VPRIV®-vel (Velaglucerase Alfa) kezelt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek csont- és zsigeri elváltozásainak MRI-változásainak retrospektív és prospektív megfigyelési vizsgálata (EIROS)
Ez a szabványos leolvasású MRI-vel végzett tanulmány első alkalommal fog objektív és számszerűsített adatokat szolgáltatni a VPRIV®-vel kezelt francia betegek organomegáliájáról (máj és léptérfogat), valamint csontelváltozásokról (Bone Marrow Burden11). Ezek az adatok segítenek jobban felmérni a kezelés hatását ezekre a paraméterekre.
A tanulmány eredménye részben választ ad a Francia Nemzeti Egészségügyi Hatóság Francia Átláthatósági Bizottságának (CT: Commission de Transparence) azon kérésére, hogy szolgáltassák a VPRIV®-vel kezelt francia betegek adatait.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Minden bevitt adatot elemzési célokra használnak fel, és az eredményeket benyújtják a szabályozó ügynökségek tájékoztatására. A betegek ellátását és kezelését a résztvevő orvos szabadon határozza meg, a napi orvosi gyakorlatot tükröző megfigyelő vizsgálat keretében. A klinikai adatokat, a rutin klinikai és laboratóriumi vizsgálatok eredményeit, amelyek a Gaucher-kórban szenvedő betegek szokásos orvosi ellátásának részét képezik, a beteg egészségügyi nyilvántartásából gyűjtik össze:
- Szociodemográfiai jellemzők
- A betegség története és a diagnózis háttere
- Orvosi háttér
- MRI: has és csont, az alábbiakban meghatározottak szerint
- Minden MRI előtt vagy után 3 hónappal elérhető klinikai adatok
- Minden MRI előtt vagy után 3 hónappal elérhető biológiai adatok
- Kezelés VPRIV®-vel (velagluceráz alfa), beleértve az adagokat és a kezelési rendet.
A vizsgálat során gyűjtött MRI képek:
A páciens Gaucher-kór (hasi MRI (máj és lép) és csont MRI (hátsérüléses medence, alsó végtagok) és/vagy teljes test MRI-vizsgálata során végzett MRI-vizsgálatok összegyűjtésre kerülnek. A páciens orvosi nyilvántartásában elérhető MRI-k közül az MRI-ket a következőképpen gyűjtik össze:
- Referencia MRI: a VPRIV® kezelés megkezdésének időpontjához legközelebb eső MRI a kezelés megkezdését megelőző öt évben vagy a VPRIV® megkezdését követő három hónapon belül.
- A vizsgálat retrospektív szakaszának MRI-jei: A referencia MRI és a beteg felvételi dátuma között rendelkezésre álló összes MRI.
- A vizsgálat prospektív szakaszának MRI-jei: mindazok az MRI-vizsgálatok, amelyek a vizsgálat prospektív szakaszában, azaz a beteg vizsgálatba való bevonását követő évben fognak megvalósulni.
Az MRI második olvasata
Az összegyűjtött MRI-ket egy második leolvasásnak vetik alá, amelyet központilag egy orvosi képfeldolgozó központ (BioClinica) végez.
Az MRI-k ezen második leolvasása különösen olyan kvantitatív adatokat szolgáltat, amelyek kezdetben nem állnak rendelkezésre a betegnyilvántartásban, mint például a csontvelő-terhelés (BMB) pontszám az ágyéki gerinc és a combcsont esetében, valamint a máj és a lép térfogata.
Abban az esetben, ha a második olvasat további adatokat szolgáltat az első olvasatra, új észrevételként vagy ellentmondásos diagnózisként, a vizsgáló orvos ezeket az adatokat, amint tudomást szerez, integrálja a beteg egészségügyi ellátásába.
MRI gyűjtés és átvitel
A BioClinica által végzett második MRI-leolvasásból származó adatok kivételével minden fent meghatározott adat a vizsgálat esetjelentésében, a beteg kórlapjából kerül összegyűjtésre.
Az MRI-k második központosított leolvasásához az MRI-k továbbítása a következőképpen történik: a vizsgálóközpont minden, a vizsgálati igényekhez gyűjtött MRI-ről másolatot készít Compact Disc – Read Only Memory-ra (CD-ROM), és lecseréli az azonosítót. a beteget olyan azonosító számmal, amelynek a beteg azonosságával való egyezését csak a kivizsgáló központ ismeri. Ez a betegazonosító szám előre meghatározásra kerül, és a páciens MRI-jéhez lesz rendelve, amikor a pácienst bevonják a vizsgálatba.
Az MRI-k és a kódolt másolatok biztonságosan elküldésre kerülnek a BioClinica központba elemzés céljából. A résztvevő központok csatlakozási meghibásodása esetén az MRI-felvételeket postai úton küldik meg.
