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Studio osservazionale retrospettivo e prospettico delle alterazioni della risonanza magnetica nelle lesioni ossee e viscerali di pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 trattati con VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

16 giugno 2021 aggiornato da: CEN Biotech

Questo studio con risonanza magnetica a lettura standardizzata fornirà per la prima volta dati oggettivi e quantificati sull'organomegalia (volumi di fegato e milza) e sull'alterazione ossea (Bone Marrow Burden11) di pazienti francesi trattati con VPRIV®. Questi dati aiuteranno a valutare meglio l'impatto di questo trattamento su questi parametri.

Il risultato di questo studio risponderà anche in parte alla richiesta della Commissione francese per la trasparenza (CT: Commission de Transparence) dell'Autorità sanitaria nazionale francese di fornire loro i dati dei pazienti francesi trattati con VPRIV®.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i dati inseriti verranno utilizzati a fini di analisi e i risultati verranno inviati per informare le agenzie di regolamentazione. La cura e la gestione del paziente sono determinate liberamente dal medico partecipante, nel quadro di uno studio osservazionale che riflette la pratica medica quotidiana. I dati clinici, i risultati dei test clinici e di laboratorio di routine che fanno parte delle cure mediche standard per i pazienti con malattia di Gaucher saranno raccolti dalla cartella clinica del paziente:

  • Caratteristiche socio-demografiche
  • Storia della malattia e contesto della diagnosi
  • Sfondo medico
  • MRI: addominali e ossei, come definito di seguito
  • Dati clinici disponibili nell'intervallo da 3 mesi prima o dopo ogni risonanza magnetica
  • Dati biologici disponibili nell'intervallo da 3 mesi prima o dopo ogni risonanza magnetica
  • Trattamento con VPRIV® (velaglucerasi alfa), comprese le dosi e i regimi.

Le immagini MRI raccolte durante lo studio:

Verranno raccolte le risonanze magnetiche eseguite nel consueto follow-up medico del paziente per la sua malattia di Gaucher (risonanza magnetica addominale (fegato e milza) e ossea (lesione alla schiena bacino, arti inferiori) e/o risonanza magnetica di tutto il corpo). Tra le risonanze magnetiche disponibili nella cartella clinica del paziente, le risonanze magnetiche saranno raccolte come segue:

  • Risonanza magnetica di riferimento: risonanza magnetica più vicina alla data di inizio di VPRIV® nei cinque anni precedenti l'inizio del trattamento o entro tre mesi dall'inizio di VPRIV®.
  • Risonanze magnetiche della fase retrospettiva dello studio: tutte le risonanze magnetiche disponibili tra la risonanza magnetica di riferimento e la data di inclusione del paziente.
  • RM della fase prospettica dello studio: tutte le RM che verranno realizzate durante la fase prospettica dello studio, ovvero nell'anno successivo alla data di inserimento del paziente nello studio

Seconda lettura della risonanza magnetica

Le risonanze magnetiche raccolte saranno soggette a una seconda lettura, che sarà condotta centralmente da un centro di elaborazione delle immagini mediche (BioClinica).

Questa seconda lettura della risonanza magnetica fornirà in particolare dati quantitativi inizialmente non disponibili nelle cartelle cliniche del paziente, come il punteggio del carico del midollo osseo (BMB) a livello della colonna lombare e del femore e i volumi di fegato e milza.

Nel caso in cui la seconda lettura fornisca dati aggiuntivi rispetto alla prima lettura, come eventuali nuovi commenti o diagnosi discordanti, il medico inquirente integrerà questi dati non appena ne avrà conoscenza nell'assistenza sanitaria del paziente.

Raccolta e trasmissione della risonanza magnetica

Fatta eccezione per i dati della seconda lettura delle risonanze magnetiche da parte di BioClinica, tutti i dati sopra definiti, saranno raccolti nel case report dello studio, dalla cartella clinica del paziente.

Per la seconda lettura centralizzata delle RM, le RM verranno trasmesse come segue: il centro investigativo effettuerà una copia su Compact Disc - Read Only Memory (CD-ROM) di ogni RM raccolta per le esigenze di studio, e sostituirà l'identificativo il paziente da un numero identificativo la cui corrispondenza con l'identità del paziente è nota solo al centro investigativo. Questo numero di identificazione del paziente sarà predefinito e attribuito alla risonanza magnetica del paziente quando il paziente sarà incluso nello studio.

Copie di risonanza magnetica e codificate verranno inviate in modo sicuro al centro BioClinica per l'analisi. In caso di mancata connessione dai centri partecipanti, le scansioni MRI verranno inviate per posta.

I dati di questa seconda lettura di BioClinica saranno recuperati per l'analisi. I risultati della seconda lettura da parte di BioClinica saranno inoltrati al centro investigativo, che li inserirà nella cartella del paziente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Clichy, Francia, 92110
        • Beaujon Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Per riflettere le pratiche quotidiane, questo studio include tutti i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1 trattati con VPRIV® alla data di inizio dello studio e che soddisfano i criteri di selezione dello studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di qualsiasi età o sesso con diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1,
  2. Pazienti trattati con VPRIV® all'inizio dello studio. I pazienti che hanno iniziato il trattamento con VPRIV® in precedenza potrebbero essere naïve al trattamento o precedentemente trattati con qualsiasi altro trattamento Gaucher diverso da VPRIV®
  3. I pazienti devono avere un dato MRI nei 5 anni precedenti prima di iniziare il trattamento con VPRIV® (fino a 3 mesi dopo l'inizio del trattamento con VPRIV®
  4. Consenso scritto informato ottenuto dal paziente e/o dai genitori del paziente e/o dal rappresentante legale. Il consenso, se abbastanza grande da concedere, sarà ottenuto da tutti i pazienti di età inferiore ai 18 anni

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti per i quali la risonanza magnetica è controindicata
  2. Pazienti che non sono stati sottoposti a risonanza magnetica nei cinque anni precedenti l'inizio del trattamento con VPRIV® o entro tre mesi dall'inizio del trattamento con VPRIV®.
  3. Pazienti inclusi in uno studio clinico in corso in cui il prodotto è in cieco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Popolazione di studio
Pazienti di qualsiasi età o sesso con diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1, trattati con VPRIV® all'inizio dello studio. I pazienti devono avere un dato MRI nei 5 anni precedenti prima di iniziare il trattamento con VPRIV® (fino a 3 mesi dopo l'inizio di VPRIV®.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato in T1 misurato al femore.
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere i cambiamenti nella malattia ossea nel femore nei pazienti con malattia di Gaucher trattati con Velaglucerasi alfa misurata mediante risonanza magnetica. L'endpoint primario è la variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato in T1 misurato al femore.
2 ANNI
La variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato in T2 misurato al femore.
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere i cambiamenti nella malattia ossea nel femore nei pazienti con malattia di Gaucher trattati con Velaglucerasi alfa misurata mediante risonanza magnetica. L'endpoint primario è la variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato in T2 misurato al femore.
2 ANNI
La variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato a T1 misurato alla colonna lombare.
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere i cambiamenti nella malattia ossea nella colonna lombare nei pazienti con malattia di Gaucher trattati con Velaglucerasi alfa misurata mediante risonanza magnetica. L'endpoint primario è la variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato a T1 misurato alla colonna lombare.
2 ANNI
La variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato a T2 misurato alla colonna lombare.
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere i cambiamenti nella malattia ossea nella colonna lombare nei pazienti con malattia di Gaucher trattati con Velaglucerasi alfa misurata mediante risonanza magnetica. L'endpoint primario è la variazione nel tempo tra la risonanza magnetica di base e le risonanze magnetiche di follow-up, del punteggio BMB ponderato a T2 misurato alla colonna lombare.
2 ANNI

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivere le caratteristiche socio-demografiche dei pazienti: età
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere la socio-demografica dei pazienti: età
2 ANNI
Descrivere le caratteristiche socio-demografiche dei pazienti: sesso
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere il socio-demografico dei pazienti: sesso
2 ANNI
Descrivere le caratteristiche socio-demografiche dei pazienti: occupazione
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere il socio-demografico dei pazienti: occupazione
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: peso (kg)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: peso (kg)
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: altezza (cm)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: altezza (cm)
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: assenza o presenza (lieve, moderata o grave) di astenia
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: assenza o presenza (lieve, moderata o grave) di astenia
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: dolore addominale
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: dolore addominale
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: dolore osseo cronico
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: dolore osseo cronico
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: crisi ossee
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: crisi ossee
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: sanguinamento e sindrome emorragica
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: sanguinamento e sindrome emorragica
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: compromissione polmonare
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: compromissione polmonare
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: compromissione neurologica
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: compromissione neurologica
2 ANNI
Evoluzione clinica del paziente: assenza o presenza di epatomegalia
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: assenza o presenza di epatomegalia, con l'estensione della freccia (linea medio-clavicolare) (cm)
2 ANNI
Evoluzione clinica dei pazienti: assenza o presenza di splenomegalia
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione clinica dei pazienti: assenza o presenza di splenomegalia, con l'estensione della sporgenza costale (cm)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Alterazioni ossee
Lasso di tempo: 2 ANNI

Descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla risonanza magnetica: alterazioni ossee (colonna vertebrale, bacino, femori, tibie e altre localizzazioni sintomatiche). Assenza o presenza di lesioni ossee e loro localizzazione: infiltrazione ossea, assottigliamento corticale, osteonecrosi, infarto osseo, sequele di ictus, compressione vertebrale, frattura o altra malattia ossea.

Se possibile, confrontare l'evoluzione dei parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla RM: Valutazione epatica: assenza o presenza di epatomegalia con l'estensione della freccia (linea medio-clavicolare) (cm).
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla MRI: Coinvolgimento viscerale: Criteri di valutazione del fegato MRI: assenza o presenza di epatomegalia, con l'estensione della freccia (linea medio-clavicolare) (cm).

Se possibile, confrontare l'evoluzione di questi parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione del fegato : evoluzione del volume del fegato (m3).
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Criteri di valutazione del fegato MRI : evoluzione del volume del fegato (m3).

Se possibile, confrontare l'evoluzione di questi parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla MRI: Valutazione della milza: assenza o presenza di splenomegalia
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione della milza MRI : assenza o presenza di splenomegalia.

Se possibile, confrontare l'evoluzione di questi parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione della milza : evoluzione dell'estensione dello sbalzo costale (cm)
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione della milza MRI : evoluzione dell'estensione della sporgenza costale (cm).

Se possibile, confrontare l'evoluzione di questi parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla MRI: Valutazione della milza: assenza o presenza di splenomegalia.
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione della milza MRI : assenza o presenza di splenomegalia.

Se possibile, confrontare l'evoluzione di questi parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione della milza : evoluzione del volume della milza (m3)
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla MRI : Valutazione della milza MRI : evoluzione del volume della milza (m3).

Se possibile, confrontare l'evoluzione di questi parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri misurati dalla risonanza magnetica: Presenza o assenza di alterazioni miocardiche
Lasso di tempo: 2 ANNI

Per descrivere l'evoluzione dei parametri misurati dalla risonanza magnetica: Presenza o assenza di miocardio, noduli, fibrosi, calcoli vescicolari o altre alterazioni.

Se possibile, confrontare l'evoluzione dei parametri MRI tra pazienti naive al trattamento e pazienti precedentemente trattati con un altro trattamento specifico per la malattia di Gaucher alla MRI basale.

2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: emoglobina (g/dl)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: emoglobina (g/dl)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: leucociti (cellule/mm3)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: leucociti (cellule/mm3)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: piastrine (mm3)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: piastrine (mm3)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: Enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: ACE (enzima di conversione dell'angiotensina (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: ferritina (mg/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: ferritina (mg/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: chitotriosidasi (nmol/h/ml)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: chitotriosidasi (nmol/h/ml)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: CCL18 (ng/ml)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: CCL18 (ng/ml)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: vitamina D (nmol/L)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: vitamina D (nmol/L)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: vitamina B12 (pmol/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: vitamina B12 (pmol/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: glutammato ossalacetato transaminasi sierica (SGOT) (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: SGOT (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici : Aspartato aminotransferasi (AST) (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: AST (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT) (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: SGPT (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici : Alanina aminotransferasi (ALT) (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: ALT (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici : Gamma-glutamiltransferasi (GGT) (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: GGT (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: fosfatasi alcalina (U/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: fosfatasi alcalina (U/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: trigliceridi (mmol/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: trigliceridi (mmol/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: colesterolo totale (mmol/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: colesterolo totale (mmol/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: gammaglobuline (g/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: gammaglobuline (g/l).
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: calcio sierico (mmol/l)
Lasso di tempo: 2 ANNI
Per descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: calcio sierico (mmol/l)
2 ANNI
Evoluzione dei parametri biologici: presenza o assenza di un picco monoclonale ed eventuale tipo.
Lasso di tempo: 2 ANNI
Descrivere l'evoluzione dei parametri biologici: presenza o assenza di un picco monoclonale ed eventuale tipo.
2 ANNI

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Collaboratori

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

17 gennaio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

13 settembre 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

27 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

7 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

22 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Risonanza magnetica

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