Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerheten og effekten av FLX-787-ODT for å behandle fascikulasjoner i tunge og muskler i øvre eller nedre ekstremiteter som er mest berørt hos personer med ALS

18. januar 2018 oppdatert av: Flex Pharma, Inc.

En åpen undersøkelse for å evaluere sikkerheten og effekten av FLX-787-ODT for behandling av fascikulasjoner i tungen og muskler i øvre eller nedre ekstremiteter som er mest berørt hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

FLX-787-106-studien vil avgjøre hvor godt FLX-787-ODT fungerer for å redusere fascikulasjoner hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Studien vil måle hvor ofte fascikulasjoner oppstår, og overvåke eventuelle bivirkninger som kan utvikle seg mens du tar undersøkelsesproduktet. Deltakerne vil bli vurdert før og etter å ha tatt en enkelt dose FLX-787-ODT. Omtrent 15 personer vil delta i denne studien ved ett senter i USA. Deltakerne vil være med i studien for et enkelt klinikkbesøk og motta en telefon 7 dager senere for å overvåke for bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av ALS diagnose under 3 år.
  • Forventet overlevelse > 6 måneder
  • Hyppige fascikulasjoner observert under klinisk undersøkelse av en enkelt muskel (>6 synlige fascikulasjoner per minutt) observert i del I
  • Normal munnhuleundersøkelse ved screening
  • Beherske engelsk
  • Mannlige forsøkspersoner vil enten være kirurgisk sterile eller godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode under seksuell kontakt med kvinner i fertil alder, og vil avstå fra sæddonasjon i 45 dager etter studien
  • Mannlige forsøkspersoner vil enten være kirurgisk sterile eller godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode under seksuell kontakt med kvinner i fertil alder, og vil avstå fra sæddonasjon i 45 dager etter studien

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av klinisk signifikant eller ustabil tilstand som vil resultere i økt risiko for studiedeltakelse eller vanskeligheter med å tolke studieresultatene
  • Tremor eller annen bevegelsesforstyrrelse som kan forstyrre opptak
  • Manglende evne til å ligge flatt
  • Tilstedeværelse av alvorlige gastrointestinale lidelser, som inflammatorisk tarmsykdom, divertikulitt, aktiv magesårsykdom eller betydelig gastroøsofageal reflukssykdom (dvs. ikke godt kontrollert på syrenøytraliserende midler eller protonpumpehemmere), eller orale eller esophageale lesjoner/sår
  • Tilstedeværelse av laryngospasme eller betydelige svelgeproblemer
  • Tilstedeværelse av perkutan endoskopisk gastrostomi, esophagogastroduodenoskopi eller G-rør
  • Manglende evne til å tolerere en krydret følelse i munnen eller magen
  • Aktivt bruk av ulovlige stoffer eller historie med kronisk rusmisbruk i løpet av det siste året før screening, inkludert misbruk av alkohol
  • Deltok i en klinisk studie (unntatt naturhistoriske studier uten administrering av et undersøkelsesprodukt) innen 30 dager før screening
  • Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid
  • Blodtrykk på ≥160 mmHg systolisk og/eller ≥100 mmHg diastolisk
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriefunnene (inkludert screening av komplett elektrolyttpanel, fullstendig blodtelling, leverfunksjonsprøver).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FLX-787-ODT (oralt desintigrerende tablett)
Legemiddel: FLX-787-ODT (oralt desintigrerende tablett)
Oral disintegrerende tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for diastolisk blodtrykk i mmHg
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Diastolisk blodtrykk samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline for systolisk blodtrykk i mmHg
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Systolisk blodtrykk målt før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endre fra baseline i hjertefrekvens i slag per minutt
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Hjertefrekvens samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens i pust per minutt
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Respirasjonsfrekvens samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline i kroppstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsramme: Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Kroppstemperatur samlet før og etter behandling
Før og innen 3 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på det enkelt klinikkbesøket
Endring fra baseline for munnhuleundersøkelse
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Munnhuleundersøkelse utført før og etter behandling
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Før og etter administrering av undersøkelsesprodukt på klinikkbesøket med AE fulgt i 7 dager etter telefonkontakt
Informasjon om uønskede hendelser samlet inn gjennom hele studien
Før og etter administrering av undersøkelsesprodukt på klinikkbesøket med AE fulgt i 7 dager etter telefonkontakt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Fasikulasjoner over tid målt ved ultralyd før og etter behandling
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Endring fra Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsramme: Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket
Fasikulasjoner over tid målt ved EMG før og etter behandling
Før og to ganger innen 4 timer etter administrering av undersøkelsesproduktet på klinikkbesøket

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. august 2018

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

9. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2018

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLX-787-106

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere