中国儿童原发性免疫缺陷病（PID）
2018年1月1日 更新者：Kunling Shen、Beijing Children's Hospital
中国儿童原发性免疫缺陷病（PID）的临床特征及预后
本研究是一项针对被诊断患有原发性免疫缺陷病 (PID) 的儿童的前瞻性队列研究。
目的是探讨中国儿童PID的临床特征和预后。
研究概览
地位
未知
条件
详细说明
原发性免疫缺陷病（PID）是一组罕见的致命性疾病。 然而，关于中国儿童PID的临床特征、治疗、管理和预后的研究尚不完善，缺乏基础和庞大的数据库。 因此，开展本研究，旨在建立完整的中国PID患儿数据库和长期随访，为基础研究和精准医疗奠定基础。
本研究分为两部分。 第一部分通过复习病历回顾性收集这些中心近10年PID患儿的临床特征和预后。 在第二部分中，将收集所有疑似 PID 的新病例。 将检测临床症状、体格检查、血液检查以及体液和细胞免疫功能。 必要时会进行基因测试以确认诊断。 然后分别在6个月、1年、2年、3年、4年和5年时进行随访。 试验将在 60 个月内完成。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
400
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
在某些医院确诊为 PID 的儿童
描述
纳入标准：
- 年龄：从新生儿到18岁
满足以下条件之一：
- 疫苗接种后严重感染（卡介苗、脊髓灰质炎关节炎药丸）
- 慢性/复发性耳部感染、鼻窦感染和呼吸道感染
- 反复发作的深部皮肤或深部感染
- 男孩早期难治性血小板减少症
- 淋巴细胞绝对数量明显减少的婴儿
- 严重过敏伴感染
- 严重腹泻的婴儿糖尿病
- 严重爱泼斯坦-巴尔病毒感染的男孩
- 肝脾肿大和全身淋巴结肿大的婴儿
- 婴儿噬血细胞综合征
- 婴儿未能增加体重或正常生长
- 口腔内持续性鹅口疮或皮肤真菌感染
- 原发性免疫缺陷家族史
- 侵袭性肺炎球菌感染
- 红皮病型银屑病
- 基因检测确诊 PID 儿科患者
排除标准：
如果她或他不参加这项研究，受试者将被排除在外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PID患儿重度感染频率
大体时间：60个月
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从基线到60个月每年记录严重感染发作次数，通过问卷评估
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60个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PID患儿的生活质量
大体时间：60个月
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生活质量问卷，每年一次
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60个月
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PID患儿的并发症
大体时间：60个月
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60个月
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PID患儿肺功能的长期变化
大体时间：60个月
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60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：kunling shen, MD,PhD、Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, China
- 首席研究员：jianxin he, MD,PhD、Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2018年1月1日
初级完成 (预期的)
2022年8月1日
研究完成 (预期的)
2022年8月1日
研究注册日期
首次提交
2017年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月15日
首次发布 (实际的)
2017年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月1日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
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