Zilucoplan(RA101495) 임상 연구를 완료한 PNH 환자를 위한 RA101495의 확장 연구
2023년 9월 20일 업데이트: Ra Pharmaceuticals, Inc.
RA101495 임상 연구를 완료한 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 피험자에서 RA101495의 다기관, 공개 라벨, 통제되지 않은 확장 연구
이 연구의 목적은 질루코플란 임상 연구를 완료한 후 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자가 질루코플란(RA101495)에 지속적으로 접근할 수 있도록 하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드
- Investigative Site 13
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Hamilton, 뉴질랜드
- Investigative Site 12
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Ulm, 독일
- Investigative Site 9
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Investigative Site 4
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- Investigative Site 19
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Leeds, 영국
- Investigative Site 6
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London, 영국
- Investigative Site 7
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Toronto, 캐나다
- Investigative Site 10
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Helsinki, 핀란드
- Investigative Site 14
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Budapest, 헝가리
- Investigative Site 17
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Gosford, 호주
- Investigative Site 3
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Melbourne, 호주
- Investigative Site 5
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 적격 Ra Pharmaceuticals 후원 zilucoplan(RA101495) PNH 연구 완료
- 조사자의 의견에 따른 진행 중인 임상적 이점의 증거
제외 기준:
- 수막구균성 질병의 병력
- 현재 전신 감염 또는 활동성 세균 감염 의심
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 질루코플란(RA101495)
피험자는 적격 연구에서 받은 최종 유지 용량을 계속 받게 됩니다.
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피험자는 적격 연구에서 받은 최종 유지 용량을 계속 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 참여자의 비율
기간: 1일부터 최종 연구 방문까지(최대 49개월)
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TEAE는 본 연구(RA101495-01.202)에서 참가자의 초기 치료 zilucoplan 시작 후 발생하는 AE로 정의되었습니다.
치료 시작 시점에 존재하지 않았던 AE, 또는 치료 시작 시점에 사건이 존재한 경우, 본 연구에서 치료 시작 후 중증도가 증가하는 AE.
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1일부터 최종 연구 방문까지(최대 49개월)
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심각한 TEAE가 있는 참가자의 비율
기간: 1일부터 최종 연구 방문까지(최대 49개월)
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심각한 부작용(SAE)은 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 더 심각한 경우 사망에 이르게 했을 가능성이 있는 사건을 언급하지 않음), • 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요함, • 지속적이거나 상당한 장애/무능을 초래함, • 선천적 기형/출생 결함을 초래함.
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1일부터 최종 연구 방문까지(최대 49개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항약물 항체(ADA) 보유 참가자 수
기간: 1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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면역원성 평가를 위해 질루코플란에 대한 ADA의 존재/부재를 분석하기 위해 혈액 샘플 수집을 계획했습니다.
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1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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각 시점에서 혈청 젖산 탈수소효소(LDH) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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혈청 LDH 수치는 혈관내 용혈의 척도였습니다.
혈액 내 높은 수준의 LDH는 PNH 참가자의 용혈을 나타냅니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 총 빌리루빈 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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간 또는 담도 기능 장애의 징후 및 증상에 대해 총 빌리루빈을 모니터링했습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 총 헤모글로빈 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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혈액학 평가를 위해 총 헤모글로빈 값을 분석했습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 유리 헤모글로빈 값의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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유리 헤모글로빈 값은 혈액학적 평가를 위해 분석되었습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 합토글로빈 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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혈액학 평가를 위해 합토글로빈 값을 분석했습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 망상적혈구의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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망상적혈구 값은 혈액학 평가를 위해 분석되었습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 혈색소뇨증 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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혈색소뇨증은 1에서 10까지의 점수로 소변 비색 점수 시스템을 사용하여 평가되었으며, 여기서 1은 혈색소뇨가 없음을 나타내고 10은 최대 혈색소뇨를 나타냅니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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RA101495 및 이의 주요 대사산물의 혈장 농도
기간: 투약 전: 1일(스크리닝), 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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혈장 농도 분석을 위해 RA101495(질루코플란) 및 그 대사산물(RA102758 및 RA103488)의 혈액 샘플을 수집했습니다.
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투약 전: 1일(스크리닝), 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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RA101495의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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Cmax는 최대 혈장 농도입니다.
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1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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RA101495의 Cmax(Tmax)에 해당하는 시간
기간: 1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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tmax는 해당 Cmax까지의 시간입니다.
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1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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RA101495의 약물 농도-시간 곡선(AUC0-t) 아래 면적
기간: 1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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AUC0-t는 약물 농도-시간 곡선 아래의 면적입니다.
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1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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총 보완(CH50) 수준
기간: 1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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보체(CH50) 수준을 평가하기 위해 혈액 샘플 수집을 계획했습니다.
제조업체 키트의 재현성 부족으로 인해 CH50 분석을 검증할 수 없었기 때문에 계획된 CH50 분석을 수행하지 않았습니다.
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1일, 1, 2, 3, 6, 9, 12월에
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각 시점에서 양 적혈구(sRBC) 값의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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고전적 보체 경로에 대한 sRBC 용해 측정을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 대체 보체 경로에 대한 Wieslab ELISA(Enzyme-linked Immunosorbent Assay) 값의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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대안적 보체 경로에 대한 Wieslab ELISA에 의한 막 공격 복합체(MAC)의 측정을 위해 혈액 샘플을 수집하였다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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각 시점에서 보체 성분 5(C5) 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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보체 성분 5(C5) 수준의 측정을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
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기준선, 1, 2, 3, 6, 9, 12개월 및 최종 연구 방문(49개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 17일
기본 완료 (실제)
2021년 9월 7일
연구 완료 (실제)
2021년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 7월 20일
처음 게시됨 (실제)
2017년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RA101495-01.202
- 2016-003523-34 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 개별 환자 수준 데이터 및 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
이 계획은 임상시험이 완료된 후 임상시험 참여자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
질루코플란(RA101495)에 대한 임상 시험
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UCB Biopharma SRL모집하지 않고 적극적으로전신 중증 근무력증미국, 캐나다, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 노르웨이, 폴란드, 스페인, 영국
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UCB Biopharma SRL완전한
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UCB Biopharma SRL완전한
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UCB Biopharma SRL완전한
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UCB Biopharma SRL모병
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UCB Biopharma SRL초대로 등록
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Ra Pharmaceuticals완전한
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Ra Pharmaceuticals완전한발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)영국, 호주, 캐나다, 덴마크, 핀란드, 독일, 헝가리, 뉴질랜드