评估 FLX-787-ODT 治疗 ALS 受试者舌头和上肢或下肢肌肉肌束震颤的安全性和有效性的研究
2018年1月18日 更新者：Flex Pharma, Inc.
一项评估 FLX-787-ODT 治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者舌头和上肢或下肢肌肉肌束震颤的安全性和有效性的开放标签研究
FLX-787-106 研究将确定 FLX-787-ODT 在减少肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者肌束震颤方面的效果。
该研究将测量肌束震颤发生的频率，并监测服用研究产品时可能产生的任何副作用。
参与者将在服用单剂 FLX-787-ODT 之前和之后接受评估。
大约 15 人将在美国的一个中心参加这项研究。
参与者将在研究中进行一次诊所访问，并在 7 天后接到电话以监测副作用。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ALS 诊断的记录诊断少于 3 年。
- 预期生存期 > 6 个月
- 在第 I 部分中观察到的任何单块肌肉的临床检查中发现频繁的肌束震颤（每分钟 > 6 次可见肌束震颤）
- 筛查时口腔检查正常
- 精通英语
- 男性受试者要么通过手术绝育，要么同意在与有生育能力的女性发生性接触时使用医学上可接受的避孕方法，并在研究后 45 天内避免捐精
- 男性受试者要么通过手术绝育，要么同意在与有生育能力的女性发生性接触时使用医学上可接受的避孕方法，并在研究后 45 天内避免捐精
排除标准：
- 存在临床显着或不稳定的情况，这会导致参与研究的风险增加或难以解释研究结果
- 震颤或其他会干扰录音的运动障碍
- 不能平躺
- 存在主要胃肠道疾病，例如炎症性肠病、憩室炎、活动性消化性溃疡病或严重的胃食管反流病（即，抗酸剂或质子泵抑制剂控制不佳），或口腔或食道病变/溃疡
- 存在喉痉挛或严重的吞咽问题
- 存在经皮内窥镜胃造口术、食管胃十二指肠镜检查或 G 型管
- 无法忍受口腔或胃部的辛辣感
- 在筛选前的过去一年内积极使用非法药物或有慢性药物滥用史，包括酗酒
- 在筛选前 30 天内参加过临床研究（不使用研究产品的自然历史研究除外）
- 怀孕、哺乳或计划怀孕
- 收缩压≥160 mmHg 和/或舒张压≥100 mmHg
- 实验室检查结果有临床意义的异常（包括筛查完整电解质组、全血细胞计数、肝功能检查）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：FLX-787-ODT（口腔崩解片）
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口腔崩解片
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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以 mmHg 为单位的舒张压基线变化
大体时间：在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
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治疗前后采集的舒张压
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在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
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以 mmHg 为单位的收缩压基线变化
大体时间：在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
治疗前后收集的收缩压
|
在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
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每分钟心跳次数相对于基线的变化
大体时间：在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
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治疗前后收集的心率
|
在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
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每分钟呼吸频率相对于基线的变化
大体时间：在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
治疗前后收集的呼吸率
|
在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
|
以摄氏度或华氏度为单位的体温基线变化
大体时间：在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
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治疗前后采集的体温
|
在单次门诊就诊时给予研究产品之前和之后 3 小时内
|
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口腔检查基线的变化
大体时间：在门诊就诊时给予研究性产品之前和之后 4 小时内两次
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治疗前后进行的口腔检查
|
在门诊就诊时给予研究性产品之前和之后 4 小时内两次
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治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：在临床访问中使用研究产品之前和之后通过电话联系进行 7 天的 AE
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在整个研究过程中收集的不良事件信息
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在临床访问中使用研究产品之前和之后通过电话联系进行 7 天的 AE
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肌动频率基线的变化
大体时间：在门诊就诊时给予研究性产品之前和之后 4 小时内两次
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治疗前后通过超声波测量的肌束震颤
|
在门诊就诊时给予研究性产品之前和之后 4 小时内两次
|
|
肌动频率基线的变化
大体时间：在门诊就诊时给予研究性产品之前和之后 4 小时内两次
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治疗前后肌电图测量的肌束震颤
|
在门诊就诊时给予研究性产品之前和之后 4 小时内两次
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2017年11月1日
初级完成 (预期的)
2018年8月1日
研究完成 (预期的)
2018年8月1日
研究注册日期
首次提交
2017年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月6日
首次发布 (实际的)
2017年11月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月18日
最后验证
2017年11月1日
更多信息
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