Estudo Observacional Retrospectivo e Prospectivo de Alterações de RM em Lesões Ósseas e Viscerais de Pacientes com Doença de Gaucher Tipo 1 Tratados com VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

Todos os dados inseridos serão utilizados para fins de análise e os resultados serão encaminhados para informar aos órgãos reguladores. O cuidado e o manejo do paciente são determinados livremente pelo médico participante, no âmbito de um estudo observacional que reflete a prática médica diária. Os dados clínicos, os resultados dos exames clínicos e laboratoriais de rotina que fazem parte do atendimento médico padrão para pacientes com doença de Gaucher serão coletados do prontuário do paciente:

• Características sociodemográficas
• Histórico da doença e contexto do diagnóstico
• Formação médica
• RM: abdominal e óssea, conforme definido abaixo
• Dados clínicos disponíveis no intervalo de 3 meses antes ou depois de cada ressonância magnética
• Dados biológicos disponíveis no intervalo de 3 meses antes ou depois de cada ressonância magnética
• Tratamento com VPRIV® (velaglucerase alfa), incluindo as doses e regimes.

As imagens de ressonância magnética coletadas durante o estudo:

Serão coletadas as ressonâncias magnéticas realizadas no acompanhamento médico habitual do paciente para sua doença de Gaucher (RM abdominal (fígado e baço) e óssea (lesão nas costas, pelve, membros inferiores) e/ou ressonância magnética de corpo inteiro). Dentre as ressonâncias magnéticas disponíveis no prontuário do paciente, as ressonâncias magnéticas serão coletadas da seguinte forma:

• RM de referência: RM mais próxima da data de início do VPRIV® nos cinco anos anteriores ao início do tratamento ou dentro de três meses após o início do VPRIV®.
• Ressonâncias magnéticas da fase retrospectiva do estudo: Todas as ressonâncias magnéticas disponíveis entre a ressonância magnética de referência e a data de inclusão do paciente.
• Ressonâncias magnéticas da fase prospectiva do estudo: todas as ressonâncias magnéticas que serão realizadas durante a fase prospectiva do estudo, ou seja, durante o ano seguinte à data de inclusão do paciente no estudo

Segunda leitura da ressonância magnética

As ressonâncias magnéticas coletadas serão submetidas a uma segunda leitura, que será realizada centralmente por um centro de processamento de imagens médicas (BioClinica).

Essa segunda leitura de ressonâncias magnéticas fornecerá dados quantitativos não disponíveis inicialmente nos registros do paciente, como o escore de carga da medula óssea (BMB) na coluna lombar e no fêmur e os volumes do fígado e do baço.

Caso a segunda leitura forneça dados adicionais à primeira leitura, como quaisquer novos comentários ou diagnósticos discordantes, o médico investigador integrará esses dados assim que tiver conhecimento deles no atendimento médico do paciente.

Coleta e transmissão de ressonância magnética

Exceto os dados da segunda leitura das ressonâncias magnéticas da BioClinica, todos os dados definidos acima, serão coletados no relato de caso do estudo, do prontuário do paciente.

Para a segunda leitura centralizada das ressonâncias magnéticas, as ressonâncias serão transmitidas da seguinte forma: o centro de investigação fará uma cópia em Compact Disc - Read Only Memory (CD-ROM) de cada ressonância magnética coletada para as necessidades do estudo, e substituirá a identidade o paciente por um número de identificação cuja correspondência com a identidade do paciente só é conhecida pelo centro de investigação. Este número de identificação do paciente será predefinido e atribuído à ressonância magnética do paciente quando o paciente for incluído no estudo.

Cópias das ressonâncias magnéticas e codificadas serão enviadas de forma segura ao centro BioClinica para análise. Em caso de falha de conexão dos centros participantes, os exames de ressonância magnética serão enviados por correio.

Os dados dessa segunda leitura pela BioClinica serão recuperados para análise. Os resultados da segunda leitura da BioClinica serão encaminhados ao centro de investigação, que os incluirá no prontuário do paciente.