Retrospektiv og prospektiv observationsundersøgelse af MR-ændringer i knogle- og viscerale læsioner hos patienter med Gauchers sygdom type 1 behandlet med VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

Alle indtastede data vil blive brugt til analyseformål, og resultater vil blive indsendt for at informere tilsynsmyndigheder. Patientbehandling og -styring bestemmes frit af den deltagende læge inden for rammerne af en observationsundersøgelse, der afspejler den daglige lægepraksis. De kliniske data, resultaterne af rutinemæssig klinisk og laboratorietest, der er en del af standard medicinsk behandling for patienter med Gauchers sygdom, vil blive indsamlet fra patientens journal:

• Sociodemografiske karakteristika
• Sygdommens historie og diagnosesammenhæng
• Medicinsk baggrund
• MR: abdominal og knogle, som defineret nedenfor
• Kliniske data tilgængelige i intervallet fra 3 måneder før eller efter hver MRI
• Biologiske data tilgængelige i intervallet fra 3 måneder før eller efter hver MR
• Behandling med VPRIV® (velaglucerase alfa), inklusive doser og regimer.

MRI-billederne indsamlet under undersøgelsen:

De MR'er, der udføres i patientens sædvanlige medicinske opfølgning for dens Gauchers sygdom (abdominal MR (lever og milt) og knogle MR (rygskade bækken, underekstremiteter) og/eller helkrops MR) vil blive indsamlet. Blandt de MRI'er, der er tilgængelige i patientens journaler, vil MR'er blive indsamlet som følger:

• Reference MR: MR tættest på datoen for påbegyndelse af VPRIV® i de fem år forud for behandlingsstart eller inden for tre måneder efter påbegyndelse af VPRIV®.
• MR'er af den retrospektive fase af undersøgelsen: Alle MR'er tilgængelige mellem reference-MR og patientens inklusion.
• MR'er af undersøgelsens prospektive fase: alle MR'er, der vil blive realiseret i løbet af undersøgelsens prospektive fase, det vil sige i løbet af året efter datoen for patientoptagelse i undersøgelsen

Anden behandling af MR

De indsamlede MRI'er vil blive genstand for en anden aflæsning, som vil blive udført centralt af et medicinsk billedbehandlingscenter (BioClinica).

Denne anden læsning af MR'er vil især give kvantitative data, der ikke er tilgængelige i patientjournalerne, såsom knoglemarvsbyrde (BMB) score ved lændehvirvelsøjlen og lårbenet og lever- og miltvolumener.

I tilfælde af at den anden læsning giver yderligere data til den første læsning, som eventuelle nye kommentarer eller uoverensstemmende diagnoser, vil den undersøgende læge integrere disse data, så snart han har kendskab til dem i den medicinske behandling af patienten.

MR-opsamling og transmission

Bortset fra dataene fra BioClinicas anden gennemlæsning af MR'er, vil alle data, der er defineret ovenfor, blive indsamlet i undersøgelsens caserapport fra patientens journal.

Til den anden centraliserede læsning af MR'erne vil MR'erne blive transmitteret som følger: undersøgelsescentret vil lave en kopi på Compact Disc - Read Only Memory (CD-ROM) af hver MR indsamlet til undersøgelsesbehovene, og vil erstatte identiteten patienten ved et identifikationsnummer, hvis overensstemmelse med patientens identitet kun kendes af undersøgelsescentret. Dette patientidentifikationsnummer vil være foruddefineret og tilskrevet patientens MR, når patienten inkluderes i undersøgelsen.

Kopier af MRI'er og kodede vil blive sendt sikkert til BioClinica center til analyse. Ved tilslutningssvigt fra de deltagende centre sendes MR-scanninger med posten.

Data fra denne anden gennemlæsning af BioClinica vil blive hentet til analyse. Resultaterne af den anden behandling af BioClinica vil blive videresendt til undersøgelsescenteret, som vil inkludere dem i patientens journal.