A BioClinica második leolvasásából származó adatokat elemzés céljából lekéri. A második leolvasás eredményeit a BioClinica továbbítja a kivizsgáló központnak, amely azokat a betegnyilvántartásba veszi.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Clichy, Franciaország, 92110
- Beaujon Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- FELNŐTT
- OLDER_ADULT
- GYERMEK
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen életkorú vagy nemű betegek, akiknél igazoltan diagnosztizálták az 1-es típusú Gaucher-kórt,
- A vizsgálat elején VPRIV®-vel kezelt betegek. A VPRIV® kezelés megkezdése előtt a betegek korábban nem részesültek kezelésben, vagy korábban a VPRIV®-től eltérő Gaucher-kezelésben részesültek.
- A betegeknek egy MRI adattal kell rendelkezniük az előző 5 évből a VPRIV® kezelés megkezdése előtt (legfeljebb 3 hónappal a VPRIV® kezelés megkezdése után
- A betegtől és/vagy a beteg szülőjétől és/vagy törvényes képviselőjétől kapott tájékozott írásos beleegyezés. A hozzájárulást minden 18 éven aluli betegtől meg kell szerezni, ha elég idős ahhoz, hogy megadja
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akiknél az MRI ellenjavallt
- Olyan betegek, akiknél nem végeztek MRI-t a VPRIV®-kezelés megkezdése előtti öt évben vagy a VPRIV®-kezelés megkezdését követő három hónapon belül.
- A folyamatban lévő klinikai vizsgálatba bevont betegek, ahol a készítményt vakok
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Tanulmányi populáció
Bármilyen korú vagy nemű, 1-es típusú Gaucher-kór megerősített diagnózisával rendelkező betegek, akiket a vizsgálat kezdetén VPRIV®-vel kezeltek.
A betegeknek egy MRI adattal kell rendelkezniük az előző 5 évből a VPRIV®-kezelés megkezdése előtt (legfeljebb 3 hónappal a VPRIV®-kezelés megkezdése után.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A combcsontnál mért T1-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása az alapvonal MRI és a nyomon követett MRI között.
Időkeret: 2 ÉV
|
Az alfa-velaglucerázzal kezelt Gaucher-kóros betegeknél a combcsont csontbetegségében bekövetkezett változások leírása MRI-vel mérve.
Az elsődleges végpont a combcsontnál mért T1-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása a kiindulási MRI és a követő MRI-k között.
|
2 ÉV
|
|
A combcsontnál mért T2-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása az alapvonal MRI és a nyomon követett MRI között.
Időkeret: 2 ÉV
|
Az alfa-velaglucerázzal kezelt Gaucher-kóros betegeknél a combcsont csontbetegségében bekövetkezett változások leírása MRI-vel mérve.
Az elsődleges végpont a combcsontnál mért T2-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása a kiindulási MRI és a követő MRI-k között.
|
2 ÉV
|
|
Az ágyéki gerincen mért T1-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása az alapvonal MRI és a nyomon követett MRI között.
Időkeret: 2 ÉV
|
Az ágyéki gerinc csontbetegségében bekövetkezett változások leírása a Velaglucerase alfa-val kezelt Gaucher-kóros betegeknél, MRI-vel mérve.
Az elsődleges végpont az ágyéki gerincen mért T1-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása az alapvonal MRI és a nyomon követett MRI között.
|
2 ÉV
|
|
Az ágyéki gerincen mért T2-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása az alapvonal MRI és a nyomon követett MRI között.
Időkeret: 2 ÉV
|
Az ágyéki gerinc csontbetegségében bekövetkezett változások leírása a Velaglucerase alfa-val kezelt Gaucher-kóros betegeknél, MRI-vel mérve.
Az elsődleges végpont az ágyéki gerincen mért T2-re súlyozott BMB-pontszám időbeli változása az alapvonal MRI és a nyomon követett MRI között.
|
2 ÉV
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ismertesse a betegek szocio-demográfiai jellemzőit: életkor
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek szocio-demográfiai jellemzőinek leírása: életkor
|
2 ÉV
|
|
Ismertesse a betegek szocio-demográfiai jellemzőit: nem
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek szocio-demográfiai jellemzőinek leírása: szex
|
2 ÉV
|
|
Ismertesse a betegek szocio-demográfiai jellemzőit: foglalkozás
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek szocio-demográfiai jellemzőinek leírása: foglalkozás
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: súly (kg)
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírására: súly (kg)
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: magasság (cm)
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírására: magasság (cm)
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: aszténia hiánya vagy jelenléte (enyhe, közepes vagy súlyos).
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírása: aszténia hiánya vagy jelenléte (enyhe, közepes vagy súlyos).
