Retrospektivní a prospektivní observační studie MRI změn v kostních a viscerálních lézích pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 léčených VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

Všechna zadaná data budou použita pro účely analýzy a výsledky budou předloženy k informování regulačních agentur. Péče o pacienta a management je volně určován zúčastněným lékařem v rámci observační studie reflektující každodenní lékařskou praxi. Klinická data, výsledky rutinního klinického a laboratorního testování, které jsou součástí standardní lékařské péče o pacienty s Gaucherovou chorobou, budou shromažďovány ze zdravotnické dokumentace pacienta:

• Sociodemografické charakteristiky
• Historie onemocnění a kontext diagnózy
• Lékařské vzdělání
• MRI: břišní a kostní, jak je definováno níže
• Dostupné klinické údaje v rozsahu od 3 měsíců před nebo po každé MRI
• Biologická data dostupná v rozsahu od 3 měsíců před nebo po každé MRI
• Léčba přípravkem VPRIV® (velagluceráza alfa), včetně dávek a režimů.

Snímky MRI shromážděné během studie:

Budou shromážděny MRI provedené při obvyklém lékařském sledování pacienta pro jeho Gaucherovu chorobu (MRI břicha (játra a slezina) a MRI kostí (poranění zad pánve, dolních končetin) a/nebo MRI celého těla). Mezi MRI dostupnými v lékařských záznamech pacienta budou MRI shromažďovány takto:

• Referenční MRI: MRI nejblíže k datu zahájení VPRIV® během pěti let před zahájením léčby nebo do tří měsíců po zahájení VPRIV®.
• MRI retrospektivní fáze studie: Všechny MRI dostupné mezi referenční MRI a datem zařazení pacienta.
• MRI prospektivní fáze studie: všechny MRI, které budou realizovány během prospektivní fáze studie, to znamená během roku následujícího po datu zařazení pacienta do studie

Druhé čtení MRI

Shromážděné MRI budou podrobeny druhému čtení, které bude centrálně provedeno střediskem pro zpracování lékařského obrazu (BioClinica).

Toto druhé čtení MRI poskytne zejména kvantitativní údaje, které nejsou zpočátku dostupné v záznamech pacientů, jako je skóre zátěže kostní dřeně (BMB) v bederní páteři a femuru a objemy jater a sleziny.

V případě, že druhé čtení poskytuje další údaje k prvnímu čtení, jako jsou jakékoli nové komentáře nebo nesouhlasná diagnóza, začlení vyšetřující lékař tyto údaje, jakmile je bude znát, do lékařské péče o pacienta.

MRI odběr a přenos

Kromě dat z druhého čtení MRI BioClinica budou všechna výše definovaná data shromážděna v kazuistice studie ze zdravotního záznamu pacienta.

Pro druhé centralizované čtení MRI budou MRI přenášeny následovně: vyšetřovací centrum vytvoří kopii na kompaktní disk – paměť pouze pro čtení (CD-ROM) každé MRI shromážděné pro potřeby studie a nahradí identitu pacienta identifikačním číslem, jehož shodu s identitou pacienta zná pouze vyšetřovací centrum. Toto identifikační číslo pacienta bude předdefinováno a přiřazeno k MRI pacienta, když je pacient zařazen do studie.

Kopie MRI a zakódované budou bezpečně odeslány do centra BioClinica k analýze. V případě výpadku spojení ze zúčastněných center budou snímky MRI zaslány poštou.

Data z tohoto druhého měření BioClinica budou získána pro analýzu. Výsledky druhého čtení BioClinica budou předány vyšetřovacímu centru, které je zařadí do záznamu pacienta.