患有严重血友病的儿童和青少年的兄弟姐妹的生活质量和适应 (FRATHEMO)
FRATHEMO：患有严重血友病的儿童和青少年的兄弟姐妹的生活质量和调整。
重症血友病是一种罕见的慢性疾病，其特征是儿童早期的自发性出血，可能导致各种并发症，尤其是关节并发症。 这种疾病的诊断及其长期护理会对受影响者的亲属产生影响，包括每天承受这种疾病的认知、情感和社会影响的兄弟姐妹。
在儿科慢性病框架内进行的研究表明，与未患疾病的兄弟姐妹相比，患病儿童的兄弟姐妹更容易出现身心问题（情绪困扰、行为障碍等）。 在严重血友病的框架内进行的研究很少，据我们所知，在法国没有研究涉及这个问题。
研究概览
地位
条件
详细说明
- 通过以全球方式探索儿童和青少年在各个领域（身心健康、与父母和朋友的关系、学校……）的功能，对生活质量的评估将允许评估正面和负面影响。
关于血友病的具体背景：
- 关于兄弟姐妹患严重血友病的年轻患者的经历的研究很少，据我们所知，在法国也没有就此主题进行过研究。
- 与罕见病研究相反，有许多研究涉及儿童患糖尿病或癌症等慢性病对兄弟姐妹的影响。 血友病是一种罕见疾病中的常见病，可能是一个有趣的模型，可以用来了解此类疾病对兄弟姐妹功能的影响。
- 与治疗不充分的血友病可能导致残疾相反，治疗良好的血友病可能被视为高危疾病。 在这种特定情况下，兄弟姐妹对疾病的描述可能是单一的。
- 父母是日常生活中监测受影响的年轻患者的主要参与者。 因此，将父母责任转移给健康的兄弟姐妹可能会增加其对兄弟关系的影响。 性别可能对这些因素有特定的调节作用（女性的传播风险和社会角色的不同表现）。
- 文献中的结果来自研究样本（或样本量）的代表性值得怀疑的研究。 法国国家网络 FranceCoag 的队列在国际层面上代表了一个罕见的详尽的严重血友病患者群体，这些患者随时间被随访。
目的 本研究的主要目的是了解在严重血友病背景下兄弟姐妹的功能和互动质量所涉及的机制，以便能够提出适应性支持模式。
次要（和操作）目标是：
- 评估家庭功能和互动对兄弟姐妹报告的生活质量（被视为全球健康的标志）的影响
- 将患有严重血友病的儿童和青少年的兄弟姐妹报告的生活质量与患者自身的生活质量以及已发表的参考值（来自一般人群的年龄和性别匹配的对照）进行比较
- 评估情绪和社会适应（行为障碍、学业成功），这是兄弟姐妹之间生活质量的中介因素
- 评估性别、年龄、兄弟姐妹之间的等级、诊断后的时间、获得的社会支持的质量、获得的管理情绪的技能、对生活质量以及情绪和社会适应的调节作用
- 突出生活质量不同的兄弟姐妹群
- 提出工具、会议和培训课程以支持有关家庭
材料和方法 本研究是对多中心、观察性、横断面、TRANSHEMO 研究的补充。 TRANSHEMO 关注法国重度血友病青年向成年过渡的相关问题。 本研究还旨在确定顺利过渡到成年的一些社会认知、情感和家庭决定因素。 将描述和比较患有严重血友病的年龄较大的儿童和青少年（14-17 岁）和年轻成人（20-29 岁）的看法，以及他们对成长为成年的期望和感受。
本研究也是一项多中心、观察性、横断面研究，建议包括兄弟姐妹 [即 居住在同一家庭的 TRANSHEMO 研究中包含的年龄较大的儿童和青少年的兄弟姐妹、同父异母兄弟姐妹（8-18 岁）]。 调查人员将要求他们填写一本小册子，其中包含几份调查问卷，重点是生活质量。 这项研究将允许获得初步结果，以便将该项目扩展到另一个年龄组的患有严重血友病的儿童及其兄弟姐妹。
预期结果 这项研究将有助于理解疾病对兄弟姐妹的影响，这对旨在照顾和支持受影响的人及其亲属的全球方法特别有意义。 识别兄弟姐妹之间的困难及其决定因素将允许发现有适应问题风险的儿童，以便为他们提供适应性支持，而且还可以开发支持家庭的具体工具（宣传册、会议、治疗教育活动）。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Marseille、法国、13354
- Hôpital de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- TRANSHEMO 研究中包含的年龄较大的儿童或青少年的兄弟姐妹（兄弟、姐妹、同父异母兄弟或同父异母姐妹）
- 8-18岁的兄弟姐妹
- 隶属于法国社会保障体系的兄弟姐妹
- 父母不反对参与研究的兄弟姐妹
排除标准：
- 未包括在 TRANSHEMO 研究中的年龄较大的儿童或青少年的兄弟姐妹（兄弟、姐妹、同父异母兄弟或同父异母姐妹）
- 8岁以下或18岁以上的兄弟姐妹
- 兄弟姐妹不属于法国社会保障体系
- 父母反对参与研究的兄弟姐妹
- 阅读和写作有困难的兄弟姐妹
- 有学习障碍的兄弟姐妹
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全球生活质量
大体时间：一天
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Kidscreen 10 指数，是一种自我报告的衡量标准，由 10 个项目组成，采用五分制评分，范围从 1（完全没有/从不）到 5（极度/从不）
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一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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情绪调节
大体时间：一天
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STAI问卷
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一天
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应对策略使用
大体时间：一天
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Kidcope 清单
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一天
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社会支持
大体时间：一天
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儿童和青少年社会支持量表
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一天
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Urielle DESALBRES、Assistance Publique Hopitaux de Marseille
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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