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Étude longitudinale des troubles neurodégénératifs

4 février 2026 mis à jour par: Deepa Soundara Rajan, University of Pittsburgh
Le but de cette étude est de comprendre l’évolution des maladies génétiques rares qui affectent le cerveau. Ces données sont analysées pour mieux comprendre la progression des maladies neurodégénératives rares et les effets des interventions.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients seraient évalués par une équipe multidisciplinaire à des moments précis tous les 3 mois la première année, tous les 6 mois la deuxième année et une fois par an par la suite.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Deepa Rajan, MD
  • Numéro de téléphone: 412-692-8388
  • E-mail: rajands@upmc.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Personnes atteintes de maladies génétiques neurodégénératives.

La description

Critère d'intégration:

  • Tout patient atteint d’une maladie neurodégénérative génétique

Critère d'exclusion:

  • aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement cognitif
Délai: 15 ans
Scores équivalents d’âge standardisés répétés.
15 ans
Développement du langage
Délai: 15 ans
Scores équivalents d’âge standardisés répétés.
15 ans
Développement de la motricité globale.
Délai: 15 ans
Scores équivalents d’âge standardisés répétés.
15 ans
Développement de la motricité fine
Délai: 15 ans
Scores équivalents d’âge standardisés répétés.
15 ans
Compétences de vie adaptatives
Délai: 15 ans
Scores équivalents d’âge standardisés répétés.
15 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Biomarqueurs exploratoires
Délai: 15 ans
Sang, LCR et urine
15 ans
Neurodégénérescence cérébrale mesurée par IRM du tenseur de diffusion de la naissance à 5 ans
Délai: 5 années
Technique spécialisée pour utiliser les données du DTI pour mesurer la dégénérescence cérébrale au fil du temps
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Pittsburgh

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 janvier 2012

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2017

Première publication (Réel)

6 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY19020318

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

L'IPD sera partagé après examen et uniquement dans le cadre d'un DTA, CDA via notre bureau de recherche.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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