Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​FLX-787-ODT til behandling af fascikulationer i tunge og muskler i øvre eller nedre ekstremiteter, der er mest berørt hos forsøgspersoner med ALS

18. januar 2018 opdateret af: Flex Pharma, Inc.

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​FLX-787-ODT til behandling af fascikulationer i tungen og musklerne i de øvre eller nedre ekstremiteter, der er mest berørt hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

FLX-787-106-undersøgelsen vil afgøre, hvor godt FLX-787-ODT virker til at reducere fascikulationer hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Undersøgelsen vil måle, hvor ofte fascikulationer forekommer, og overvåge eventuelle bivirkninger, der kan udvikle sig, mens du tager forsøgsproduktet. Deltagerne vil blive vurderet før og efter indtagelse af en enkelt dosis FLX-787-ODT. Cirka 15 personer vil deltage i denne undersøgelse på et center i USA. Deltagerne vil være i undersøgelsen til et enkelt klinikbesøg og modtage et telefonopkald 7 dage senere for at overvåge for bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af ALS diagnose under 3 år.
  • Forventet overlevelse > 6 måneder
  • Hyppige fascikulationer noteret under klinisk undersøgelse af en enkelt muskel (>6 synlige fascikulationer pr. minut) observeret i del I
  • Normal mundhuleundersøgelse ved screening
  • Færdig i engelsk
  • Mandlige forsøgspersoner vil enten være kirurgisk sterile eller acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder og vil afholde sig fra sæddonation i 45 dage efter undersøgelsen
  • Mandlige forsøgspersoner vil enten være kirurgisk sterile eller acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder og vil afholde sig fra sæddonation i 45 dage efter undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant eller ustabil tilstand, der ville resultere i en øget risiko for undersøgelsesdeltagelse eller vanskeligheder med at fortolke undersøgelsesresultaterne
  • Tremor eller anden bevægelsesforstyrrelse, der ville forstyrre optagelsen
  • Manglende evne til at ligge fladt
  • Tilstedeværelse af alvorlige gastrointestinale lidelser, såsom inflammatorisk tarmsygdom, diverticulitis, aktiv mavesår eller signifikant gastroøsofageal reflukssygdom (dvs. ikke kontrolleret godt på antacida eller protonpumpehæmmere) eller orale eller esophageale læsioner/sår
  • Tilstedeværelse af laryngospasme eller betydelige synkeproblemer
  • Tilstedeværelse af perkutan endoskopisk gastrostomi, esophagogastroduodenoskopi eller G-rør
  • Manglende evne til at tolerere en krydret fornemmelse i munden eller maven
  • Aktivt brug af ulovlige stoffer eller historie med kronisk stofmisbrug inden for det seneste år forud for screening, herunder misbrug af alkohol
  • Deltog i et klinisk studie (undtagen naturhistoriske studier uden administration af et forsøgsprodukt) inden for 30 dage før screening
  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid
  • Blodtryk på ≥160 mmHg systolisk og/eller ≥100 mmHg diastolisk
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriefund (inklusive screening af komplet elektrolytpanel, komplet blodtælling, leverfunktionsprøver).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FLX-787-ODT (oralt nedbrydende tablet)
Medicin: FLX-787-ODT (oralt nedbrydende tablet)
Oral disintegrerende tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for diastolisk blodtryk i mmHg
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Diastolisk blodtryk opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Ændring fra baseline for systolisk blodtryk i mmHg
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Systolisk blodtryk opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Skift fra baseline i hjertefrekvens i slag pr. minut
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Puls opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens i vejrtrækninger pr. minut
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Respirationsfrekvens opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Skift fra baseline i kropstemperatur i grader Celsius eller Fahrenheit
Tidsramme: Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Kropstemperatur opsamlet før og efter behandling
Før og inden for 3 timer efter administration af forsøgsprodukt på det enkelte klinikbesøg
Ændring fra baseline for mundhuleundersøgelse
Tidsramme: Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Mundhuleundersøgelse udført før og efter behandling
Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Før og efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget med bivirkninger fulgt i 7 dage efter telefonisk kontakt
Bivirkningsoplysninger indsamlet gennem hele undersøgelsen
Før og efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget med bivirkninger fulgt i 7 dage efter telefonisk kontakt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for fascikulationsfrekvens
Tidsramme: Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Fascikulationer over tid målt ved ultralyd før og efter behandling
Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Ændring fra baseline for fascikulationsfrekvens
Tidsramme: Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget
Fascikulationer over tid målt ved EMG før og efter behandling
Før og to gange inden for 4 timer efter administration af forsøgsprodukt på klinikbesøget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Flex Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. november 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2017

Først opslået (Faktiske)

9. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2018

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLX-787-106

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med FLX-787-ODT (oralt nedbrydende tablet)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner