Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование RA101495 для пациентов с ПНГ, прошедших клиническое исследование Zilucoplan (RA101495)

20 сентября 2023 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое открытое неконтролируемое расширенное исследование RA101495 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, прошедших клиническое исследование RA101495

Целью данного исследования является обеспечение постоянного доступа к зилукоплану (RA101495) для пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) после того, как они завершат клиническое исследование зилукоплана.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Gosford, Австралия
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Австралия
        • Investigative Site 5
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Investigative Site 17
  • Германия
      • Ulm, Германия
        • Investigative Site 9
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • Investigative Site 10
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Investigative Site 12
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Investigative Site 6
      • London, Соединенное Королевство
        • Investigative Site 7
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Investigative Site 19
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия
        • Investigative Site 14

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершение квалификационного исследования зилукоплана (RA101495) PNH, спонсируемого Ra Pharmaceuticals.
  • Доказательства постоянной клинической пользы, по мнению исследователя.

Критерий исключения:

  • Менингококковая инфекция в анамнезе
  • Текущая системная инфекция или подозрение на активную бактериальную инфекцию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Зилукоплан (RA101495)
Субъекты будут продолжать получать последнюю поддерживающую дозу, которую они получали в квалификационном исследовании.
Лекарство: Зилукоплан (RA101495)
Субъекты будут продолжать получать последнюю поддерживающую дозу, которую они получали в квалификационном исследовании.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)
TEAE были определены как AE, которые возникают после начала лечения зилукопланом участника в этом исследовании (RA101495-01.202). которого не было на момент начала лечения, или НЯ, тяжесть которого увеличивается после начала лечения в этом исследовании, если событие имело место на момент начала лечения.
С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)
Процент участников с серьезными TEAE
Временное ограничение: С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)
Серьезное нежелательное явление (СНЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое: • приводит к смерти, • представляет угрозу для жизни (обратите внимание, что это относится к событию, в котором участнику угрожала смерть во время события; оно не относится к событию, которое гипотетически могло бы привести к смерти, если бы оно было более тяжелым), • требует госпитализации или продления существующей госпитализации, • приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности и • приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту.
С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Запланирован сбор образцов крови для анализа на наличие/отсутствие АДА к зилукоплану для оценки иммуногенности.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Уровни ЛДГ в сыворотке служили мерой внутрисосудистого гемолиза. Так как высокий уровень ЛДГ в крови свидетельствовал о гемолизе у участников с ПНГ.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение общих значений билирубина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Общий билирубин контролировали на наличие признаков и симптомов печеночной или билиарной дисфункции.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение общих значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения общего гемоглобина анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений свободного гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения свободного гемоглобина анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения гаптоглобина анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения ретикулоцитов анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений гемоглобинурии по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 и последний учебный визит (месяц 49)
Гемоглобинурия оценивалась с использованием колориметрической системы оценки мочи по шкале от 1 до 10, где 1 означает отсутствие гемоглобинурии, а 10 — максимальную гемоглобинурию.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 и последний учебный визит (месяц 49)
Плазменные концентрации RA101495 и его основных метаболитов
Временное ограничение: Предварительно: в день 1 (скрининг), месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний визит в рамках исследования (месяц 49).
Образцы крови RA101495 (зилукоплан) и его метаболитов (RA102758 и RA103488) собирали для анализа концентрации в плазме.
Предварительно: в день 1 (скрининг), месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний визит в рамках исследования (месяц 49).
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) RA101495
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Cmax — максимальная концентрация в плазме.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Время, соответствующее Cmax (Tmax) RA101495
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
tmax – время достижения соответствующей Cmax.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Площадь под кривой зависимости концентрации лекарственного средства от времени (AUC0-t) RA101495
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
AUC0-t представляет собой площадь под кривыми зависимости концентрации лекарственного средства от времени.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Общий уровень комплемента (CH50)
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Сбор образцов крови был запланирован для оценки уровня комплемента (CH50). Запланированный анализ CH50 не был выполнен, поскольку анализ CH50 не мог быть подтвержден из-за отсутствия воспроизводимости наборов производителя.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем значений эритроцитов овцы (sRBC) в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Образцы крови были собраны для измерения лизиса эритроцитов для классических путей комплемента.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение по сравнению с исходным уровнем значений твердофазного иммуноферментного анализа Wieslab (ELISA) для альтернативного пути комплемента в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Образцы крови были собраны для измерения комплекса мембранной атаки (MAC) с помощью ELISA Wieslab для альтернативного пути комплемента.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений компонента комплемента 5 (C5) по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Образцы крови были собраны для измерения уровней компонента 5 комплемента (C5).
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Зилукоплан (RA101495)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Senegal

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться