Estudio observacional retrospectivo y prospectivo de los cambios de resonancia magnética en lesiones óseas y viscerales de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 tratados con VPRIV® (velaglucerasa alfa) (EIROS)

Todos los datos ingresados ​​se utilizarán para fines de análisis y los resultados se enviarán para informar a las agencias reguladoras. El cuidado y manejo del paciente es libremente determinado por el médico participante, en el marco de un estudio observacional que refleja la práctica médica diaria. Los datos clínicos, los resultados de las pruebas clínicas y de laboratorio de rutina que forman parte de la atención médica estándar para pacientes con enfermedad de Gaucher se recopilarán del historial médico del paciente:

• Características sociodemográficas
• Historia de la enfermedad y contexto del diagnóstico
• Antecedentes médicos
• RM: abdominal y ósea, como se define a continuación
• Datos clínicos disponibles en el rango de 3 meses antes o después de cada resonancia magnética
• Datos biológicos disponibles en el rango de 3 meses antes o después de cada resonancia magnética
• Tratamiento con VPRIV® (velaglucerasa alfa), incluidas las dosis y pautas.

Las imágenes de resonancia magnética recopiladas durante el estudio:

Se recogerán las RM realizadas en el seguimiento médico habitual del paciente por su enfermedad de Gaucher (RM abdominal (hígado y bazo) y RM ósea (lesión de espalda pelvis, miembros inferiores) y/o RM de cuerpo entero). Entre las resonancias magnéticas disponibles en los registros médicos del paciente, las resonancias magnéticas se recopilarán de la siguiente manera:

• IRM de referencia: IRM más cercana a la fecha de inicio de VPRIV® en los cinco años anteriores al inicio del tratamiento o dentro de los tres meses posteriores al inicio de VPRIV®.
• RM de la fase retrospectiva del estudio: Todas las RM disponibles entre la RM de referencia y la fecha de inclusión del paciente.
• RM de la fase prospectiva del estudio: todas las RM que se realizarán durante la fase prospectiva del estudio, es decir durante el año siguiente a la fecha de inclusión del paciente en el estudio

Segunda lectura de la resonancia magnética

Las resonancias magnéticas recopiladas estarán sujetas a una segunda lectura, que será realizada de forma centralizada por un centro de procesamiento de imágenes médicas (BioClinica).

Esta segunda lectura de las resonancias magnéticas proporcionará en particular datos cuantitativos que no estaban disponibles inicialmente en los registros de los pacientes, como la puntuación de la carga de la médula ósea (BMB) en la columna lumbar y el fémur, y los volúmenes del hígado y el bazo.

En caso de que la segunda lectura aporte datos adicionales a la primera lectura, como nuevos comentarios o diagnósticos discordantes, el médico investigador integrará estos datos tan pronto como tenga conocimiento de ellos en la atención médica del paciente.

Recolección y transmisión de resonancia magnética

Excepto los datos de la segunda lectura de resonancias magnéticas por parte de BioClinica, todos los datos definidos anteriormente, serán recogidos en el caso clínico del estudio, de la historia clínica del paciente.

Para la segunda lectura centralizada de las resonancias magnéticas, las resonancias magnéticas se transmitirán de la siguiente manera: el centro de investigación hará una copia en Disco Compacto - Memoria de solo lectura (CD-ROM) de cada resonancia magnética recolectada para las necesidades del estudio, y reemplazará la identidad al paciente por un número de identificación cuya correspondencia con la identidad del paciente sólo es conocida por el centro de investigación. Este número de identificación del paciente estará predefinido y atribuido a la resonancia magnética del paciente cuando se incluya al paciente en el estudio.

Las copias de las resonancias magnéticas y codificadas se enviarán de forma segura al centro de BioClinica para su análisis. En caso de fallo de conexión desde los centros participantes, las resonancias magnéticas se enviarán por correo.

Los datos de esta segunda lectura de BioClinica se recuperarán para su análisis. Los resultados de la segunda lectura de BioClinica serán enviados al centro de investigación, que los incluirá en la historia clínica del paciente.