Ретроспективное и проспективное обсервационное исследование МРТ-изменений костных и висцеральных поражений у пациентов с болезнью Гоше 1-го типа, получавших VPRIV® (велаглюцеразу альфа) (EIROS)

Все введенные данные будут использоваться для целей анализа, а результаты будут переданы в регулирующие органы. Уход за пациентом и его ведение свободно определяются участвующим врачом в рамках обсервационного исследования, отражающего повседневную медицинскую практику. Клинические данные, результаты рутинных клинических и лабораторных исследований, которые являются частью стандартной медицинской помощи пациентам с болезнью Гоше, будут собираться из медицинской карты пациента:

• Социально-демографические характеристики
• История болезни и контекст диагноза
• Медицинское образование
• МРТ: брюшной полости и костей, как определено ниже
• Клинические данные доступны в диапазоне от 3 месяцев до или после каждой МРТ
• Биологические данные доступны в диапазоне от 3 месяцев до или после каждой МРТ
• Лечение препаратом VPRIV® (велаглюцераза альфа), включая дозы и схемы.

Изображения МРТ, полученные в ходе исследования:

Будут собраны МРТ, выполненные при обычном медицинском наблюдении пациента за болезнью Гоше (МРТ брюшной полости (печени и селезенки) и МРТ костей (травма спины, таза, нижних конечностей) и/или МРТ всего тела). Среди МРТ, имеющихся в медицинских картах пациента, МРТ будут собраны следующим образом:

• Референтная МРТ: МРТ, ближайшая к дате начала VPRIV® в течение пяти лет, предшествующих началу лечения, или в течение трех месяцев после начала VPRIV®.
• МРТ ретроспективной фазы исследования: все МРТ, доступные между эталонной МРТ и датой включения пациента.
• МРТ проспективного этапа исследования: все МРТ, которые будут выполнены на проспективном этапе исследования, то есть в течение года, следующего за датой включения пациента в исследование.

Второе чтение МРТ

Собранные МРТ будут подвергнуты второму чтению, которое будет проводиться централизованно центром обработки медицинских изображений (BioClinica).

Это второе чтение МРТ, в частности, предоставит количественные данные, изначально недоступные в истории болезни пациента, такие как оценка нагрузки на костный мозг (BMB) в поясничном отделе позвоночника и бедренной кости, а также объемы печени и селезенки.

В случае, если второе чтение предоставит дополнительные данные к первому чтению, такие как какие-либо новые комментарии или несоответствующий диагноз, врач, проводящий обследование, интегрирует эти данные, как только он узнает о них, при оказании медицинской помощи пациенту.

Сбор и передача МРТ

За исключением данных второго чтения МРТ BioClinica, все данные, определенные выше, будут собраны в отчете о клиническом случае исследования из медицинской карты пациента.

Для второго централизованного считывания МРТ МРТ будут передаваться следующим образом: Исследовательский центр сделает копию на компакт-диске (CD-ROM) каждого МРТ, собранного для нужд исследования, и заменит удостоверение пациента по идентификационному номеру, соответствие которого личности пациента известно только следственному центру. Этот идентификационный номер пациента будет предварительно определен и привязан к МРТ пациента, когда он будет включен в исследование.

Копии МРТ и закодированных изображений будут отправлены в безопасном месте в центр BioClinica для анализа. В случае сбоя связи из центров-участников снимки МРТ будут отправлены по почте.

Данные этого второго чтения BioClinica будут извлечены для анализа. Результаты второго чтения BioClinica будут переданы в исследовательский центр, который включит их в карту пациента.