用 VPRIV®（维拉苷酶阿尔法）治疗 1 型戈谢病患者骨骼和内脏病变的 MRI 变化的回顾性和前瞻性观察研究 (EIROS)

输入的所有数据将用于分析目的，结果将提交给监管机构。 患者护理和管理由参与医师在反映日常医疗实践的观察性研究框架内自由决定。 临床数据、常规临床和实验室检测结果是戈谢病患者标准医疗护理的一部分，将从患者的医疗记录中收集：

• 社会人口特征
• 疾病史和诊断背景
• 医学背景
• MRI：腹部和骨骼，定义如下
• 每次 MRI 前后 3 个月内可用的临床数据
• 每次 MRI 前后 3 个月内可用的生物学数据
• 用 VPRIV®（维拉苷酶 alfa）治疗，包括剂量和方案。

研究期间收集的 MRI 图像：

将收集患者在戈谢病常规医学随访中进行的 MRI（腹部 MRI（肝脏和脾脏）和骨骼 MRI（背部损伤骨盆、下肢）和/或全身 MRI）。 在患者病历中可用的 MRI 中，将按以下方式收集 MRI：

• 参考 MRI：MRI 最接近 VPRIV® 开始日期的 MRI，在治疗开始前五年内或 VPRIV® 开始后三个月内。
• 研究回顾性阶段的 MRI：在参考 MRI 和患者纳入日期之间可用的所有 MRI。
• 研究前瞻性阶段的 MRI：所有将在研究的前瞻性阶段实现的 MRI，也就是说在患者纳入研究日期后的一年内

核磁共振二读

收集到的 MRI 图像将进行二次读取，由医学图像处理中心 (BioClinica) 集中进行。

MRI 的第二次读取将特别提供最初在患者记录中无法获得的定量数据，例如腰椎和股骨的骨髓负荷 (BMB) 评分，以及肝脏和脾脏的体积。

如果第二次阅读为第一次阅读提供了额外的数据，如任何新的评论或不一致的诊断，调查医生将在对患者的医疗护理中了解这些数据后立即整合这些数据。

MRI 采集和传输

除了 BioClinica 第二次读取 MRI 的数据外，上述所有数据都将从患者的医疗记录中收集到研究的病例报告中。

核磁共振第二次集中阅片，核磁共振传输方式如下：调查中心将为研究需要收集的每张核磁共振成像复制到光盘-只读存储器（CD-ROM）上，并替换身份证明患者通过识别号识别，该识别号与患者身份的对应关系只有调查中心知道。 当患者被纳入研究时，该患者识别号将被预定义并归因于患者的 MRI。

MRI 和编码的副本将安全地发送到 BioClinica 中心进行分析。 如果参与中心的连接失败，MRI 扫描将通过邮寄方式发送。

BioClinica 第二次读取的数据将被检索用于分析。 BioClinica 的二读结果将转发给调查中心，调查中心会将其纳入患者病历。