Retrospectieve en prospectieve observationele studie van MRI-veranderingen in bot- en viscerale laesies bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 behandeld met VPRIV® (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

Alle ingevoerde gegevens zullen worden gebruikt voor analysedoeleinden en de resultaten zullen worden ingediend om regelgevende instanties te informeren. Patiëntenzorg en -behandeling wordt vrij bepaald door de deelnemende arts, in het kader van een observatieonderzoek dat de dagelijkse medische praktijk weerspiegelt. De klinische gegevens, de resultaten van routinematige klinische en laboratoriumtests die deel uitmaken van de standaard medische zorg voor patiënten met de ziekte van Gaucher, worden verzameld uit het medisch dossier van de patiënt:

• Sociaal-demografische kenmerken
• Geschiedenis van de ziekte en context van de diagnose
• Medische achtergrond
• MRI: abdominaal en bot, zoals hieronder gedefinieerd
• Klinische gegevens beschikbaar in het bereik van 3 maanden voor of na elke MRI
• Biologische gegevens beschikbaar in het bereik van 3 maanden voor of na elke MRI
• Behandeling met VPRIV® (velaglucerase alfa), inclusief de doseringen en regimes.

De MRI-beelden die tijdens het onderzoek zijn verzameld:

De MRI's die zijn uitgevoerd tijdens de gebruikelijke medische follow-up van de patiënt voor de ziekte van Gaucher (abdominale MRI (lever en milt) en bot-MRI (rugletsel bekken, onderste ledematen) en/of MRI van het hele lichaam) worden verzameld. Onder de MRI's die beschikbaar zijn in de medische dossiers van de patiënt, worden MRI's als volgt verzameld:

• Referentie-MRI: MRI die het dichtst bij de startdatum van VPRIV® ligt in de vijf jaar voorafgaand aan de start van de behandeling of binnen drie maanden na de start van VPRIV®.
• MRI's van de retrospectieve fase van het onderzoek: alle beschikbare MRI's tussen de referentie-MRI en de opnamedatum van de patiënt.
• MRI's van de prospectieve fase van het onderzoek: alle MRI's die zullen worden gerealiseerd tijdens de prospectieve fase van het onderzoek, dat wil zeggen gedurende het jaar volgend op de datum waarop de patiënt in het onderzoek is opgenomen

Tweede lezing van de MRI

De verzamelde MRI's zullen worden onderworpen aan een tweede lezing, die centraal zal worden uitgevoerd door een medisch beeldverwerkingscentrum (BioClinica).

Deze tweede lezing van MRI's zal met name kwantitatieve gegevens opleveren die aanvankelijk niet beschikbaar waren in de patiëntendossiers, zoals de Bone Marrow Burden (BMB)-score op de lumbale wervelkolom en het dijbeen, en lever- en miltvolumes.

Indien de tweede lezing bijkomende gegevens oplevert bij de eerste lezing, zoals nieuwe opmerkingen of tegenstrijdige diagnoses, zal de onderzoekend arts deze gegevens, zodra hij er kennis van heeft, integreren in de medische zorg van de patiënt.

MRI-verzameling en -overdracht

Behalve de gegevens van de tweede lezing van MRI's door BioClinica, worden alle hierboven gedefinieerde gegevens verzameld in het casusrapport van de studie, uit het medisch dossier van de patiënt.

Voor de tweede gecentraliseerde lezing van de MRI's worden de MRI's als volgt verzonden: het onderzoekscentrum maakt een kopie op Compact Disc - Read Only Memory (CD-ROM) van elke MRI die is verzameld voor de onderzoeksbehoeften, en vervangt de identiteit de patiënt door een identificatienummer waarvan de correspondentie met de identiteit van de patiënt alleen bij het onderzoekscentrum bekend is. Dit patiëntidentificatienummer wordt vooraf gedefinieerd en toegewezen aan de MRI van de patiënt wanneer de patiënt wordt opgenomen in het onderzoek.

Kopieën van MRI's en gecodeerd worden veilig verzonden naar het BioClinica-centrum voor analyse. Bij uitval van de verbinding vanuit de deelnemende centra worden MRI-scans per post toegestuurd.

Gegevens van deze tweede lezing door BioClinica zullen worden opgehaald voor analyse. De resultaten van de tweede lezing door BioClinica worden doorgestuurd naar het onderzoekscentrum, dat ze zal opnemen in het dossier van de patiënt.