická hodnocení.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna hodnot hemoglobinurie od výchozí hodnoty v každém časovém bodě
Časové okno: Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Hemoglobinurie byla hodnocena pomocí kolorimetrického skórovacího systému moči se skóre 1 až 10, kde 1 představuje žádnou hemoglobinurii a 10 představuje maximální hemoglobinurii.
Základní stav, měsíc 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Plazmatické koncentrace RA101495 a jeho hlavních metabolitů
Časové okno: Před podáním dávky: V den 1 (screening), 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Vzorky krve RA101495 (zilucoplan) a jeho metabolitů (RA102758 a RA103488) byly odebrány pro analýzu koncentrace v plazmě.
Před podáním dávky: V den 1 (screening), 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) RA101495
Časové okno: V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Cmax je maximální plazmatická koncentrace.
V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Čas odpovídající Cmax (Tmax) RA101495
Časové okno: V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
tmax je čas do odpovídající Cmax.
V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Oblast pod křivkou koncentrace léku-čas (AUC0-t) RA101495
Časové okno: V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
AUC0-t je plocha pod křivkami závislosti koncentrace léčiva na čase.
V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Úrovně celkového doplňku (CH50).
Časové okno: V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Byly naplánovány odběry krevních vzorků k posouzení hladin komplementu (CH50). Plánovaná analýza CH50 nebyla provedena, protože stanovení CH50 nebylo možné validovat kvůli nedostatečné reprodukovatelnosti souprav výrobce.
V den 1, měsíc 1, 2, 3, 6, 9 a 12
Změna hodnot ovčích červených krvinek (sRBC) od výchozí hodnoty v každém časovém bodě
Časové okno: Základní, 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Vzorky krve byly odebrány pro měření lýzy sRBC pro klasické dráhy komplementu.
Základní, 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změna hodnot od výchozí hodnoty v testu Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) pro alternativní dráhu komplementu v každém časovém bodě
Časové okno: Základní, 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Vzorky krve byly odebrány pro měření komplexu atakujícího membránu (MAC) pomocí Wieslab ELISA pro alternativní dráhu komplementu.
Základní, 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Změňte hodnoty od základní hodnoty v komplementu 5 (C5) v každém časovém bodě
Časové okno: Základní, 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)
Byly odebrány vzorky krve pro měření hladin složky 5 (C5) komplementu.
Základní, 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíc a závěrečná studijní návštěva (49. měsíc)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

7. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

21. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zilucoplan (RA101495)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit