Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di FLX-787-ODT per il trattamento delle fascicolazioni nella lingua e nei muscoli degli arti superiori o inferiori più colpiti nei soggetti con SLA

Criterio di inclusione:

• Diagnosi documentata di diagnosi di SLA da meno di 3 anni.
• Sopravvivenza attesa > 6 mesi
• Fascicolazioni frequenti osservate durante l'esame clinico di ogni singolo muscolo (>6 fascicolazioni visibili al minuto) osservate nella Parte I
• Normale esame del cavo orale allo screening
• Competente in inglese
• I soggetti maschi saranno chirurgicamente sterili o accetteranno di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico durante il contatto sessuale con donne in età fertile e si asterranno dalla donazione di sperma per 45 giorni dopo lo studio
• I soggetti maschi saranno chirurgicamente sterili o accetteranno di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico durante il contatto sessuale con donne in età fertile e si asterranno dalla donazione di sperma per 45 giorni dopo lo studio

Criteri di esclusione:

• Presenza di una condizione clinicamente significativa o instabile che comporterebbe un aumento del rischio di partecipazione allo studio o difficoltà nell'interpretazione dei risultati dello studio
• Tremore o altri disturbi del movimento che potrebbero interferire con la registrazione
• Incapacità di sdraiarsi
• Presenza di disturbi gastrointestinali maggiori, come malattia infiammatoria intestinale, diverticolite, ulcera peptica attiva o significativa malattia da reflusso gastroesofageo (cioè non ben controllata con antiacidi o inibitori della pompa protonica), o lesioni/ulcere orali o esofagee
• Presenza di laringospasmo o significativi problemi di deglutizione
• Presenza di gastrostomia endoscopica percutanea, esofagogastroduodenoscopia o tubo G
• Incapacità di tollerare una sensazione piccante in bocca o nello stomaco
• Uso attivo di droghe illecite o storia di abuso cronico di sostanze nell'ultimo anno prima dello screening, incluso l'abuso di alcol
• Partecipazione a uno studio clinico (ad eccezione degli studi di storia naturale senza somministrazione di un prodotto sperimentale) entro 30 giorni prima dello screening
• Incinta, allattamento o pianificazione di una gravidanza
• Pressione arteriosa sistolica ≥160 mmHg e/o diastolica ≥100 mmHg
• Anomalie clinicamente significative nei risultati di laboratorio (inclusi screening del pannello elettrolitico completo, emocromo completo, test di funzionalità epatica).