Étude observationnelle rétrospective et prospective des modifications IRM des lésions osseuses et viscérales de patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 traités par VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

Toutes les données saisies seront utilisées à des fins d'analyse et les résultats seront soumis pour informer les organismes de réglementation. La prise en charge et la prise en charge du patient sont librement déterminées par le médecin participant, dans le cadre d'une étude observationnelle reflétant la pratique médicale quotidienne. Les données cliniques, les résultats des tests cliniques et de laboratoire de routine faisant partie de la prise en charge médicale standard des patients atteints de la maladie de Gaucher seront recueillies à partir du dossier médical du patient :

• Caractéristiques sociodémographiques
• Histoire de la maladie et contexte du diagnostic
• Antécédents médicaux
• IRM : abdominale et osseuse, telles que définies ci-dessous
• Données cliniques disponibles dans l'intervalle de 3 mois avant ou après chaque IRM
• Données biologiques disponibles dans l'intervalle de 3 mois avant ou après chaque IRM
• Traitement par VPRIV® (vélaglucérase alfa), y compris les doses et les schémas thérapeutiques.

Les images IRM recueillies au cours de l'étude :

Seront recueillies les IRM réalisées dans le cadre du suivi médical habituel du patient pour sa maladie de Gaucher (IRM abdominale (foie et rate) et osseuse (lésion dorsale bassin, membres inférieurs) et/ou IRM corps entier). Parmi les IRM disponibles dans le dossier médical du patient, les IRM seront collectées comme suit :

• IRM de référence : IRM la plus proche de la date d'initiation de VPRIV® dans les cinq années précédant le début du traitement ou dans les trois mois suivant l'initiation de VPRIV®.
• IRM de la phase rétrospective de l'étude : Toutes les IRM disponibles entre l'IRM de référence et la date d'inclusion du patient.
• IRM de la phase prospective de l'étude : ensemble des IRM qui seront réalisées durant la phase prospective de l'étude, c'est-à-dire durant l'année suivant la date d'inclusion du patient dans l'étude

Deuxième lecture de l'IRM

Les IRM collectées feront l'objet d'une relecture qui sera réalisée en central par un centre de traitement d'images médicales (BioClinica).

Cette relecture des IRM apportera notamment des données quantitatives non disponibles initialement dans les dossiers des patients, telles que le score Bone Marrow Burden (BMB) au niveau du rachis lombaire et du fémur, et les volumes du foie et de la rate.

Dans le cas où la deuxième lecture apporte des données complémentaires à la première lecture, comme toute nouvelle remarque ou diagnostic discordant, le médecin enquêteur intégrera ces données dès qu'il en aura connaissance dans la prise en charge médicale du patient.

Collecte et transmission IRM

Hormis les données issues de la deuxième lecture des IRM par BioClinica, toutes les données définies ci-dessus, seront recueillies dans le rapport de cas de l'étude, à partir du dossier médical du patient.

Pour la deuxième lecture centralisée des IRM, les IRM seront transmises comme suit : le centre d'investigation fera une copie sur Compact Disc - Read Only Memory (CD-ROM) de chaque IRM collecté pour les besoins de l'étude, et remplacera l'identité le patient par un numéro d'identification dont la correspondance avec l'identité du patient n'est connue que du centre d'investigation. Ce numéro d'identification du patient sera prédéfini et attribué à l'IRM du patient lors de son inclusion dans l'étude.

Des copies des IRM et codées seront envoyées en toute sécurité au centre BioClinica pour analyse. En cas de panne de connexion depuis les centres participants, les IRM seront envoyées par courrier.

Les données de cette deuxième lecture par BioClinica seront récupérées pour analyse. Les résultats de la deuxième lecture par BioClinica seront transmis au centre d'investigation, qui les inclura dans le dossier du patient.