利鲁唑治疗 2 型脊髓小脑性共济失调 (ATRIL) 的临床试验 (ATRIL)
2021年6月18日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
利鲁唑治疗 2 型脊髓小脑性共济失调的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验
ATRIL 是一项多中心、双盲、随机、两臂对照研究。 将包括 42 名至少 18 岁的 2 型脊髓小脑性共济失调 (SCA2) 患者，男女皆宜。
Riluzole 50 mg 每天两次（口服），而安慰剂组则服用 12 个月。
利鲁唑 (Rilutek®) 是一种苯并噻唑类药物，已获得市场批准，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)。 它延迟了选定患者呼吸机依赖或气管切开术的发生，并可能提高生存率。
M0、M6 和 M12 将使用共济失调评估和评级量表 (SARA)。 为评估主要标准，将计算纳入访视与第 3 次访视（第 12 个月）之间 SARA 评分至少下降 1 分的患者百分比。
研究概览
详细说明
遗传性小脑性共济失调是遗传异质性神经系统疾病。
它们的特征是步态失调和小脑构音障碍，随着时间的推移会逐渐丧失行走和言语能力。
基因 ATXN1 (SCA1)、ATXN 2 (SCA2)、3 (SCA3)、CACNA1A (SCA6)、ATXN 7 (SCA7) 和 TBP (SCA17) 中 CAG 三联体扩展引起的突变是 50% 遗传形式的原因没有治愈性或预防性治疗。
这项 III 期研究是一项多中心、双盲、随机、双臂对照研究（一组每天两次服用 50 mg 利鲁唑，另一组服用安慰剂），以衡量利鲁唑在 12 年期间对 SCA2 患者的疗效个月。
改善定义为 SARA 评分降低 1 分。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Paris、法国、75013
- Durr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 基因诊断的 SCA2（ATXN2 ≥ 33 中的 CAG 三联体）
- 至少 18 岁
- 签署知情同意书
- 受社会保障覆盖
- SARA 评分 ≥ 5 且 ≤ 26
- 发病年龄≤50岁
排除标准：
- 研究前用利鲁唑治疗
- 肝毒性药物
- 对活性物质或任何赋形剂过敏
- 已知会增强利鲁唑副作用的严重全身性疾病或病症
- MRI 检查的禁忌证
- 参与另一项治疗试验（3 个月排除期）
- 怀孕或哺乳
- 女性未节欲或未采取有效避孕措施
- 无法理解有关协议的信息
- 因司法或行政决定被剥夺自由的人
- 受法律保护或无法同意的成年主体
- 除 SCA2 以外的其他共济失调综合征
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：利鲁唑
利鲁唑 PMCS 50 mg 呈圆形、双凸面、直径 8 mm 的近白色薄膜包衣片剂。
这些药片将装在一个 20 片药片的泡罩下。
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每天两次（口服）50 毫克
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂 PMCS 50 mg 呈圆形、双凸面、直径 8 mm 的近白色薄膜包衣片剂，与本研究中使用的利鲁唑的外观相匹配
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每天两次（口服）50 毫克
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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共济失调症状的变化（共济失调评估和评级量表（SARA））
大体时间：在 12 个月大时。
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比较共济失调评估和评级量表 (SARA) 从基线到 12 个月改善（减少）至少一个点的患者比例
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在 12 个月大时。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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共济失调症状的变化（复合小脑功能严重程度（CCFS）评分）
大体时间：12个月
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比较 12 个月时 CCFS 评分（复合小脑功能严重程度评分）与基线的差异。
预计干预组会有所下降。
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12个月
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小脑外症状的变化（非共济失调体征清单（INAS））
大体时间：12个月
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通过显示 12 个月时 INAS 计数相对于基线的减少来比较小脑外症状（INAS，非共济失调体征清单）的差异
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12个月
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12个月生存
大体时间：12个月
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比较两个治疗组患者在 12 个月时的生存率
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：DURR Alexandra, PU-PH、Assistance Publique Hopitaux De Paris
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月17日
初级完成 (实际的)
2020年12月14日
研究完成 (实际的)
2020年12月14日
研究注册日期
首次提交
2017年9月21日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月17日
首次发布 (实际的)
2017年11月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月18日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- P160927J
- 2017-001481-23 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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