Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af RA101495 for patienter med PNH, der har gennemført en Klinucoplan (RA101495) klinisk undersøgelse

20. september 2023 opdateret af: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Et multicenter, åbent, ukontrolleret, forlængelsesstudie af RA101495 i forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, som har gennemført en RA101495 klinisk undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at muliggøre fortsat adgang til zilucoplan (RA101495) for patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), efter at de har gennemført et klinisk zilucoplan-studie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Gosford, Australien
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Australien
        • Investigative Site 5
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Investigative Site 10
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site 6
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site 7
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site 14
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Investigative Site 19
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, New Zealand
        • Investigative Site 12
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland
        • Investigative Site 9
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site 17

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gennemførelse af et kvalificerende Ra Pharmaceuticals sponsoreret zilucoplan (RA101495) PNH-studie
  • Bevis for vedvarende klinisk fordel efter investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zilucoplan (RA101495)
Forsøgspersonerne vil fortsat modtage den endelige vedligeholdelsesdosis, de modtog i den kvalificerende undersøgelse
Medicin: Zilucoplan (RA101495)
Forsøgspersonerne vil fortsat modtage den endelige vedligeholdelsesdosis, de modtog i den kvalificerende undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til det afsluttende studiebesøg (op til måned 49)
TEAE'er blev defineret som en AE, der opstår efter en deltagers indledende behandling zilucoplan start for denne undersøgelse (RA101495-01.202) som ikke var til stede på tidspunktet for behandlingsstart, eller en AE, der øges i sværhedsgrad efter behandlingsstart i denne undersøgelse, hvis hændelsen var til stede på tidspunktet for behandlingsstart.
Fra dag 1 til det afsluttende studiebesøg (op til måned 49)
Procentdel af deltagere med alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til det afsluttende studiebesøg (op til måned 49)
Alvorlig bivirkning (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der:• resulterer i døden, • er livstruende (bemærk, at dette refererer til en hændelse, hvor deltageren var i fare for at dø på tidspunktet for hændelsen; den henviser ikke til en hændelse, der hypotetisk kunne have forårsaget døden, hvis den var mere alvorlig), • kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, • resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, og • resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra dag 1 til det afsluttende studiebesøg (op til måned 49)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Blodprøvetagning var planlagt til at analysere for tilstedeværelse/fravær af ADA'er til zilucoplan til immunogenicitetsvurderinger.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) niveauer på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Serum-LDH-niveauer var mål for intravaskulær hæmolyse. Da højt niveau af LDH i blodet var tegn på hæmolyse hos deltagere med PNH.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i samlede bilirubinværdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Total bilirubin blev overvåget for tegn og symptomer på lever- eller galdedysfunktion.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i samlede hæmoglobinværdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Samlede hæmoglobinværdier blev analyseret til hæmatologiske vurderinger.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i gratis hæmoglobinværdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Frie hæmoglobinværdier blev analyseret til hæmatologiske vurderinger.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i Haptoglobin-værdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Haptoglobinværdier blev analyseret til hæmatologiske vurderinger.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i retikulocytter på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Retikulocytværdier blev analyseret til hæmatologiske vurderinger.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i hæmoglobinuri-værdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Hæmoglobinuri blev vurderet ved hjælp af et urinkolorimetrisk scoringssystem med en score på 1 til 10, hvor 1 repræsenterer ingen hæmoglobinuri og 10 repræsenterer maksimal hæmoglobinuri.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Plasmakoncentrationer af RA101495 og dets vigtigste stofskifte(r)
Tidsramme: Foruddosis: På dag 1 (screening), måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende undersøgelsesbesøg (måned 49)
Blodprøver af RA101495 (zilucoplan) og dets metabolitter (RA102758 og RA103488) blev udtaget til plasmakoncentrationsanalyse.
Foruddosis: På dag 1 (screening), måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende undersøgelsesbesøg (måned 49)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) på RA101495
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Cmax er den maksimale plasmakoncentration.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Tid svarende til Cmax (Tmax) af RA101495
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
tmax er tiden til tilsvarende Cmax.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Areal under lægemiddelkoncentration-tidskurven (AUC0-t) for RA101495
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
AUC0-t er arealet under lægemiddelkoncentration-tid-kurverne.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Samlet komplement (CH50) niveauer
Tidsramme: På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Blodprøvetagning var planlagt for at vurdere komplementniveauer (CH50). Den planlagte analyse af CH50 blev ikke udført, fordi CH50-analysen ikke var i stand til at blive valideret på grund af manglende reproducerbarhed af producentens kits.
På dag 1, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i fårerøde blodlegemer (sRBC) værdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Blodprøver blev indsamlet til måling af sRBC-lyse for de klassiske komplementveje.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra baseline i Wieslab Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) værdier for alternativ komplementvej på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Blodprøver blev indsamlet til måling af membranangrebskompleks (MAC) ved Wieslab ELISA for alternativ komplementvej.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Ændring fra basislinje i Komplementkomponent 5 (C5) værdier på hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende studiebesøg (måned 49)
Blodprøver blev indsamlet til måling af Komplement komponent 5 (C5) niveauer.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9, 12 og afsluttende studiebesøg (måned 49)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

21. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Zilucoplan (RA101495)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner