Enfermedad de inmunodeficiencia primaria pediátrica (PID) en China
Características clínicas y pronóstico de la enfermedad de inmunodeficiencia primaria (EIP) en niños chinos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La enfermedad de inmunodeficiencia primaria (PID) es un grupo de enfermedades raras y fatales. Sin embargo, la investigación sobre las características clínicas, el tratamiento, el manejo y el pronóstico de los niños chinos con EPI aún no es perfecta y no existe una base de datos básica y amplia. Por lo tanto, este estudio se lleva a cabo con el fin de establecer una base de datos completa y un seguimiento a largo plazo de los niños chinos con EIP y establecer las bases para la investigación básica y la medicina precisa.
Este estudio se divide en dos partes. En la primera parte, los pacientes pediátricos con EPI en los últimos 10 años serán recolectados retrospectivamente mediante la revisión de registros médicos de estos centros e investigarán las características clínicas y el pronóstico. En la segunda parte, se recopilarán todos los casos nuevos con sospecha de EPI. Se detectarán síntomas clínicos, examen físico, análisis de sangre y funciones inmunológicas humorales y celulares. Se realizarán pruebas genéticas cuando sea necesario para confirmar el diagnóstico. Luego seguimiento a los 6 meses, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años y 5 años respectivamente. El juicio se completará en 60 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad: desde neonatos hasta los 18 años
Cumpliendo con uno de los siguientes:
- Infección grave después de la vacunación (BCG, píldora para la poliomielitis)
- Infecciones de oído crónicas/recurrentes, infecciones de los senos paranasales e infecciones del tracto respiratorio
- Infecciones cutáneas profundas recurrentes o profundas
- Niños con regla precoz y trombocitopenia refractaria
- Lactantes con un número absoluto de linfocitos obviamente disminuido
- Alergia severa con infección.
- Diabetes infantil con diarrea severa
- Niños con infección grave por el virus de Epstein-Barr
- Lactantes con hepatoesplenomegalia y linfadenopatía generalizada
- Síndrome hemofagocítico infantil
- Incapacidad de un bebé para aumentar de peso o crecer normalmente
- Aftas persistentes en la boca o infección por hongos en la piel
- Antecedentes familiares de inmunodeficiencia primaria
- Infección neumocócica invasiva
- Psoriasis eritrodérmica
- Prueba genética confirmada en pacientes pediátricos con PID
Criterio de exclusión:
El sujeto será excluido si él o ella no se inscribiría en este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Frecuencias de infección grave de niños con EIP
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Los tiempos de ataque de infección grave se registrarán cada año desde el inicio hasta los 60 meses, evaluados mediante cuestionario
|
60 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Calidad de vida de los niños con IDP
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Cuestionario de Calidad de Vida, una vez por cada año
|
60 meses
|
|
Complicaciones de los niños con EIP
Periodo de tiempo: 60 meses
|
60 meses
|
|
|
Cambios a largo plazo en la función pulmonar de niños con EIP
Periodo de tiempo: 60 meses
|
60 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: kunling shen, MD,PhD, Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, China
- Investigador principal: jianxin he, MD,PhD, Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, China
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BCHlung006
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .