Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av RA101495 för patienter med PNH som har genomfört en klinisk studie med Zilucoplan (RA101495)

20 september 2023 uppdaterad av: Ra Pharmaceuticals, Inc.

En multicenter, öppen, okontrollerad, förlängningsstudie av RA101495 i försökspersoner med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som har genomfört en RA101495 klinisk studie

Syftet med denna studie är att möjliggöra fortsatt tillgång till zilucoplan (RA101495) för patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) efter att de genomfört en klinisk zilucoplan-studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Gosford, Australien
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australien
        • Investigative Site 5
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site 14
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Investigative Site 19
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Investigative Site 10
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Nya Zeeland
        • Investigative Site 12
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
        • Investigative Site 6
      • London, Storbritannien
        • Investigative Site 7
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland
        • Investigative Site 9
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Investigative Site 17

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförande av en kvalificerande Ra Pharmaceuticals-sponsrad zilucoplan (RA101495) PNH-studie
  • Bevis på pågående klinisk nytta enligt utredaren

Exklusions kriterier:

  • Historik av meningokocksjukdom
  • Aktuell systemisk infektion eller misstanke om aktiv bakterieinfektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Zilucoplan (RA101495)
Försökspersonerna kommer att fortsätta att få den sista underhållsdosen de fick i den kvalificerande studien
Läkemedel: Zilucoplan (RA101495)
Försökspersonerna kommer att fortsätta att få den sista underhållsdosen de fick i den kvalificerande studien.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från dag 1 till det sista studiebesöket (upp till månad 49)
TEAE definierades som en biverkning som inträffar efter en deltagares initiala behandling med zilucoplan för denna studie (RA101495-01.202) som inte var närvarande vid tidpunkten för behandlingsstart, eller en biverkning som ökar i svårighetsgrad efter behandlingsstart i denna studie, om händelsen var närvarande vid tidpunkten för behandlingsstart.
Från dag 1 till det sista studiebesöket (upp till månad 49)
Andel deltagare med allvarliga TEAE
Tidsram: Från dag 1 till det sista studiebesöket (upp till månad 49)
Allvarlig biverkning (SAE) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser som:• leder till döden, • är livshotande (observera att detta syftar på en händelse där deltagaren riskerade att dö vid tidpunkten för händelsen; det hänvisar inte till en händelse som hypotetiskt skulle kunna ha orsakat döden om den var allvarligare), • kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, • resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, och • resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt.
Från dag 1 till det sista studiebesöket (upp till månad 49)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
Tidsram: På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Blodprovtagning planerades för att analysera förekomsten/frånvaron av ADAs till zilucoplan för immunogenicitetsbedömningar.
På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Ändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenasnivåer (LDH) vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Serum-LDH-nivåer var ett mått på intravaskulär hemolys. Eftersom hög nivå av LDH i blodet tydde på hemolys hos deltagare med PNH.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändring från baslinjen i totala bilirubinvärden vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Totalt bilirubin övervakades med avseende på tecken och symtom på lever- eller galldysfunktion.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändring från baslinjen i totala hemoglobinvärden vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Totala hemoglobinvärden analyserades för hematologiska bedömningar.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändring från baslinjen i fritt hemoglobinvärden vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Fritt hemoglobinvärden analyserades för hematologiska bedömningar.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändra från baslinjen i Haptoglobin-värden vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Haptoglobinvärden analyserades för hematologiska bedömningar.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändring från baslinjen i retikulocyter vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Retikulocytvärden analyserades för hematologiska bedömningar.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändring från baslinjen i hemoglobinurivärden vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 och slutstudiebesök (månad 49)
Hemoglobinuri bedömdes med användning av ett urinkolorimetriskt poängsystem med en poäng på 1 till 10 där 1 representerar ingen hemoglobinuri och 10 representerar maximal hemoglobinuri.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 och slutstudiebesök (månad 49)
Plasmakoncentrationer av RA101495 och dess huvudmetabolit(er)
Tidsram: Fördos: Vid dag 1 (screening), månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Blodprover av RA101495 (zilucoplan) och dess metaboliter (RA102758 och RA103488) togs för plasmakoncentrationsanalys.
Fördos: Vid dag 1 (screening), månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av RA101495
Tidsram: På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Cmax är den maximala plasmakoncentrationen.
På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Tid som motsvarar Cmax (Tmax) för RA101495
Tidsram: På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
tmax är tiden till motsvarande Cmax.
På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Area under läkemedelskoncentration-tidskurvan (AUC0-t) för RA101495
Tidsram: På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
AUC0-t är arean under läkemedelskoncentration-tid-kurvorna.
På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Totala komplementnivåer (CH50).
Tidsram: På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Blodprovtagning planerades för att bedöma komplementnivåer (CH50). Den planerade analysen av CH50 utfördes inte eftersom CH50-analysen inte kunde valideras på grund av bristande reproducerbarhet av tillverkarens kit.
På dag 1, månad 1, 2, 3, 6, 9 och 12
Ändring från baslinjen i fårens röda blodkroppsvärden (sRBC) vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Blodprover samlades in för mätning av sRBC-lys för de klassiska komplementvägarna.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Förändring från baslinjen i Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) värden för alternativ komplementväg vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Blodprover togs för mätning av membranattackkomplex (MAC) med Wieslab ELISA för alternativ komplementväg.
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Ändra från baslinjen i komplementkomponent 5 (C5) värden vid varje tidpunkt
Tidsram: Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)
Blodprover togs för mätning av nivåerna av komplementkomponent 5 (C5).
Baslinje, månad 1, 2, 3, 6, 9, 12 och slutstudiebesök (månad 49)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

7 september 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2017

Första postat (Faktisk)

21 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Före användning av uppgifterna måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Före användning av uppgifterna måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på Zilucoplan (RA101495)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera