- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03333200
Längsschnittstudie neurodegenerativer Erkrankungen
1. April 2024 aktualisiert von: Deepa Soundara Rajan, University of Pittsburgh
Ziel dieser Studie ist es, den Verlauf seltener genetischer Erkrankungen zu verstehen, die das Gehirn betreffen.
Diese Daten werden analysiert, um den Verlauf der seltenen neurodegenerativen Erkrankungen und die Auswirkungen von Interventionen besser zu verstehen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Leukodystrophie
- Niemann-Pick-Krankheiten
- Batten-Krankheit
- Gaucher-Krankheit
- Krabbe-Krankheit
- Alpha-Mannosidose
- Osteopetrose
- Tay-Sachs-Krankheit
- Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit
- Sandhoff-Krankheit
- GM1-Gangliosidosen
- MPS I
- MPS II
- Krankheit der verschwindenden weißen Substanz
- Multiple Sulfatase-Mangelkrankheit
- S-Adenosylhomocystein-Hydrolase-Mangel
- Purin-Nukleosid-Phosphorylase-Mangel
- MLD
- Morquio-Krankheit
- MPS IV
- ALD
- MPS III
- GM3-Gangliosidose
- PKAN
- NP-Mangel
- GAN
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Patienten würden von einem multidisziplinären Team zu bestimmten Zeitpunkten alle drei Monate im ersten Jahr, alle sechs Monate im zweiten Jahr und danach einmal im Jahr untersucht.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
1500
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Deepa Rajan, MD
- Telefonnummer: 412-692-8388
- E-Mail: rajands@upmc.edu
Studienorte
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Rekrutierung
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Deepa Rajan, MD
- Telefonnummer: 412-692-8388
- E-Mail: rajands@upmc.edu
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Personen mit genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Jeder Patient mit einer genetischen neurodegenerativen Erkrankung
Ausschlusskriterien:
- keiner
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Kognitive Entwicklung
Zeitfenster: 15 Jahre
|
Wiederholte standardisierte Altersäquivalentwerte.
|
15 Jahre
|
Sprachentwicklung
Zeitfenster: 15 Jahre
|
Wiederholte standardisierte Altersäquivalentwerte.
|
15 Jahre
|
Bruttomotorische Entwicklung.
Zeitfenster: 15 Jahre
|
Wiederholte standardisierte Altersäquivalentwerte.
|
15 Jahre
|
Feinmotorische Entwicklung
Zeitfenster: 15 Jahre
|
Wiederholte standardisierte Altersäquivalentwerte.
|
15 Jahre
|
Adaptive Lebenskompetenzen
Zeitfenster: 15 Jahre
|
Wiederholte standardisierte Altersäquivalentwerte.
|
15 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Explorative Biomarker
Zeitfenster: 15 Jahre
|
Blut, Liquor und Urin
|
15 Jahre
|
Neurodegeneration des Gehirns, gemessen durch MRT-Diffusionstensor-Bildgebung von der Geburt bis zum Alter von 5 Jahren
Zeitfenster: 5 Jahre
|
Spezialisierte Technik zur Verwendung von DTI-Daten zur Messung der Gehirndegeneration im Laufe der Zeit
|
5 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
11. Januar 2012
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Januar 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Januar 2035
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. April 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. November 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. November 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. April 2024
Zuletzt verifiziert
1. April 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Lymphatische Erkrankungen
- Demyelinisierende Krankheiten
- Neurokognitive Störungen
- Ernährungsstörungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Bindegewebserkrankungen
- Unterernährung
- Knochenerkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Muzinosen
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Demenz
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Frontotemporale Lobärdegeneration
- Histiozytose, Nicht-Langerhans-Zelle
- Histiozytose
- Osteochondrodysplasien
- Erbliche Demyelinisierungskrankheiten des Zentralnervensystems
- Sulfatidose
- Mucopolysaccharidosen
- Osteosklerose
- Frontotemporale Demenz
- Gangliosidosen, GM2
- Neurodegenerative Krankheiten
- Wählen Sie Krankheit des Gehirns
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Niemann-Pick-Krankheiten
- Niemann-Pick-Krankheit, Typ A
- Niemann-Pick-Krankheit, Typ C
- Leukenzephalopathien
- Mangelkrankheiten
- Neuronale Ceroid-Lipofuszinosen
- Gangliosidosen
- Gangliosidose, GM1
- Gaucher-Krankheit
- Leukodystrophie, Globoidzelle
- Mannosidase-Mangelkrankheiten
- Alpha-Mannosidose
- Osteopetrose
- Mukopolysaccharidose IV
- Tay-Sachs-Krankheit
- Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit
- Sandhoff-Krankheit
- Multiple Sulfatase-Mangelkrankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- STUDY19020318
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Beschreibung des IPD-Plans
Die IPD wird nach Prüfung und nur im Rahmen eines DTA oder CDA über unser Forschungsbüro weitergegeben.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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