Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von FLX-787-ODT zur Behandlung von Faszikulationen in der Zunge und den Muskeln der oberen oder unteren Extremität, die bei Patienten mit ALS am stärksten betroffen sind

Einschlusskriterien:

• Dokumentierte Diagnose einer ALS-Diagnose von weniger als 3 Jahren.
• Erwartetes Überleben > 6 Monate
• Häufige Faszikulationen, die während der klinischen Untersuchung eines einzelnen Muskels festgestellt wurden (>6 sichtbare Faszikulationen pro Minute), beobachtet in Teil I
• Normale Untersuchung der Mundhöhle beim Screening
• Gute Englischkenntnisse
• Männliche Probanden sind entweder chirurgisch steril oder stimmen zu, während des sexuellen Kontakts mit Frauen im gebärfähigen Alter eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, und verzichten für 45 Tage nach der Studie auf eine Samenspende
• Männliche Probanden sind entweder chirurgisch steril oder stimmen zu, während des sexuellen Kontakts mit Frauen im gebärfähigen Alter eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, und verzichten für 45 Tage nach der Studie auf eine Samenspende

Ausschlusskriterien:

• Vorhandensein eines klinisch signifikanten oder instabilen Zustands, der zu einem erhöhten Risiko einer Studienteilnahme oder Schwierigkeiten bei der Interpretation der Studienergebnisse führen würde
• Zittern oder andere Bewegungsstörungen, die die Aufzeichnung stören würden
• Unfähigkeit, flach zu liegen
• Vorhandensein schwerer Magen-Darm-Erkrankungen, wie z. B. entzündliche Darmerkrankungen, Divertikulitis, aktive Magengeschwüre oder signifikante gastroösophageale Refluxkrankheit (d. h. nicht gut kontrolliert mit Antazida oder Protonenpumpenhemmern) oder orale oder ösophageale Läsionen/Geschwüre
• Vorhandensein von Laryngospasmus oder erheblichen Schluckproblemen
• Vorhandensein einer perkutanen endoskopischen Gastrostomie, Ösophagogastroduodenoskopie oder G-Sonde
• Unfähigkeit, ein würziges Gefühl im Mund oder Magen zu tolerieren
• Aktiver Konsum illegaler Drogen oder chronischer Drogenmissbrauch in der Vorgeschichte innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening, einschließlich Alkoholmissbrauch
• Teilnahme an einer klinischen Studie (außer Naturgeschichtestudien ohne Verabreichung eines Prüfpräparats) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
• Schwanger, stillend oder eine Schwangerschaft planen
• Blutdruck von ≥160 mmHg systolisch und/oder ≥100 mmHg diastolisch
• Klinisch signifikante Anomalien bei Laborbefunden (einschließlich Screening eines vollständigen Elektrolytpanels, eines vollständigen Blutbildes, Leberfunktionstests).