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Studio longitudinale delle malattie neurodegenerative

4 febbraio 2026 aggiornato da: Deepa Soundara Rajan, University of Pittsburgh
Lo scopo di questo studio è comprendere il decorso delle malattie genetiche rare che colpiscono il cervello. Questi dati vengono analizzati per comprendere meglio la progressione delle rare malattie neurodegenerative e gli effetti degli interventi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti verrebbero valutati da un team multidisciplinare in momenti specifici ogni 3 mesi il primo anno, ogni 6 mesi il secondo anno e successivamente una volta all'anno.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Deepa Rajan, MD
  • Numero di telefono: 412-692-8388
  • Email: rajands@upmc.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone con malattie neurodegenerative genetiche.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Qualsiasi paziente con una malattia neurodegenerativa genetica

Criteri di esclusione:

  • nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo cognitivo
Lasso di tempo: 15 anni
Punteggi equivalenti per età standardizzati ripetuti.
15 anni
Sviluppo del linguaggio
Lasso di tempo: 15 anni
Punteggi equivalenti per età standardizzati ripetuti.
15 anni
Sviluppo motorio lordo.
Lasso di tempo: 15 anni
Punteggi equivalenti per età standardizzati ripetuti.
15 anni
Sviluppo della motricità fine
Lasso di tempo: 15 anni
Punteggi equivalenti per età standardizzati ripetuti.
15 anni
Abilità di vita adattiva
Lasso di tempo: 15 anni
Punteggi equivalenti per età standardizzati ripetuti.
15 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatori esplorativi
Lasso di tempo: 15 anni
Sangue, liquido cerebrospinale e urina
15 anni
Neurodegenerazione del cervello misurata mediante imaging del tensore di diffusione MRI dalla nascita ai 5 anni di età
Lasso di tempo: 5 anni
Tecnica specializzata per utilizzare i dati DTI per misurare la degenerazione cerebrale nel tempo
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 gennaio 2012

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY19020318

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

L'IPD sarà condiviso dopo la revisione e solo nell'ambito di una DTA, CDA attraverso il nostro ufficio di ricerca.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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