Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лонгитюдное исследование нейродегенеративных расстройств

4 февраля 2026 г. обновлено: Deepa Soundara Rajan, University of Pittsburgh
Цель этого исследования — понять течение редких генетических заболеваний, поражающих мозг. Эти данные анализируются, чтобы лучше понять прогрессирование редких нейродегенеративных заболеваний и эффекты вмешательств.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты будут оцениваться многопрофильной командой в определенные моменты времени каждые 3 месяца в первый год, каждые 6 месяцев во второй год и один раз в год в дальнейшем.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Deepa Rajan, MD
  • Номер телефона: 412-692-8388
  • Электронная почта: rajands@upmc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
          • Deepa Rajan, MD
          • Номер телефона: 412-692-8388
          • Электронная почта: rajands@upmc.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица с генетическими нейродегенеративными заболеваниями.

Описание

Критерии включения:

  • Любой пациент с генетическим нейродегенеративным заболеванием

Критерий исключения:

  • никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когнитивное развитие
Временное ограничение: 15 лет
Повторные стандартизированные эквивалентные возрастные оценки.
15 лет
Развитие языка
Временное ограничение: 15 лет
Повторные стандартизированные эквивалентные возрастные оценки.
15 лет
Развитие крупной моторики.
Временное ограничение: 15 лет
Повторные стандартизированные эквивалентные возрастные оценки.
15 лет
Развитие мелкой моторики
Временное ограничение: 15 лет
Повторные стандартизированные эквивалентные возрастные оценки.
15 лет
Адаптивные жизненные навыки
Временное ограничение: 15 лет
Повторные стандартизированные эквивалентные возрастные оценки.
15 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исследовательские биомаркеры
Временное ограничение: 15 лет
Кровь, спинномозговая жидкость и моча
15 лет
Нейродегенерация головного мозга по данным диффузионно-тензорной МРТ от рождения до 5 лет.
Временное ограничение: 5 лет
Специализированная методика использования данных DTI для измерения дегенерации мозга с течением времени.
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Pittsburgh

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 января 2012 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2035 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY19020318

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

IPD будет передан после проверки и только в соответствии с DTA и CDA через наш исследовательский отдел.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться