Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Retrospektiv og prospektiv observasjonsstudie av MR-endringer i bein- og viscerale lesjoner hos pasienter med Gaucher-sykdom type 1 behandlet med VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

16. juni 2021 oppdatert av: CEN Biotech

Denne studien med standardiserte MR-er vil for første gang gi objektive og kvantifiserte data om organomegali (lever- og miltvolumer) samt beinendring (Beinmargsbyrde11) hos franske pasienter behandlet med VPRIV®. Disse dataene vil bidra til å bedre vurdere effekten av denne behandlingen på disse parameterne.

Resultatet av denne studien vil også delvis svare på forespørselen fra den franske åpenhetskommisjonen (CT: Commission de Transparence) fra den franske nasjonale helsemyndigheten om å gi dem data om franske pasienter behandlet med VPRIV®.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle data som legges inn vil bli brukt til analyseformål, og resultatene vil bli sendt inn for å informere tilsynsorganer. Pasientbehandling og behandling bestemmes fritt av den deltakende legen, innenfor rammen av en observasjonsstudie som gjenspeiler den daglige medisinske praksisen. De kliniske dataene, resultatene av rutinemessig klinisk og laboratorietesting som er en del av standard medisinsk behandling for pasienter med Gauchers sykdom vil bli samlet inn fra pasientens journal:

  • Sosiodemografiske kjennetegn
  • Sykdomshistorie og diagnosesammenheng
  • Medisinsk bakgrunn
  • MR: abdominal og bein, som definert nedenfor
  • Kliniske data tilgjengelig i området fra 3 måneder før eller etter hver MR
  • Biologiske data tilgjengelig i området fra 3 måneder før eller etter hver MR
  • Behandling med VPRIV® (velaglucerase alfa), inkludert doser og regimer.

MR-bildene samlet inn under studien:

MR-undersøkelsene utført i pasientens vanlige medisinske oppfølging av Gauchers sykdom (abdominal MR (lever og milt) og bein MR (ryggskade bekken, underekstremiteter) og/eller MR av hele kroppen) vil bli samlet inn. Blant MR-er som er tilgjengelige i pasientens medisinske journaler, vil MR-er samles inn som følger:

  • Referanse MR: MR nærmest datoen for oppstart av VPRIV® i de fem årene før behandlingsstart eller innen tre måneder etter oppstart av VPRIV®.
  • MR-er av den retrospektive fasen av studien: Alle tilgjengelige MR-er mellom referanse-MR og inklusjonsdatoen til pasienten.
  • MR-er av den prospektive fasen av studien: alle MR-er som vil bli realisert i løpet av den prospektive fasen av studien, det vil si i løpet av året etter datoen pasienten ble inkludert i studien

Andre lesing av MR

De innsamlede MR-ene vil bli gjenstand for en andre avlesning, som vil bli utført sentralt av et medisinsk bildebehandlingssenter (BioClinica).

Denne andre avlesningen av MR-er vil spesielt gi kvantitative data som ikke er tilgjengelige i pasientjournalene i utgangspunktet, slik som Bone Marrow Burden (BMB)-score ved korsryggen og femur, og lever- og miltvolumer.

I tilfelle den andre lesingen gir tilleggsdata til den første lesingen, som eventuelle nye kommentarer eller uoverensstemmende diagnoser, vil den undersøkende legen integrere disse dataene så snart han har kunnskap om dem i den medisinske behandlingen av pasienten.

MR-innsamling og overføring

Bortsett fra dataene fra den andre lesingen av MR-er av BioClinica, vil alle data som er definert ovenfor, samles inn i studiens kasusrapport, fra pasientens journal.

For den andre sentraliserte avlesningen av MR-ene vil MR-ene bli overført som følger: undersøkelsessenteret vil lage en kopi på CD-ROM (Compact Disc - Read Only Memory) av hver MR som samles inn for studiebehovene, og vil erstatte identiteten pasienten med et identifikasjonsnummer hvis korrespondanse med pasientens identitet kun er kjent av undersøkelsessentralen. Dette pasientidentifikasjonsnummeret vil være forhåndsdefinert og tilskrevet pasientens MR når pasienten inkluderes i studien.

Kopier av MR og kodet vil bli sendt sikkert til BioClinica senter for analyse. Ved tilkoblingssvikt fra de deltakende sentrene vil MR-skanning bli sendt i posten.

Data fra denne andre lesingen av BioClinica vil bli hentet inn for analyse. Resultatene av den andre lesingen av BioClinica vil bli videresendt til undersøkelsessenteret, som vil inkludere dem i pasientens journal.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Clichy, Frankrike, 92110
        • Beaujon Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

For å gjenspeile den daglige praksisen inkluderer denne studien alle pasienter med en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 behandlet med VPRIV® på datoen for begynnelsen av studien og som oppfyller seleksjonskriteriene for studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter uansett alder eller kjønn med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1,
  2. Pasienter behandlet med VPRIV® i begynnelsen av studien. Før oppstart av VPRIV®-pasienter kan enten være behandlingsnaive eller tidligere behandlet med en annen Gaucher-behandling enn VPRIV®
  3. Pasienter bør ha én MR-data i de 5 foregående årene før oppstart av VPRIV®-behandling (opptil 3 måneder etter oppstart av VPRIV®
  4. Informert skriftlig samtykke innhentet fra pasienten, og/eller pasientens forelder(e), og/eller juridisk representant. Samtykke, hvis gammel nok til å gi, vil bli innhentet fra alle pasienter under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som MR er kontraindisert for
  2. Pasienter som ikke hadde tatt MR i løpet av de fem årene før oppstart av behandling med VPRIV® eller innen tre måneder etter oppstart av VPRIV®.
  3. Pasienter inkludert i en pågående klinisk studie der produktet er blindet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Studiepopulasjon
Pasienter uansett alder eller kjønn med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1, behandlet med VPRIV® i begynnelsen av studien. Pasienter bør ha én MR-data i de 5 foregående årene før VPRIV®-behandling starter (opptil 3 måneder etter oppstart av VPRIV®).
Annen: MR

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen over tid mellom baseline MR og oppfølgings MR, av BMB score vektet ved T1 målt ved lårbenet.
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive endringer i bensykdom i lårbenet hos pasienter med Gauchers sykdom behandlet med Velaglucerase alfa målt ved MR. Det primære endepunktet er endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-skåren vektet ved T1 målt ved lårbenet.
2 ÅR
Endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-score vektet ved T2 målt ved lårbenet.
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive endringer i bensykdom i lårbenet hos pasienter med Gauchers sykdom behandlet med Velaglucerase alfa målt ved MR. Det primære endepunktet er endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-skåren vektet ved T2 målt ved lårbenet.
2 ÅR
Endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-score vektet ved T1 målt ved korsryggen.
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive endringer i bensykdom i korsryggen hos pasienter med Gauchers sykdom behandlet med Velaglucerase alfa målt ved MR. Det primære endepunktet er endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-skåren vektet ved T1 målt ved korsryggen.
2 ÅR
Endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-score vektet ved T2 målt ved korsryggen.
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive endringer i bensykdom i korsryggen hos pasienter med Gauchers sykdom behandlet med Velaglucerase alfa målt ved MR. Det primære endepunktet er endringen over tid mellom baseline-MR og oppfølgings-MR, av BMB-skåren vektet ved T2 målt ved korsryggen.
2 ÅR

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv sosiodemografiske kjennetegn ved pasienter: alder
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive sosiodemografien til pasienter: alder
2 ÅR
Beskriv sosiodemografiske kjennetegn ved pasienter: kjønn
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive sosiodemografien til pasienter: sex
2 ÅR
Beskriv sosiodemografiske kjennetegn ved pasienter: yrke
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive sosiodemografien til pasienter: yrke
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: vekt (kg)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen til pasienter: vekt (kg)
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: høyde (cm)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen til pasienter: høyde (cm)
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: fravær eller tilstedeværelse (mild, moderat eller alvorlig) asteni
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen til pasienter: fravær eller tilstedeværelse (mild, moderat eller alvorlig) asteni
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: magesmerter
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen av pasienter: magesmerter
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: kroniske beinsmerter
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen av pasienter: kroniske beinsmerter
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: beinkriser
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen til pasienter: beinkriser
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: blødning og hemorragisk syndrom
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen av pasienter: blødning og hemorragisk syndrom
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: lungesvikt
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen av pasienter: lungesvikt
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: nevrologisk svekkelse
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen av pasienter: nevrologisk svekkelse
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasient: fravær eller tilstedeværelse av hepatomegali
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen til pasienter: fravær eller tilstedeværelse av hepatomegali, med utstrekningen av pilen (middelklavikulær linje) (cm)
2 ÅR
Klinisk utvikling av pasienter: fravær eller tilstedeværelse av splenomegali
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive den kliniske utviklingen til pasienter: fravær eller tilstedeværelse av splenomegali, med omfanget av costal overheng (cm)
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR: Benforandringer
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR: beinforandringer (ryggrad, bekken, lårben, tibias og annen symptomatisk lokalisering). Fravær eller tilstedeværelse av beinlesjoner og deres plassering: beininfiltrasjon, kortikal tynning, osteonekrose, beininfarkt, slagtilfeller, vertebral kompresjon, fraktur eller annen beinsykdom.

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av MR-parametere mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere har blitt behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR: Leverevaluering: fravær eller tilstedeværelse av hepatomegali med utstrekningen av pilen (middelklavikulær linje) (cm).
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR : Visceral involvering : Leverevalueringskriterier MR : fravær eller tilstedeværelse av hepatomegali, med utstrekningen av pilen (middelklavikulær linje) (cm).

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av disse MR-parametrene mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere er behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR : Leverevaluering : utvikling av levervolumet (m3).
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR: Leverevalueringskriterier MR: utvikling av levervolumet (m3).

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av disse MR-parametrene mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere er behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR: Miltvurdering: fravær eller tilstedeværelse av splenomegali
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR: Miltvurdering MR: fravær eller tilstedeværelse av splenomegali.

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av disse MR-parametrene mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere er behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR: Evaluering av milten: utvikling av utstrekningen av kystoverhenget (cm)
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR: Miltevaluering MR: utvikling av omfanget av costal overheng (cm).

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av disse MR-parametrene mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere er behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR: Miltvurdering: fravær eller tilstedeværelse av splenomegali.
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR: Miltvurdering MR: fravær eller tilstedeværelse av splenomegali.

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av disse MR-parametrene mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere er behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR : Miltevaluering : utvikling av miltvolumet (m3)
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR : Miltevaluering MR : utvikling av miltvolumet (m3).

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av disse MR-parametrene mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere er behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Evolusjon av parametrene målt ved MR: Tilstedeværelse eller fravær av endringer i myokard
Tidsramme: 2 ÅR

For å beskrive utviklingen av parametrene målt ved MR: Tilstedeværelse eller fravær av myokard, knuter, fibrose, vesikulære steiner eller andre endringer.

Hvis mulig, sammenlign utviklingen av MR-parametere mellom behandlingsnaive pasienter og pasienter som tidligere har blitt behandlet med en annen spesifikk behandling for Gauchers sykdom ved baseline MR.
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: hemoglobin (g/dl)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: hemoglobin (g/dl)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: leukocytter (celler/mm3)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: leukocytter (celler/mm3)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: blodplater (mm3)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: blodplater (mm3)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: Angiotensin-konverterende enzym (ACE) (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: ACE (angiotensinkonverterende enzym (U/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: ferritin (mg/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: ferritin (mg/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: kitotriosidase (nmol/t/ml)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: kitotriosidase (nmol/t/ml)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: CCL18 (ng/ml)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: CCL18 (ng/ml)
2 ÅR
Evolusjon av biologiske parametere: vitamin D (nmol/L)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: vitamin D (nmol/L)
2 ÅR
Evolusjon av biologiske parametere: vitamin B12 (pmol/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: vitamin B12 (pmol/l)
2 ÅR
Evolusjon av biologiske parametere: serum glutamat oksaloacetat transaminase (SGOT) (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: SGOT (U/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: Aspartataminotransferase (AST) (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: AST (U/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: SGPT (U/l)
2 ÅR
Evolusjon av biologiske parametere: Alanin Aminotransferase (ALT) (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: ALT (U/l)
2 ÅR
Evolusjon av biologiske parametere: Gamma-glutamyltransferase (GGT) (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: GGT (U/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: alkalisk fosfatase (U/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: alkalisk fosfatase (U/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: triglyserider (mmol/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: triglyserider (mmol/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: total kolesterol (mmol/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: totalkolesterol (mmol/l)
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: gammaglobulin (g/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: gammaglobulin (g/l).
2 ÅR
Utvikling av biologiske parametere: serumkalsium (mmol/l)
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: serumkalsium (mmol/l)
2 ÅR
Evolusjon av biologiske parametere: tilstedeværelse eller fravær av en monoklonal topp og typen hvis noen.
Tidsramme: 2 ÅR
For å beskrive utviklingen av biologiske parametere: tilstedeværelse eller fravær av en monoklonal topp og typen hvis noen.
2 ÅR

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CEN Biotech

Samarbeidspartnere

Takeda
BioClinica, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. januar 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

13. september 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

27. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

7. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

22. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C1294

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MR

Kliniske studier på MR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere