Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av FLX-787-ODT för att behandla fascikulationer i tungan och musklerna i de övre eller nedre extremiteterna som är mest drabbade hos patienter med ALS

18 januari 2018 uppdaterad av: Flex Pharma, Inc.

En öppen studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av FLX-787-ODT för behandling av fascikulationer i tungan och musklerna i de övre eller nedre extremiteterna som är mest drabbade hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

FLX-787-106-studien kommer att avgöra hur väl FLX-787-ODT fungerar för att minska fascikulationer hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS). Studien kommer att mäta hur ofta fascikulationer inträffar och övervaka eventuella biverkningar som kan utvecklas när du tar undersökningsprodukten. Deltagarna kommer att bedömas före och efter att ha tagit en engångsdos av FLX-787-ODT. Cirka 15 personer kommer att delta i denna studie vid ett center i USA. Deltagarna kommer att vara med i studien för ett enda klinikbesök och få ett telefonsamtal 7 dagar senare för att övervaka biverkningar.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av ALS diagnos på mindre än 3 år.
  • Förväntad överlevnad > 6 månader
  • Frekventa fascikulationer noterade under klinisk undersökning av en enskild muskel (>6 synliga fascikulationer per minut) observerade i del I
  • Normal munhåleundersökning vid screening
  • skicklig på engelska
  • Manliga försökspersoner kommer antingen att vara kirurgiskt sterila eller gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod under sexuell kontakt med kvinnor i fertil ålder, och kommer att avstå från spermiedonation i 45 dagar efter studien
  • Manliga försökspersoner kommer antingen att vara kirurgiskt sterila eller gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod under sexuell kontakt med kvinnor i fertil ålder, och kommer att avstå från spermiedonation i 45 dagar efter studien

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av kliniskt signifikant eller instabilt tillstånd som skulle resultera i en ökad risk för studiedeltagande eller svårighet att tolka studieresultaten
  • Tremor eller annan rörelsestörning som skulle störa inspelningen
  • Oförmåga att ligga platt
  • Förekomst av allvarliga gastrointestinala störningar, såsom inflammatorisk tarmsjukdom, divertikulit, aktiv magsårsjukdom eller signifikant gastroesofageal refluxsjukdom (d.v.s. inte välkontrollerad på antacida eller protonpumpshämmare), eller orala eller esofageala lesioner/sår
  • Förekomst av laryngospasm eller betydande sväljproblem
  • Förekomst av perkutan endoskopisk gastrostomi, esophagogastroduodenoskopi eller G-rör
  • Oförmåga att tolerera en kryddig känsla i munnen eller magen
  • Aktivt använda illegala droger eller historia av kroniskt drogmissbruk under det senaste året före screening, inklusive missbruk av alkohol
  • Deltog i en klinisk studie (förutom naturhistoriska studier utan administrering av en prövningsprodukt) inom 30 dagar före screening
  • Gravid, ammar eller planerar att bli gravid
  • Blodtryck på ≥160 mmHg systoliskt och/eller ≥100 mmHg diastoliskt
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratoriefynd (inklusive screening av komplett elektrolytpanel, fullständigt blodvärde, leverfunktionstester).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FLX-787-ODT (oralt nedbrytande tablett)
Läkemedel: FLX-787-ODT (oralt nedbrytande tablett)
Oral desintegrerande tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen för diastoliskt blodtryck i mmHg
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Diastoliskt blodtryck insamlat före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändring från baslinjen för systoliskt blodtryck i mmHg
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Systoliskt blodtryck insamlat före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändra från baslinjen i hjärtfrekvens i slag per minut
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Puls insamlad före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens i andetag per minut
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Andningsfrekvens uppsamlad före och efter behandling
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändra från baslinjen i kroppstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsram: Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Kroppstemperaturen uppsamlad före och efter behandlingen
Före och inom 3 timmar efter administrering av prövningsprodukten vid det enda klinikbesöket
Ändring från baslinjen för undersökning av munhålan
Tidsram: Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Munhåleundersökning utförd före och efter behandling
Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: Före och efter administrering av prövningsprodukt på klinikbesöket med biverkningar följt i 7 dagar efter telefonkontakt
Information om biverkningar som samlats in under hela studien
Före och efter administrering av prövningsprodukt på klinikbesöket med biverkningar följt i 7 dagar efter telefonkontakt

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsram: Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Fascikulationer över tid mätt med ultraljud före och efter behandling
Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Ändra från Baseline of Fasciculation Frequency
Tidsram: Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket
Fascikulationer över tid mätt med EMG före och efter behandling
Före och två gånger inom 4 timmar efter administrering av prövningsprodukt vid klinikbesöket

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 november 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 augusti 2018

Avslutad studie (Förväntat)

1 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2017

Första postat (Faktisk)

9 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 januari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2018

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FLX-787-106

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera