Tutkimus FLX-787-ODT:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kielen ja ylä- tai alaraajojen lihasten närästysten hoidossa, jotka kärsivät eniten ALS-potilailla
torstai 18. tammikuuta 2018 päivittänyt: Flex Pharma, Inc.
Avoin tutkimus FLX-787-ODT:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi kielen ja ylä- tai alaraajojen lihasten värähtelyjen hoidossa potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
FLX-787-106-tutkimus määrittää, kuinka hyvin FLX-787-ODT vähentää fascikulaatioita potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Tutkimuksessa mitataan, kuinka usein fascikulaatioita esiintyy, ja seurataan mahdollisia sivuvaikutuksia, joita saattaa kehittyä tutkimustuotteen käytön aikana.
Osallistujat arvioidaan ennen ja jälkeen kerta-annoksen FLX-787-ODT:tä.
Noin 15 henkilöä osallistuu tähän tutkimukseen yhdessä Yhdysvalloissa sijaitsevassa keskuksessa.
Osallistujat ovat tutkimuksessa yhden klinikkakäynnin ajan, ja he saavat puhelinsoiton 7 päivää myöhemmin seuratakseen sivuvaikutuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alle 3 vuoden ALS-diagnoosin dokumentoitu diagnoosi.
- Odotettu elossaoloaika > 6 kuukautta
- Osassa I havaitut toistuvat fascikulaatiot minkä tahansa yksittäisen lihaksen kliinisen tutkimuksen aikana (> 6 näkyvää fascikulaatiota minuutissa)
- Normaali suuontelotutkimus seulonnassa
- Englannin kielen taito
- Miespuoliset koehenkilöt ovat joko kirurgisesti steriilejä tai suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää seksuaalisessa kontaktissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa, ja he pidättäytyvät sperman luovuttamisesta 45 päivän ajan tutkimuksen jälkeen.
- Miespuoliset koehenkilöt ovat joko kirurgisesti steriilejä tai suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää seksuaalisessa kontaktissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa, ja he pidättäytyvät sperman luovuttamisesta 45 päivän ajan tutkimuksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä tai epävakaa tila, joka johtaisi lisääntyneeseen tutkimukseen osallistumisen riskiin tai tutkimustulosten tulkintavaikeuksiin
- Vapina tai muu liikehäiriö, joka häiritsee tallennusta
- Kyvyttömyys makaamaan tasaisesti
- Vakavien maha-suolikanavan häiriöiden, kuten tulehduksellinen suolistosairaus, divertikuliitti, aktiivinen mahahaava tai merkittävä gastroesofageaalinen refluksitauti (eli ei ole hyvin hallinnassa antasideilla tai protonipumpun estäjillä), tai suun tai ruokatorven vauriot/haavat
- Kurkunpään kouristus tai merkittävät nielemisongelmat
- Perkutaaninen endoskooppinen gastrostomia, esophagogastroduodenoscopy tai G-putki
- Kyvyttömyys sietää mausteista tunnetta suussa tai mahassa
- Aktiivinen laittomien huumeiden käyttö tai krooninen päihteiden väärinkäyttö seulontaa edeltävän vuoden aikana, mukaan lukien alkoholin väärinkäyttö
- Osallistunut kliiniseen tutkimukseen (lukuun ottamatta luonnollisia tutkimuksia ilman tutkimusvalmisteen antamista) 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva
- Verenpaine ≥160 mmHg systolinen ja/tai ≥100 mmHg diastolinen
- Kliinisesti merkittävät poikkeamat laboratoriolöydöksissä (mukaan lukien täydellisen elektrolyyttipaneelin seulonta, täydellinen verenkuva, maksan toimintakokeet).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FLX-787-ODT (suun kautta hajottava tabletti)
|
Suun kautta otettava hajoava tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos diastolisen verenpaineen lähtötasosta mmHg
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
Diastolinen verenpaine mitattu ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
|
Muutos systolisen verenpaineen lähtötasosta mmHg
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
Systolinen verenpaine mitattu ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
|
Muutos lähtötasosta sykkeessä lyönteinä minuutissa
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
Syke mitattu ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
|
Hengitystaajuuden muutos lähtötasosta hengitystiheydessä minuutissa
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
Hengitystiheys kerätty ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
|
Muutos lähtötilanteesta kehon lämpötilassa Celsius- tai Fahrenheit-asteina
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
Kehon lämpötila mitattiin ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista ja 3 tunnin sisällä sen jälkeen kertakäynnillä
|
|
Muutos suuontelotutkimuksen lähtötasosta
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista klinikalla ja kaksi kertaa 4 tunnin sisällä sen jälkeen
|
Suuontelotutkimus ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista klinikalla ja kaksi kertaa 4 tunnin sisällä sen jälkeen
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista ja sen jälkeen klinikkakäynnillä AE:n kanssa, jota seurasi 7 päivää puhelimitse
|
Haittavaikutuksia koskevat tiedot kerättiin koko tutkimuksen ajan
|
Ennen tutkimustuotteen antamista ja sen jälkeen klinikkakäynnillä AE:n kanssa, jota seurasi 7 päivää puhelimitse
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kiehtovan taajuuden perustasosta
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista klinikalla ja kaksi kertaa 4 tunnin sisällä sen jälkeen
|
Ajan mittaan ultraäänellä mitatut näkemykset ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista klinikalla ja kaksi kertaa 4 tunnin sisällä sen jälkeen
|
|
Muutos kiehtovan taajuuden perustasosta
Aikaikkuna: Ennen tutkimustuotteen antamista klinikalla ja kaksi kertaa 4 tunnin sisällä sen jälkeen
|
EMG:llä mitatut näkemykset ajan mittaan ennen ja jälkeen hoidon
|
Ennen tutkimustuotteen antamista klinikalla ja kaksi kertaa 4 tunnin sisällä sen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. tammikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Kiehtova
Muut tutkimustunnusnumerot
- FLX-787-106
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .