VPRIV®(Velaglucerase Alfa)로 치료한 제1형 고셔병 환자의 뼈 및 내장 병변의 MRI 변화에 대한 후향적 및 전향적 관찰 연구 (EIROS)

입력된 모든 데이터는 분석 목적으로 사용되며 결과는 규제 기관에 알리기 위해 제출됩니다. 환자 관리 및 관리는 참여 의사가 일상적인 의료 관행을 반영하는 관찰 연구의 틀에서 자유롭게 결정합니다. 임상 데이터, 고셔병 환자에 대한 표준 의료의 일부인 일상적인 임상 및 실험실 테스트 결과는 환자의 의료 기록에서 수집됩니다.

• 사회 인구학적 특성
• 질병의 역사와 진단의 맥락
• 의료 배경
• MRI: 아래에 정의된 바와 같은 복부 및 뼈
• 각 MRI 전후 3개월 범위의 임상 데이터 제공
• 각 MRI 전후 3개월 범위의 생물학적 데이터 이용 가능
• 용량 및 요법을 포함한 VPRIV®(velaglucerase alfa) 치료.

연구 중에 수집된 MRI 이미지:

고셔병에 대한 환자의 일반적인 의학적 추적 관찰에서 수행된 MRI(복부 MRI(간 및 비장) 및 뼈 MRI(허리 부상 골반, 하지) 및/또는 전신 MRI)가 수집됩니다. 환자의 의료 기록에서 사용할 수 있는 MRI 중 MRI는 다음과 같이 수집됩니다.

• 참조 MRI: 치료 시작 전 5년 또는 VPRIV® 시작 후 3개월 이내에 VPRIV® 시작 날짜와 가장 가까운 MRI.
• 연구의 후향적 단계의 MRI: 참조 MRI와 환자의 포함 날짜 사이에 사용 가능한 모든 MRI.
• 연구의 전향적 단계의 MRI: 연구의 전향적 단계, 즉 환자가 연구에 포함된 날짜 다음 해 동안 실현될 모든 MRI

MRI의 두 번째 판독

수집된 MRI는 의료 영상 처리 센터(BioClinica)에서 중앙 집중식으로 수행되는 두 번째 판독의 대상이 됩니다.

MRI의 이 두 번째 판독은 특히 요추 및 대퇴골의 골수 부담(BMB) 점수, 간 및 비장 용적과 같이 초기 환자 기록에서 사용할 수 없는 정량적 데이터를 제공합니다.

두 번째 판독이 첫 번째 판독에 추가 데이터를 제공하는 경우 새로운 의견이나 불일치 진단으로 조사 의사는 환자의 의료에 이러한 데이터를 알게 되는 즉시 이러한 데이터를 통합합니다.

MRI 수집 및 전송

BioClinica의 두 번째 MRI 판독 데이터를 제외하고 위에서 정의된 모든 데이터는 환자의 의료 기록에서 연구 사례 보고서에 수집됩니다.

MRI의 두 번째 중앙 집중식 판독을 위해 MRI는 다음과 같이 전송됩니다. 조사 센터는 연구 필요를 위해 수집된 각 MRI의 CD-ROM(Compact Disc - Read Only Memory)에 사본을 만들고 신원을 대체합니다. 환자의 신원과 일치하는 식별 번호로 환자를 조사 센터에서만 알 수 있습니다. 이 환자 식별 번호는 환자가 연구에 포함될 때 미리 정의되고 환자의 MRI에 귀속됩니다.

MRI 및 코딩된 사본은 분석을 위해 BioClinica 센터로 안전하게 전송됩니다. 참여 센터에서 연결 실패 시 MRI 스캔은 우편으로 발송됩니다.

BioClinica의 이 두 번째 판독 데이터는 분석을 위해 검색됩니다. BioClinica의 두 번째 판독 결과는 조사 센터로 전달되어 환자 기록에 포함됩니다.