Retrospektiv och prospektiv observationsstudie av MRT-förändringar i ben- och viscerala lesioner hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som behandlats med VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

All data som anges kommer att användas för analysändamål och resultat kommer att skickas in för att informera tillsynsmyndigheter. Patientvård och hantering bestäms fritt av den deltagande läkaren, inom ramen för en observationsstudie som speglar den dagliga medicinska praktiken. De kliniska data, resultaten av rutinmässiga kliniska och laboratorietester som ingår i standardsjukvård för patienter med Gauchers sjukdom kommer att samlas in från patientens journal:

• Sociodemografiska egenskaper
• Sjukdomens historia och diagnossammanhang
• Medicinsk bakgrund
• MRT: buk och ben, enligt definitionen nedan
• Kliniska data tillgängliga i intervallet från 3 månader före eller efter varje MRT
• Biologiska data tillgängliga i intervallet från 3 månader före eller efter varje MRT
• Behandling med VPRIV® (velagluceras alfa), inklusive doser och regimer.

MRI-bilderna som samlades in under studien:

De MR-undersökningar som utförs i patientens vanliga medicinska uppföljning av Gauchers sjukdom (buk-MR (lever och mjälte) och ben-MR (ryggskada bäcken, nedre extremiteter) och/eller MR av hela kroppen) kommer att samlas in. Bland de MRI som finns tillgängliga i patientens medicinska journaler kommer MRI att samlas in enligt följande:

• Referens MRT: MRT närmast startdatumet av VPRIV® under de fem åren före behandlingsstart eller inom tre månader efter påbörjad VPRIV®.
• MRT från den retrospektiva fasen av studien: Alla MRT tillgängliga mellan referens MRT och patientens införandedatum.
• MRI av den prospektiva fasen av studien: alla MRI som kommer att realiseras under den prospektiva fasen av studien, det vill säga under året efter det datum då patienten inkluderades i studien

Andra behandlingen av MRT

De insamlade MRI:erna kommer att bli föremål för en andra läsning, som kommer att utföras centralt av ett medicinskt bildbehandlingscenter (BioClinica).

Denna andra läsning av MRI kommer särskilt att ge kvantitativa data som inte var tillgängliga initialt i patientjournalerna, såsom Bone Marrow Burden (BMB) poäng vid ländryggen och lårbenet, och lever- och mjältvolymer.

Om den andra behandlingen ger ytterligare data till den första behandlingen, som eventuella nya kommentarer eller avvikande diagnoser, kommer den undersökande läkaren att integrera dessa data så snart han har kunskap om dem i patientens medicinska vård.

MRT-insamling och överföring

Förutom data från den andra behandlingen av MRI av BioClinica, kommer all data som definieras ovan att samlas in i fallrapporten för studien, från patientens journal.

För den andra centraliserade avläsningen av MR-undersökningarna kommer MR-undersökningarna att sändas enligt följande: undersökningscentret kommer att göra en kopia på CD-ROM (Compact Disc - Read Only Memory) av varje MRT som samlas in för studiebehoven, och kommer att ersätta identiteten patienten genom ett identifikationsnummer vars överensstämmelse med patientens identitet endast är känd av utredningscentralen. Detta patientidentifikationsnummer kommer att vara fördefinierat och tillskrivas patientens MRT när patienten ingår i studien.

Kopior av MRI och kodade kommer att skickas säkert till BioClinica center för analys. Vid anslutningsfel från de deltagande centra kommer MR-skanningar att skickas per post.

Data från denna andra läsning av BioClinica kommer att hämtas för analys. Resultaten från den andra behandlingen av BioClinica kommer att vidarebefordras till utredningscentrum, som kommer att ta med dem i patientjournalen.