Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en doeltreffendheid van FLX-787-ODT voor de behandeling van fasciculaties in de tong en de spieren van de bovenste of onderste ledematen die het meest getroffen zijn bij proefpersonen met ALS

18 januari 2018 bijgewerkt door: Flex Pharma, Inc.

Een open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van FLX-787-ODT te evalueren voor de behandeling van fasciculaties in de tong en de spieren van de bovenste of onderste ledematen die het meest worden aangetast bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

De FLX-787-106-studie zal bepalen hoe goed FLX-787-ODT werkt om fasciculaties te verminderen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De studie zal meten hoe vaak fasciculaties optreden en eventuele bijwerkingen monitoren die kunnen optreden tijdens het gebruik van het onderzoeksproduct. Deelnemers worden beoordeeld voor en na het innemen van een enkele dosis FLX-787-ODT. Ongeveer 15 mensen zullen deelnemen aan dit onderzoek in één centrum in de Verenigde Staten. Deelnemers zullen in het onderzoek zijn voor een enkel bezoek aan de kliniek en zullen 7 dagen later worden gebeld om te controleren op bijwerkingen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van ALS-diagnose van minder dan 3 jaar.
  • Verwachte overleving > 6 maanden
  • Frequente fasciculaties waargenomen tijdens klinisch onderzoek van een enkele spier (>6 zichtbare fasciculaties per minuut) waargenomen in Deel I
  • Normaal mondholteonderzoek bij screening
  • Vaardig in het Engels
  • Mannelijke proefpersonen zullen ofwel chirurgisch steriel zijn ofwel ermee instemmen een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens seksueel contact met vrouwen in de vruchtbare leeftijd, en zullen gedurende 45 dagen na het onderzoek afzien van spermadonatie
  • Mannelijke proefpersonen zullen ofwel chirurgisch steriel zijn ofwel ermee instemmen een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens seksueel contact met vrouwen in de vruchtbare leeftijd, en zullen gedurende 45 dagen na het onderzoek afzien van spermadonatie

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een klinisch significante of onstabiele toestand die zou resulteren in een verhoogd risico op deelname aan het onderzoek of moeilijkheden bij de interpretatie van de onderzoeksresultaten
  • Tremor of andere bewegingsstoornis die de opname zou verstoren
  • Onvermogen om plat te liggen
  • Aanwezigheid van ernstige gastro-intestinale stoornissen, zoals inflammatoire darmaandoeningen, diverticulitis, actieve maagzweren of significante gastro-oesofageale refluxziekte (d.w.z. niet goed onder controle te krijgen met maagzuurremmers of protonpompremmers), of orale of slokdarmlaesies/zweren
  • Aanwezigheid van laryngospasme of significante slikproblemen
  • Aanwezigheid van percutane endoscopische gastrostomie, esophagogastroduodenoscopie of G-tube
  • Onvermogen om een ​​pittig gevoel in de mond of maag te verdragen
  • Actief gebruik van illegale drugs of geschiedenis van chronisch middelenmisbruik in het afgelopen jaar voorafgaand aan de screening, inclusief alcoholmisbruik
  • Deelgenomen aan een klinische studie (behalve natuurhistorische studies zonder toediening van een onderzoeksproduct) binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Zwanger, borstvoeding gevend of van plan om zwanger te worden
  • Bloeddruk van ≥160 mmHg systolisch en/of ≥100 mmHg diastolisch
  • Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumbevindingen (waaronder screening van een volledig elektrolytenpanel, volledig bloedbeeld, leverfunctietesten).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FLX-787-ODT (oraal uiteenvallende tablet)
Geneesmiddel: FLX-787-ODT (oraal uiteenvallende tablet)
Orale uiteenvallende tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline van diastolische bloeddruk in mmHg
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Diastolische bloeddruk verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Verandering van basislijn van systolische bloeddruk in mmHg
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Systolische bloeddruk verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Wijziging van basislijn in hartslag in slagen per minuut
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Hartslag verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Wijziging ten opzichte van de basislijn in ademhalingsfrequentie in ademhalingen per minuut
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Ademhalingsfrequentie verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Wijziging van basislijn in lichaamstemperatuur in graden Celsius of Fahrenheit
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Lichaamstemperatuur verzameld voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en binnen 3 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het enkele bezoek aan de kliniek
Verandering ten opzichte van de basislijn van het onderzoek van de mondholte
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Onderzoek van de mondholte voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek met bijwerkingen gedurende 7 dagen gevolgd door telefonisch contact
Tijdens het onderzoek verzamelde informatie over ongewenste voorvallen
Voorafgaand aan en na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek met bijwerkingen gedurende 7 dagen gevolgd door telefonisch contact

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van basislijn van fasciculatiefrequentie
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Fasciculaties in de tijd gemeten met echografie voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Wijziging van basislijn van fasciculatiefrequentie
Tijdsspanne: Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek
Fasciculaties in de loop van de tijd gemeten door EMG voor en na de behandeling
Voorafgaand aan en tweemaal binnen 4 uur na toediening van het onderzoeksproduct tijdens het bezoek aan de kliniek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 november 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FLX-787-106

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren