神经退行性疾病的纵向研究
2024年4月1日 更新者:Deepa Soundara Rajan、University of Pittsburgh
这项研究的目的是了解影响大脑的罕见遗传疾病的过程。
正在分析这些数据,以便更好地了解罕见神经退行性疾病的进展和干预措施的效果。
研究概览
地位
招聘中
条件
干预/治疗
详细说明
多学科团队将在第一年每 3 个月、第二年每 6 个月和此后每年一次的特定时间点对患者进行评估。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
1500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Deepa Rajan, MD
- 电话号码:412-692-8388
- 邮箱:rajands@upmc.edu
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- 招聘中
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
接触:
- Deepa Rajan, MD
- 电话号码:412-692-8388
- 邮箱:rajands@upmc.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
患有遗传性神经退行性疾病的人。
描述
纳入标准:
- 任何患有遗传性神经退行性疾病的患者
排除标准:
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
认知发展
大体时间:15年
|
重复标准化年龄相当分数。
|
15年
|
语言发展
大体时间:15年
|
重复标准化年龄相当分数。
|
15年
|
粗大运动的发展。
大体时间:15年
|
重复标准化年龄相当分数。
|
15年
|
精细电机开发
大体时间:15年
|
重复标准化年龄相当分数。
|
15年
|
适应性生活技能
大体时间:15年
|
重复标准化年龄相当分数。
|
15年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
探索性生物标志物
大体时间:15年
|
血液、脑脊液和尿液
|
15年
|
通过 MRI 扩散张量成像测量从出生到 5 岁的大脑神经退行性变
大体时间:5年
|
使用 DTI 数据测量大脑随时间退化的专业技术
|
5年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年1月11日
初级完成 (估计的)
2030年1月1日
研究完成 (估计的)
2035年1月1日
研究注册日期
首次提交
2017年4月24日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月3日
首次发布 (实际的)
2017年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月1日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
- 精神错乱
- 代谢性疾病
- 脑部疾病
- 中枢神经系统疾病
- 神经系统疾病
- 淋巴系统疾病
- 脱髓鞘疾病
- 神经认知障碍
- 营养失调
- 先天性遗传病
- 遗传病,X连锁
- 肌肉骨骼疾病
- 结缔组织病
- 营养不良
- 骨骼疾病
- 碳水化合物代谢,先天性错误
- 新陈代谢,先天性错误
- 黏蛋白病
- 遗传退行性疾病,神经系统
- 脂质代谢紊乱
- 失智
- 脑部疾病,代谢
- 脑部疾病,代谢性,先天性
- 鞘脂增多症
- 溶酶体贮积病,神经系统
- 脂肪沉积症
- 脂质代谢,先天性错误
- 骨骼疾病,发育
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- 组织细胞增多症
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- 遗传性中枢神经系统脱髓鞘疾病
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- 粘多糖贮积症
- 骨质硬化
- 额颞痴呆
- 神经节苷脂增多症,GM2
- 神经退行性疾病
- 选择大脑疾病
- 溶酶体贮积病
- 尼曼匹克病
- 尼曼匹克病,A 型
- 尼曼匹克病,C型
- 脑白质病
- 缺乏症
- 神经元类固醇-脂褐质沉积症
- 神经节苷脂增多症
- 神经节苷脂增多症,GM1
- 戈谢病
- 脑白质营养不良,球形细胞
- 甘露糖苷酶缺乏症
- α-甘露糖苷贮积症
- 骨质疏松症
- 粘多糖贮积症 IV
- 泰-萨克斯病
- Pelizaeus-Merzbacher病
- 桑德霍夫病
- 多种硫酸酯酶缺乏病
其他研究编号
- STUDY19020318
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
未定
IPD 计划说明
IPD 将在审核后共享,并且仅在 DTA、CDA 下通过我们的研究办公室共享。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
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