Retrospektywne i prospektywne badanie obserwacyjne zmian MRI w kościach i zmianach trzewnych u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 leczonych VPRIV® (welagluceraza alfa) (EIROS)

Wszystkie wprowadzone dane zostaną wykorzystane do celów analitycznych, a wyniki zostaną przekazane do poinformowania agencji regulacyjnych. Opieka nad pacjentem i zarządzanie są swobodnie określane przez uczestniczącego lekarza w ramach badania obserwacyjnego odzwierciedlającego codzienną praktykę lekarską. Dane kliniczne, wyniki rutynowych badań klinicznych i laboratoryjnych, które są częścią standardowej opieki medycznej nad pacjentami z chorobą Gauchera, zostaną zebrane z dokumentacji medycznej pacjenta:

• Charakterystyka społeczno-demograficzna
• Historia choroby i kontekst diagnozy
• Wykształcenie medyczne
• MRI: jamy brzusznej i kości, jak zdefiniowano poniżej
• Dane kliniczne dostępne w zakresie od 3 miesięcy przed lub po każdym MRI
• Dane biologiczne dostępne w zakresie od 3 miesięcy przed lub po każdym MRI
• Leczenie VPRIV® (welagluceraza alfa), w tym dawki i schematy leczenia.

Obrazy MRI zebrane podczas badania:

Zostaną zebrane wyniki badań MRI wykonanych w ramach zwykłej kontroli medycznej pacjenta pod kątem choroby Gauchera (MRI jamy brzusznej (wątroba i śledziona) i MRI kości (uszkodzenie miednicy, kończyn dolnych) i/lub MRI całego ciała). Spośród MRI dostępnych w dokumentacji medycznej pacjenta, MRI zostaną zebrane w następujący sposób:

• Referencyjny MRI: MRI najbliższy dacie rozpoczęcia VPRIV® w ciągu pięciu lat poprzedzających rozpoczęcie leczenia lub w ciągu trzech miesięcy po rozpoczęciu VPRIV®.
• MRI retrospektywnej fazy badania: Wszystkie MRI dostępne od referencyjnego MRI do daty włączenia pacjenta.
• MRI prospektywnej fazy badania: wszystkie MRI, które zostaną wykonane podczas prospektywnej fazy badania, to znaczy w ciągu roku następującego po dacie włączenia pacjenta do badania

Drugie czytanie MRI

Zebrane MRI zostaną poddane drugiemu odczytowi, który zostanie przeprowadzony centralnie przez centrum przetwarzania obrazu medycznego (BioClinica).

Ten drugi odczyt MRI dostarczy w szczególności danych ilościowych niedostępnych początkowo w dokumentacji pacjenta, takich jak wynik obciążenia szpiku kostnego (BMB) w odcinku lędźwiowym kręgosłupa i kości udowej oraz objętości wątroby i śledziony.

W przypadku, gdy drugi odczyt dostarczy dodatkowych danych do pierwszego odczytu, jak jakiekolwiek nowe uwagi lub niezgodna diagnoza, lekarz prowadzący badanie włączy te dane, gdy tylko uzyska o nich wiedzę w opiece medycznej nad pacjentem.

Pobieranie i transmisja MRI

Z wyjątkiem danych z drugiego odczytu MRI przez BioClinica, wszystkie dane określone powyżej zostaną zebrane w opisie przypadku badania, z dokumentacji medycznej pacjenta.

W przypadku drugiego scentralizowanego odczytu MRI, MRI zostaną przesłane w następujący sposób: ośrodek badawczy wykona kopię każdego MRI pobranego na potrzeby badania na płycie kompaktowej — pamięć tylko do odczytu (CD-ROM) i zastąpi tożsamość pacjentowi za pomocą numeru identyfikacyjnego, którego zgodność z tożsamością pacjenta jest znana wyłącznie w ośrodku badawczym. Ten numer identyfikacyjny pacjenta zostanie wstępnie zdefiniowany i przypisany do MRI pacjenta, gdy pacjent zostanie włączony do badania.

Kopie MRI i zakodowane zostaną bezpiecznie przesłane do centrum BioClinica w celu analizy. W przypadku awarii połączenia z uczestniczących ośrodków skany MRI zostaną wysłane pocztą.

Dane z tego drugiego odczytu przeprowadzonego przez BioClinica zostaną pobrane do analizy. Wyniki drugiego odczytu przez BioClinica zostaną przekazane do centrum badań, które włączy je do dokumentacji pacjenta.