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: hasi fájdalom
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírása: hasi fájdalom
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: krónikus csontfájdalom
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírása: krónikus csontfájdalom
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: csontválságok
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai evolúciójának leírása: csontválságok
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: vérzés és hemorrhagiás szindróma
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai evolúciójának leírása: vérzés és hemorrhagiás szindróma
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: tüdőkárosodás
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai evolúciójának leírása: tüdőkárosodás
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: neurológiai károsodás
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai evolúciójának leírása: neurológiai károsodás
|
2 ÉV
|
|
A beteg klinikai evolúciója: hepatomegalia hiánya vagy jelenléte
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírása: hepatomegalia hiánya vagy jelenléte, a nyíl kiterjedésével (medio-clavicularis vonal) (cm)
|
2 ÉV
|
|
A betegek klinikai evolúciója: splenomegalia hiánya vagy jelenléte
Időkeret: 2 ÉV
|
A betegek klinikai fejlődésének leírása: splenomegalia hiánya vagy jelenléte, a borda túlnyúlásának mértékével (cm)
|
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Csont elváltozások
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: csontelváltozások (gerinc, medence, combcsontok, sípcsontok és egyéb tüneti lokalizáció). Csontléziók hiánya vagy jelenléte és elhelyezkedése: csontinfiltráció, kérgi elvékonyodás, osteonecrosis, csontinfarktus, stroke következményei, csigolyakompresszió, törés vagy egyéb csontbetegség. Ha lehetséges, hasonlítsa össze az MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Májértékelés: hepatomegalia hiánya vagy jelenléte a nyíl kiterjedésével (medio-clavicularis vonal) (cm).
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Visceralis érintettség: Májértékelési kritériumok MRI: hepatomegalia hiánya vagy jelenléte, a nyíl kiterjedésével (medio-clavicularis vonal) (cm). Ha lehetséges, hasonlítsa össze ezen MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Májértékelés: a máj térfogatának alakulása (m3).
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Májértékelési kritériumok MRI: A máj térfogatának alakulása (m3). Ha lehetséges, hasonlítsa össze ezen MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Lép kiértékelése: splenomegalia hiánya vagy jelenléte
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Lép kiértékelés MRI: splenomegalia hiánya vagy jelenléte. Ha lehetséges, hasonlítsa össze ezen MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Lép kiértékelése: a bordakinyúlás mértékének alakulása (cm)
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Lép kiértékelés MRI: a bordakinyúlás mértékének alakulása (cm). Ha lehetséges, hasonlítsa össze ezen MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Lép kiértékelése: splenomegalia hiánya vagy jelenléte.
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Lép kiértékelés MRI: splenomegalia hiánya vagy jelenléte. Ha lehetséges, hasonlítsa össze ezen MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: Lép kiértékelése: a lép térfogatának alakulása (m3)
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Lép kiértékelés MRI: a lép térfogatának alakulása (m3). Ha lehetséges, hasonlítsa össze ezen MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulása: szívizom elváltozások jelenléte vagy hiánya
Időkeret: 2 ÉV
|
Az MRI-vel mért paraméterek alakulásának leírása: Szívizom, csomók, fibrózis, hólyagos kövek vagy egyéb elváltozások jelenléte vagy hiánya. Ha lehetséges, hasonlítsa össze az MRI-paraméterek alakulását a korábban nem kezelt betegek és a korábban a Gaucher-kór más specifikus kezelésével kezelt betegek között az MRI kiindulási állapotában. |
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: hemoglobin (g/dl)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: hemoglobin (g/dl)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: leukociták (sejt/mm3)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: leukociták (sejt/mm3)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: vérlemezkék (mm3)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: vérlemezkék (mm3)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: angiotenzin konvertáló enzim (ACE) (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírására: ACE (angiotenzin konvertáló enzim (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: ferritin (mg/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírására: ferritin (mg/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: kitotriozidáz (nmol/óra/ml)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: kitotriozidáz (nmol/h/ml)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: CCL18 (ng/ml)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: CCL18 (ng/ml)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: D-vitamin (nmol/L)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírására: D-vitamin (nmol/L)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: B12-vitamin (pmol/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírására: B12-vitamin (pmol/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: szérum glutamát oxaloacetát transzamináz (SGOT) (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: SGOT (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: Aszpartát-aminotranszferáz (AST) (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: AST (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: szérum glutamát-piruvát transzamináz (SGPT) (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: SGPT (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: Alanin-aminotranszferáz (ALT) (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírásához: ALT (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: Gamma-glutamil-transzferáz (GGT) (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: GGT (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: alkalikus foszfatáz (U/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírására: alkalikus foszfatáz (U/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: trigliceridek (mmol/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: trigliceridek (mmol/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: összkoleszterin (mmol/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: összkoleszterin (mmol/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: gamma-globulin (g/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírására: gamma-globulin (g/l).
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: szérum kalcium (mmol/l)
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: szérum kalcium (mmol/l)
|
2 ÉV
|
|
Biológiai paraméterek alakulása: monoklonális csúcs jelenléte vagy hiánya és típusa, ha van.
Időkeret: 2 ÉV
|
A biológiai paraméterek alakulásának leírása: monoklonális csúcs jelenléte vagy hiánya és típusa, ha van.
|
2 ÉV
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Gaucher-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C1294
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .